Nowe metody leczenia ALS 2022
Ostatnia aktualizacja: 13 listopada 2023 r.
Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.
Dowiedz się jakCo to jest ALS?
Twardzina amyotroficzna boczna (ALS) lub choroba Lou Gheriga jest szybko postępującą chorobą neurologiczną, która atakuje neurony związane z ruchem dobrowolnym, zwane neuronami ruchowymi. Szacuje się, że ALS dotyka 2 na 100.000 osób rocznie w Europie i USA. Roczną zachorowalność na ALS na świecie szacuje się na około 1,9 na 100 000 osób.
ALS charakteryzuje się sztywnością mięśni, drganiami mięśni i stopniowo pogłębiającym się osłabieniem na skutek utraty mięśni. Powoduje to trudności w mówieniu, połykaniu, a w końcu w oddychaniu. Zazwyczaj początek choroby rozpoczyna się około 60 roku życia, a w przypadkach dziedzicznych około 50 roku życia.
Przyczyna ALS nie jest znana, a naukowcy nie wiedzą jeszcze dlaczego ALS uderza w niektórych ludzi, a nie w innych. Jednak dowody z badań naukowych sugerują, że zarówno genetyka jak i środowisko odgrywają rolę w rozwoju ALS.
Obecnie nie ma lekarstwa na ALS. Dostępne opcje leczenia ALS w większości przypadków łagodzą objawy, wydłużają oczekiwaną długość życia i poprawiają jego jakość.
Jakie są najnowsze zatwierdzone leki ALS?
Kilka leków zostało zatwierdzonych do leczenia ALS na całym świecie. Jeśli próbujesz uzyskać dostęp do leku, który został zatwierdzony poza krajem Twojego zamieszkania, być może będziemy w stanie pomóc Ci w uzyskaniu dostępu do niego. Niektóre leki, do których pacjenci z ALS uzyskują dostęp za naszym pośrednictwem, mogą obecnie nie być zatwierdzone dla ALS, ale dla innych wskazań. Jednakże, lekarz prowadzący pacjenta może przepisać leki "off-label" dla swojego pacjenta. Możesz przeczytać więcej o lekach i ich cenie poniżej:
Jakie są najnowsze przełomy ALS i ALS news?
Istnieje kilka leków na ALS, które nie są jeszcze zatwierdzone w żadnym kraju i są obecnie w trakcie badań klinicznych. Oto niektóre z nich:
Masitinib1
Masitinib jest podawanym doustnie inhibitorem kinazy tyrozynowej, który może być skierowany przeciwko komórkom tucznym i mikroglejom, komórkom odpornościowym ośrodkowego układu nerwowego. Może on chronić zarówno ośrodkowy, jak i obwodowy układ nerwowy poprzez blokowanie funkcji komórek odpornościowych, które są zaangażowane w progresję ALS. W lipcu 2019 r. badanie kliniczne fazy 2/3 (NCT02588677) wykazało, że progresja ALS jest spowolniona, gdy masitinib jest podawany w połączeniu z Riluzole. Badanie kliniczne 3 fazy (NCT03127267) rozpoczęło się 1 października 2020 r. i szacuje się, że zostanie zakończone w grudniu 2022 r.
Arimoklomol2
Arimoklomol to doustna lub podawana do nosa/żołądkowo mała molekuła, która może przekroczyć barierę krew-mózg. Może on wzmocnić produkcję białek termoplastycznych (HSP), które mogą zmniejszyć błędne składanie i agregację białek oraz poprawić lizosomalną funkcję.
W styczniu 2019 r. w badaniu klinicznym fazy 2/3 (NCT00706147) uzyskano pozytywne wyniki w połączeniu z Riluzole. Trwa badanie kliniczne 3 fazy (NCT03491462), a jego wyniki spodziewane są w pierwszej połowie 2021 roku.
Tofersen3
Tofersen jest lekiem podawanym dożylnie (poprzez iniekcję do kanału kręgowego). Jest on dostępny pod adresem
i hamuje działanie genu Dismutase 1 (SOD1), drugiej co do częstości występowania formy genetycznej ALS. Tofersen jest antysensowym oligonukleotydem (ASO), który ma na celu zmniejszenie produkcji białka SOD1.
W lipcu 2020 r. etap 1/2 badania klinicznego (NCT02623699) zakończył się wynikiem pozytywnym. Wyniki III fazy badania klinicznego VALOR (NCT02623699) spodziewane są do czerwca 2021 roku.
NurOwn4
NurOwn to terapia oparta na komórkach macierzystych, która wykorzystuje mezenchymalne komórki macierzyste (MSC), które są zdolne do różnicowania się w inne typy komórek, w celu promowania i wspierania naprawy komórek nerwowych. MSC są pobierane ze szpiku kostnego, po czym są one rozszerzane i dojrzewają do komórek, które produkują wysoki poziom związków czynników neurotroficznych, które promują wzrost i przetrwanie tkanki nerwowej. Dojrzałe komórki są następnie wtłaczane z powrotem do pacjenta poprzez zastrzyk do kanału kręgowego.
W lipcu 2018 r. badanie kliniczne II fazy (NCT02017912) wykazało obiecujące wyniki. W listopadzie 2018 r. dane z badania klinicznego III fazy (NCT03280056) wykazały, że nie udało się znacząco spowolnić postępu choroby u pacjentów z ALS. Dane te są obecnie w trakcie przeglądu.
Dlaczego warto uzyskać dostęp do nowego leku na ALS z everyone.org?
Nasz zespół wspierający codziennie rozmawia z wieloma pacjentami, ale raz na jakiś czas mamy szczęście, że jesteśmy w stanie przekazać historie napisane przez samych pacjentów. Oto historie Marca i Marc'a, którzy oboje mieszkają z ALS.
everyone.org jest zarejestrowana w Hadze w holenderskim Ministerstwie Zdrowia (numer rejestracyjny 16258 G) jako hurtowy dystrybutor farmaceutyczny. Pomogliśmy setkom pacjentów z ALS w USA uzyskać dostęp do leków na ALS. Z receptą od lekarza prowadzącego, możesz liczyć na nasz zespół ekspertów, który bezpiecznie i legalnie poprowadzi Cię w dostępie do nowych leków na ALS. Jeśli Ty lub ktoś, kogo znasz, chce uzyskać dostęp do leku na ALS, który nie został jeszcze zatwierdzony w miejscu zamieszkania, możemy Ci pomóc. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.
Opowieści o pacjentach ALS
Referencje
- Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
- Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
- Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
- Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
- Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
- Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
- Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
- Tofersen Biogen/ALS.org
- NurOwn ALS News Today/ Clinicaltrials.gov/ ALS News Today
Zastrzeżenie: Niniejszy artykuł nie ma na celu wpływania na opiekę świadczoną przez lekarza prowadzącego. Nie należy wprowadzać zmian w leczeniu bez uprzedniej konsultacji z lekarzem. Niniejszy artykuł nie ma na celu diagnozowania lub leczenia chorób ani wpływania na opcje leczenia. everyone.org dokłada wszelkich starań, aby gromadzić i aktualizować informacje na tej stronie. Jednakże everyone.org nie gwarantuje poprawności i kompletności informacji podanych na tej stronie.
