Informacje o refundacji dla Spinraza nusinersen)

Spinraza nusinersen) jest wskazany do leczenia dzieci i dorosłych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Jest on wstrzykiwany do płynu mózgowo-rdzeniowego co kilka miesięcy i kosztuje około 82 500 EUR za fiolkę 5 ml na jedno leczenie. W badaniach klinicznych wykazano, że leczenie tym lekiem spowalnia postęp choroby i poprawia funkcje motoryczne.

Ponieważ objawy SMA pogarszają się z czasem, ważne jest, aby rozpocząć leczenie tak szybko, jak to możliwe, aby zachować funkcje motoryczne. Im dłużej trwa zatwierdzenie lub udostępnienie tego leku, tym gorszy będzie stan pacjenta. Terapia ta jest stosowana tak długo, jak długo pacjent reaguje na leczenie. Biorąc pod uwagę, że najczęstsze rodzaje SMA dotykają niemowlęta i są chorobą trwającą całe życie, wielu rodzinom trudno jest pozwolić sobie na tę terapię bez pomocy finansowej.

Rodzaje rdzeniowego zaniku mięśni

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest chorobą genetyczną, która powoduje osłabienie i zanik mięśni z powodu utraty komórek nerwowych, zwanych neuronami ruchowymi, które kontrolują ruch. Różne typy SMA są klasyfikowane na podstawie zmian w określonym genie, wieku pacjenta w momencie wystąpienia choroby i nasilenia osłabienia mięśni.

SMA typu 1: początek przed 6 miesiącem życia, najczęstszy typ
SMA typu 2: początek między 6 a 18 miesiącem życia
SMA typu 3: ogólnie łagodniejszy, początek jest zwykle późny, ale może wystąpić już w wieku 12 miesięcy.

-Typ 3a: początek przed ukończeniem 3 roku życia
-Typ 3b: początek po 3 roku życia i zwykle wolniejsza progresja

SMA typu 4: początek u dorosłych, zwykle po 35. roku życia, zwykle najłagodniejszy i najrzadziej występujący

Aby dowiedzieć się więcej o tej chorobie, jak działa leczenie, przeczytaj nasz wcześniejszy artykuł zatytułowany Spinraza, nowy lek na rdzeniowy zanik mięśni.

Zwrot kosztów

Spinraza nusinersen) jest produkowany przez firmę farmaceutyczną Biogen. W większości krajów, w których lek ten został zatwierdzony, został on zatwierdzony do leczenia pacjentów z typami 1-3. Chociaż niektóre kraje zatwierdziły Spinraza nusinersen), nie wszystkie z nich udostępniły go. Możesz dowiedzieć się więcej o Spinraza (nusinersen) tutaj.

Zazwyczaj kraje muszą najpierw zatwierdzić lek, zanim ministerstwo zdrowia zajmie się kwestią refundacji. Do tej pory ponad 50 krajów zgodziło się na refundację lub negocjuje refundację tego leku. Kryteria refundacji różnią się jednak w zależności od kraju - niektóre oferują pełną refundację dla wszystkich typów SMA, podczas gdy inne refundują na przykład tylko pacjentów z typem I.

Czy Spinraza nusinersen) jest refundowany w moim kraju?

Jeśli chcesz dowiedzieć się więcej na temat dostępności lub zwrotu kosztów w Twoim kraju, skontaktuj się z nami - nasz zespół wsparcia chętnie udzieli Ci więcej informacji.

W przypadkach, w których Spinraza nusinersen) nie jest dostępna za pośrednictwem lokalnego Ministerstwa Zdrowia (nawet jeśli oferowana jest refundacja), nadal można ją uzyskać za pośrednictwem bazy importu osobistego Nazwanego Pacjenta, która umożliwia pacjentom w pilnej potrzebie dostęp do tego typu leków.

Aby zilustrować różnice w sposobie, w jaki kraje przyznają rekompensatę, poniżej znajdują się trzy przykłady krajów, w których Spinraza nusinersen) jest refundowany i dostępny, refundowany, ale niedostępny oraz gdzie nie jest refundowany ani dostępny. Następnie znajduje się pełna lista krajów i ich status refundacji.

3 Kraje, w których Spinraza nusinersen) jest refundowany i dostępny

Włochy: dostęp refundowany; dla pacjentów z SMA typu I, II i III; bez ograniczeń wiekowych
Norwegia: dostęp refundowany; dla pacjentów z SMA typu I, II i IIIa; w wieku od 0 do 18 lat
Holandia: dostęp refundowany; dla określonych grup pacjentów z SMA typu I, II i IIIa

-Typ I o początku w wieku niemowlęcym: 0-6 miesięcy, zdiagnozowany nie wcześniej niż 26 tygodni przed rozpoczęciem leczenia
-Typ II i IIIa o późniejszym początku: 6-20 miesięcy, zdiagnozowany nie wcześniej niż 94 miesiące przed rozpoczęciem leczenia
-Niemowlęta bezobjawowe zdiagnozowane na podstawie testów genetycznych.

3 kraje, w których Spinraza nusinersen) jest refundowana, ale nie jest dostępna

Rumunia: refundowany dostęp zgodnie z etykietą (październik 2018 r.); dla pacjentów dotkniętych rdzeniowym zanikiem mięśni 5q (SMA).

-Obecnie niedostępny na rynku rumuńskim, pacjenci poszukujący leku we Włoszech

Chorwacja: dostęp refundowany; dla pacjentów dotkniętych SMA typu I, II i III; w wieku poniżej 18 lat; którzy nie są wentylowani.

-Niedostępne za pośrednictwem Chorwackiego Funduszu Ubezpieczeń Zdrowotnych (HZZO), który zarządza powszechnym systemem opieki zdrowotnej.

Polska: dostęp refundowany; dla pacjentów dotkniętych wszystkimi typami SMA; bez ograniczeń wiekowych

-Od 1 stycznia 2019 r.
-Szpitale są w trakcie załatwiania formalności przed realizacją dostaw leków.

3 kraje, w których Spinraza nusinersen) nie jest refundowany ani dostępny

Brazylia: wniosek o zwrot kosztów odrzucony

Według Secretária de Vigilância em Saúde, brazylijskiego Ministerstwa Zdrowia, Spinraza nusinersen) jest zatwierdzona, ale niedostępna z powodu braku wyraźnych pozytywnych wyników
-Pacjenci płacą obecnie pełną cenę za leki lub decydują się pozwać brazylijskie Ministerstwo Zdrowia w celu podziału kosztów.

Wielka Brytania: nierefundowane przez NHS, z wyjątkiem Szkocji w przypadku SMA typu I.

-Szkockie Konsorcjum ds. Leków rozważa szersze zastosowanie w ramach niedawno ustanowionej kategorii "leczenia ultra-sierocego".

Turcja: negocjacje w sprawie zwrotu kosztów w toku

-Program wczesnego dostępu dostępny dla pacjentów z SMA typu I, którzy nie są wentylowani.

*Tabela oparta na informacjach z SMA Support UK
**Wszystkie informacje w tym artykule są aktualne w chwili jego pisania, zgodnie z naszymi najlepszymi możliwościami. Prosimy o kontakt w celu uzyskania najnowszych informacji.

Dodatkowe źródła

1. Spinraza nusinersen). Oficjalna strona internetowa.
2. Rodzaje SMA. SMA News Today. Dostęp grudzień 2018.
3. FDA zatwierdza SPINRAZA™nusinersen) firmy Biogen, pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni. Biogen, grudzień 2016. Dostęp grudzień 2018.
4. Biogen Perspective on Innovative Pricing & Contracting [PDF]. SMA Support UK. Dostęp: grudzień 2018 r.
5. Biogen SMA Community Update UK Październik 2018 [PDF]. SMA Support UK.Dostęp: grudzień 2018 r.