Informacje o zwrocie kosztów na stronie Spinraza (nusinersen)
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest rzadką chorobą genetyczną, która wpływa na ruch i siłę mięśni. Nusinersen (którego nazwa handlowa to Spinraza) jest pierwszym i jedynym zatwierdzonym leczeniem dla dzieci i dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Nusinersen nie jest lekiem, ale wykazano, że poprawia kondycję fizyczną i jakość życia pacjentów.
Obecnie jedyny zatwierdzony lek na
Spinal Muscular Atrophy
Nusinersen (Spinraza) jest zatwierdzonym leczeniem, które może być nadzieją dla niektórych dzieci i dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Jest on dopuszczony do stosowania między innymi w USA, UE, Brazylii, Japonii, Szwajcarii, Kanadzie i Australii. Badania kliniczne wykazują, że lek ten może mieć pozytywny wpływ na życie dzieci i dorosłych z SMA. Chociaż nie jest on dostępny na całym świecie, pacjenci, dla których nie jest on dostępny, mogą sprowadzić ten lek do swojego kraju, bezpiecznie i legalnie.
Co to jest nusinersen (Spinraza)?
Ten lek jest zastrzykiem dla osób z SMA. SMA wpływa na neurony ruchowe i uważa się, że jest spowodowany zmianami (mutacjami) w chromosomach DNA. Nusinersen (Spinraza) ma przeciwdziałać zachowaniu tego zmutowanego DNA, co powinno pomóc w utrzymaniu neuronów ruchowych. Nusinersen (Spinraza) jest pierwszym i jedynym zatwierdzonym leczeniem, które działa w ten sposób.
Dowiedz się więcej o kosztach i dostawie
Czy nusinersen (Spinraza) jest refundowana w moim kraju?
Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji na temat możliwości zwrotu kosztów w Twoim kraju.
Jak skuteczna jest strona nusinersen (Spinraza)?
Skuteczność produktu nusinersen (Spinraza) została zbadana w badaniach klinicznych. Te badania kliniczne koncentrowały się na trzech grupach pacjentów dotkniętych w różny sposób: pacjenci z SMA o początku niemowlęcym (typ 1), pacjenci z SMA o późniejszym początku (typ 2 i 3) oraz niemowlęta bezobjawowe, u których istnieje prawdopodobieństwo wystąpienia SMA typu 1 lub 2 (zdiagnozowane na podstawie badań genetycznych).
Badanie w dziedzinie SMA dla niemowląt
To pierwsze badanie objęło niemowlęta, które już wcześniej wykazywały objawy choroby poniżej 6 miesiąca życia. Badania kliniczne wykazały, że u niemowląt, którym podano ten lek, nastąpiła poprawa w zakresie motorycznych kamieni milowych, które obejmowały takie czynniki jak: zdolność do kopania, kontrolowania głowy, siadania lub odbarczania (czołgania się lub poruszania). Te kamienie milowe nie zostały osiągnięte przez niemowlęta, które nie były leczone tym lekiem.
Poprawa
51%
Spinraza
vs
0%
Nieprzetworzone
61%
Spinraza
vs
32%
Nieprzetworzone
Więcej szczegółów znajduje się w informacjach dotyczących przepisywania na dole strony.
Badanie w późniejszym okresie SMA
U dzieci z tej grupy objawy choroby pojawiły się po 6 miesiącu życia (typ 2 lub 3). Osoby przyjmujące nusinersen (Spinraza) znacznie zwiększyły swoją zdolność do wykonywania pewnych czynności fizycznych (mierzonych testem zwanym HFMSE). Wzrost ten utrzymywał się przez cały czas trwania badania, który wynosił około 3 lat.
Więcej szczegółów znajduje się w informacjach o zaleceniach i odsyłaczach na dole strony.
Badanie u niemowląt z przedobjawowym SMA
To trwające badanie objęło 25 niemowląt, u których przeprowadzono badania genetyczne, które wykazały, że mają SMA (typ 1 lub 2). Otrzymały one ten lek zanim wystąpiły u nich objawy SMA.
Najnowsze dane wskazują, że po ponad 2 latach (25,6 miesiąca) dzieci wykazały znaczną poprawę w porównaniu z tym, czego oczekuje się od nieleczonych dzieci z SMA typu 1 lub 2:
- Wszystkie niemowlęta żyły i żadne nie wymagało stałej wentylacji.
- W czasie ostatniej wizyty średnia nota CHOP INTEND* wyniosła 58,4 (z maksymalnej liczby 64).
*The CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) mierzy ogólną funkcję motoryczną u niemowląt z SMA.
Więcej szczegółów znajduje się w informacjach o zaleceniach i odsyłaczach na dole strony.
Jakich efektów ubocznych mogę się spodziewać
z nusinersen (Spinraza)?
Do najczęstszych skutków ubocznych nusinersen (Spinraza) należą infekcje dolnych dróg oddechowych (tchawicy, oskrzeli i płuc), gorączka, zmniejszone lub zablokowane wypróżnienia, ból głowy, wymioty, ból pleców i zespół po nakłuciu lędźwiowym (zespół, w wyniku którego dochodzi do wycieku płynu mózgowo-rdzeniowego).
Wykazano, że leki podobne do leku nusinersen (Spinraza) mogą powodować poważne reakcje podczas podawania; takie jak powikłania krwotoczne i uszkodzenie nerek, które mogą być ostre lub nawet śmiertelne.
Należy pamiętać, że nie ma to być wyczerpujący przewodnik. Skonsultuj się z lekarzem prowadzącym, a informacje dotyczące przepisywania leków znajdują się na dole strony, aby uzyskać szczegółowe informacje na temat działań niepożądanych.
Jak przyjmuje się nusinersen (Spinraza)?
Więcej szczegółów można znaleźć w pełnej informacji na temat przepisywania leków na dole strony.
Jak działa nusinersen (Spinraza)?
Aby uzyskać więcej informacji na temat sposobu działania leku nusinersen (Spinraza), należy skonsultować się z lekarzem lub zapoznać się z informacjami dotyczącymi przepisywania leków, znajdującymi się na dole strony.
Nie jest to w zamierzeniu wyczerpujące wyjaśnienie naukowe.
Więcej informacji na temat nusinersen (Spinraza)
-
-
![Co dzieje się między dostępnością a zatwierdzaniem leków?]()
Co dzieje się między dostępnością a zatwierdzaniem leków?
-
![Spinraza, nowy lek na rdzeniowy zanik mięśni]()
Spinraza, nowy lek na rdzeniowy zanik mięśni
Potrzebujesz wsparcia?
Jeśli jesteś pacjentem z SMA lub masz dziecko z SMA, możesz chcieć zadać pytanie dotyczące leku na tę chorobę. Jeśli chcesz zadać pytanie dotyczące sposobu uzyskania nusinersen (Spinraza) lub ogólnie o nasze usługi, nasz zespół wykwalifikowanych farmaceutów i ekspertów jest gotowy do zaoferowania wsparcia i pomocy w przypadku pytań. Nasz zespół posługuje się 17 różnymi językami i jest gotowy do pomocy.
Kim jest everyone.org?
everyone.org udostępnia najnowsze zatwierdzone leki pacjentom, szpitalom i lekarzom na całym świecie w sposób zgodny z prawem. Pozyskujemy innowacyjne leki w najlepszych możliwych cenach i zapewniamy ich bezpieczną i skuteczną dostawę. Z powodzeniem dostarczamy leki do ponad 88 krajów na całym świecie i wsparliśmy już ponad 11 000 lekarzy i pacjentów.
Dowiedz się więcej
