Informacje o refundacji dla Spinraza nusinersen)
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na ruch i siłę mięśni. Nusinersen (o nazwie handlowej Spinraza) jest pierwszym i jedynym zatwierdzonym lekiem dla dzieci i dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Nusinersen nie jest lekiem, ale wykazano, że poprawia kondycję fizyczną i jakość życia pacjentów.
Obecnie jedyny zatwierdzony lek dla
Rdzeniowy zanik mięśni
Nusinersen Spinraza) jest zatwierdzonym lekiem, który może dać nadzieję niektórym dzieciom i dorosłym z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Jest on zatwierdzony do stosowania m.in. w USA, UE, Brazylii, Japonii, Szwajcarii, Kanadzie i Australii. Badania kliniczne pokazują, że lek ten może mieć pozytywny wpływ na życie dzieci i dorosłych z SMA. Chociaż nie jest on dostępny na całym świecie, pacjenci, dla których nie jest on dostępny, mogą bezpiecznie i legalnie importować ten lek do swojego kraju.
Co to jest nusinersen Spinraza)?
Ten lek w postaci zastrzyku jest przeznaczony dla osób z SMA. SMA wpływa na neurony ruchowe i uważa się, że jest spowodowany zmianami (mutacjami) w chromosomach DNA. Oczekuje się, że Nusinersen Spinraza) będzie przeciwdziałał zachowaniu tego zmutowanego DNA, co powinno pomóc w utrzymaniu neuronów ruchowych. Nusinersen Spinraza) jest pierwszym i jedynym zatwierdzonym lekiem, który działa w ten sposób.
Dowiedz się więcej o kosztach i dostawie
Czy nusinersen Spinraza) jest refundowany w moim kraju?
Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji na temat opcji zwrotu kosztów w Twoim kraju.
Jak skuteczny jest nusinersen Spinraza)?
Skuteczność nusinersen Spinraza) została przetestowana w badaniach klinicznych. Te badania kliniczne koncentrowały się na trzech grupach pacjentów dotkniętych w różny sposób: pacjenci z SMA o początku w okresie niemowlęcym (typ 1), pacjenci z SMA o późniejszym początku (typ 2 i 3) oraz bezobjawowe niemowlęta, u których może rozwinąć się SMA typu 1 lub 2 (zdiagnozowane na podstawie testów genetycznych).
Badanie dotyczące SMA o początku w wieku dziecięcym
Pierwsze badanie obejmowało niemowlęta, które wykazywały już objawy choroby w wieku poniżej 6 miesięcy. Badania kliniczne wykazały, że niemowlęta, którym podawano ten lek, wykazywały poprawę w zakresie etapów motorycznych, które obejmowały takie czynniki, jak: zdolność do kopania, kontrolowania głowy, siedzenia lub deambulacji (raczkowania lub poruszania się). Te kamienie milowe nie zostały osiągnięte przez niemowlęta, które nie były leczone tym lekiem.
Ulepszenie
51%
Spinraza
vs
0%
Nieleczony
61%
Spinraza
vs
32%
Nieleczony
Więcej szczegółów można znaleźć w informacjach o przepisywaniu leku na dole strony.
Badanie dotyczące SMA o późniejszym początku
Dzieci z tej grupy wykazywały objawy choroby po ukończeniu 6 miesiąca życia (typ 2 lub 3). Osoby przyjmujące nusinersen Spinraza) znacząco zwiększyły swoją zdolność do wykonywania określonych czynności fizycznych (mierzonych za pomocą testu zwanego HFMSE). Wzrost ten utrzymywał się przez cały czas trwania badania, który wynosił około 3 lat.
Więcej informacji można znaleźć w informacjach o zaleceniach i odnośnikach na dole strony.
Badanie u niemowląt z przedobjawowym SMA
W trwającym badaniu wzięło udział 25 niemowląt, u których testy genetyczne wykazały, że mają SMA (typu 1 lub 2). Podawano im lek, zanim wystąpiły u nich objawy SMA.
Najnowsze dane pokazują, że po ponad 2 latach (25,6 miesiąca) dzieci wykazały dużą poprawę w porównaniu z tym, czego oczekuje się od nieleczonych dzieci z SMA typu 1 lub 2:
- Wszystkie niemowlęta żyły i żadne nie wymagało stałej wentylacji.
- Podczas ostatniej wizyty średni odnotowany wynik CHOP INTEND* wynosił 58,4 (z maksymalnego wyniku 64).
*Test CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) mierzy ogólne funkcje motoryczne u niemowląt z SMA.
Więcej informacji można znaleźć w informacjach o zaleceniach i odnośnikach na dole strony.
Jakich skutków ubocznych mogę się spodziewać
z nusinersen Spinraza)?
Najczęstsze działania niepożądane nusinersen Spinraza) obejmują infekcje dolnych dróg oddechowych (tchawicy, oskrzeli i płuc), gorączkę, zmniejszone lub zablokowane wypróżnienia, ból głowy, wymioty, ból pleców i zespół po nakłuciu lędźwiowym (zespół, który powoduje wyciek płynu rdzeniowego).
Wykazano, że leki podobne do nusinersen Spinraza) powodują poważne reakcje po podaniu, takie jak powikłania krwotoczne i uszkodzenie nerek, które mogą być ostre lub nawet śmiertelne.
Należy pamiętać, że nie jest to wyczerpujący przewodnik. W celu uzyskania szczegółowych informacji na temat działań niepożądanych należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i zapoznać się z informacjami dotyczącymi przepisywania leku znajdującymi się na dole strony.
Jak przyjmuje się nusinersen Spinraza)?
Aby uzyskać więcej informacji, można również zapoznać się z pełnymi informacjami dotyczącymi przepisywania leku na dole strony.
Jak działa nusinersen Spinraza)?
Aby uzyskać więcej informacji na temat sposobu działania nusinersen Spinraza), należy skonsultować się z lekarzem lub zapoznać się z informacjami dotyczącymi przepisywania leku na dole strony.
Nie jest to wyczerpujące wyjaśnienie naukowe.
Więcej informacji na temat nusinersen Spinraza)
-
-
![Co dzieje się między dostępnością a zatwierdzeniem leków?]()
Co dzieje się między dostępnością a zatwierdzeniem leków?
-
![Spinraza, nowy lek na rdzeniowy zanik mięśni]()
Spinraza, nowy lek na rdzeniowy zanik mięśni
Potrzebujesz wsparcia?
Jeśli jesteś pacjentem z SMA lub masz dziecko z SMA, możesz chcieć zadać pytania dotyczące leku na tę chorobę. Jeśli chcesz zadać pytanie o to, jak uzyskać nusinersen Spinraza) lub ogólnie o nasze usługi, nasz zespół wykwalifikowanych farmaceutów i ekspertów jest gotowy do zaoferowania wsparcia i pomocy w przypadku pytań. Nasz zespół mówi w 17 różnych językach i jest gotowy do pomocy.
Kim jest everyone.org?
everyone.org udostępnia najnowsze zatwierdzone leki pacjentom, szpitalom i lekarzom na całym świecie w sposób zgodny z prawem. Pozyskujemy innowacyjne leki w najlepszych możliwych cenach i zapewniamy ich bezpieczną i skuteczną dostawę. Z powodzeniem dostarczamy leki do ponad 88 krajów na całym świecie i wsparliśmy już ponad 11 000 lekarzy i pacjentów.
Dowiedz się więcej
