Spinraza, nowy lek na rdzeniowy zanik mięśni

Czy twierdzenia, że jest to przełomowe leczenie, są prawdziwe?

Co to jest Spinraza?

Spinrazanusinersen) to pierwszy i jedyny lek zatwierdzony do leczenia dzieci i dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) - rzadką i często śmiertelną chorobą genetyczną wpływającą na siłę mięśni i ruch. Działa poprzez zmianę syntezy wadliwych białek, zwiększając produkcję pełnowymiarowych "neuronów motorycznych przeżycia" i ostatecznie promując utrzymanie neuronów motorycznych.

Określany przez lekarzy jako "przełomowy" i "zmieniający życie", lek ten uzyskał swoje pierwsze zatwierdzenie w Stanach Zjednoczonych 23 grudnia 2016 r., a od tego czasu został również zatwierdzony w Unii Europejskiej (czerwiec 2017 r.), a także w Brazylii, Japonii, Szwajcarii, Kanadzie i ostatnio w Australii. Biogen, producent leku, złożył wnioski regulacyjne o zatwierdzenie leku w kolejnych krajach i zamierza złożyć kolejne wnioski w innych krajach.

Pomimo obiecujących wyników wykazanych w badaniach klinicznych i pierwszego wprowadzenia na rynek leku Spinraza , na początku 2018 r. leczono nim tylko około 4000 pacjentów(oświadczenie społeczności Biogen). Lek ten może nie być jeszcze zatwierdzony lub łatwo dostępny dla wielu pacjentów w ich własnych krajach i uzyskał formalną refundację tylko w kilku krajach.

Rodzice dzieci z SMA mogą jednak importować lek na zasadzie "imiennego pacjenta", pod pewnymi warunkami i z przepisu lekarza. Jeśli potrzebujesz więcej informacji na temat pozyskiwania leku niedostępnego w Twoim kraju i potrzebujesz pomocy i wsparcia w tym procesie, odwiedź naszą stronę główną, aby dowiedzieć się, jak możemy Ci pomóc. Nasz zespół codziennie dostarcza niezatwierdzone jeszcze leki z całego świata, a nasze usługi są wysoko oceniane przez lekarzy i pacjentów. 

Jaka jest skuteczność leku Spinraza?

W jednym z głównych badań wzięło udział 121 niemowląt z SMA (w średnim wieku 7 miesięcy). Po roku leczenia ponad 50% dzieci otrzymujących Spinraza nusinersen) (37 z 73) wykazało postęp w rozwoju kontroli głowy, turlania się, siadania, raczkowania, stania i chodzenia, podczas gdy u żadnego z dzieci otrzymujących placebo nie zaobserwowano podobnego postępu. Co więcej, pod koniec badania (13 miesięcy) około 60% pacjentów przyjmujących Spinraza nadal żyło i nie wymagało stałej wentylacji w porównaniu z około 30% pacjentów nieleczonych.

Strona internetowa producenta podaje, że"2 z 4 osób z SMA typu 3 odzyskało zdolność do samodzielnego chodzenia" - co jest niezwykłe. (Wynik ten obejmował badania "otwarte" - nie tylko badanie kliniczne na niemowlętach. Badanie otwarte to takie, w którym badacze i uczestnicy są świadomi stosowanego leku, zamiast standardowych badań klinicznych z podwójnie ślepą próbą, w których ani pacjent, ani lekarze nie są świadomi przydziału leku lub placebo.

W innym badaniu z udziałem dzieci z późniejszym początkiem SMA (po 6 miesiącu życia) również zaobserwowano poprawę u ponad połowy uczestników; spośród tych, którym podawano Spinraza nusinersen), 57,3% zaobserwowało wzrost o co najmniej 3 punkty w Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE), w porównaniu do zaledwie 20,5% pacjentów w grupie kontrolnej.

Jak stosować produkt Spinraza w leczeniu?

Spinraza nusinersen) jest lekiem wydawanym wyłącznie na receptę, dlatego plan leczenia powinien być przygotowany przez specjalistę w kraju pacjenta z doświadczeniem w leczeniu SMA.

Obecnie lek jest dostępny w postaci roztworu do wstrzykiwań w fiolkach 12 mg. Zalecana dawka to 12 mg (jedna fiolka), podawana jak najszybciej po zdiagnozowaniu SMA u pacjenta. Po pierwszej dawce należy podać kolejne 3 dawki po 2, 4 i 9 tygodniach, a następnie jedną dawkę w odstępie 4 miesięcy. Są to oczywiście standardowe wytyczne - lekarz prowadzący może zdecydować inaczej. Więcej informacji można znaleźć w ulotce dołączonej do opakowania.

Lek musi być podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (w dolną część pleców, bezpośrednio do kręgosłupa) przez specjalistę.

Jak mogę uzyskać dostęp do Spinraza?

Podczas gdy Spinraza nusinersen) został już zatwierdzony przez organy regulacyjne w wielu krajach, jak w przypadku każdego leku, może upłynąć jeszcze trochę czasu, zanim lek stanie się faktycznie dostępny w krajowym systemie opieki zdrowotnej. Spinraza nusinersen) nie została jeszcze zatwierdzona w wielu regionach, w tym w Ameryce Południowej, krajach spoza UE w Europie, Afryce, większości Azji i na Bliskim Wschodzie. (Jeśli nie jesteś w stanie uzyskać dostępu do Spinraza bezpośrednio w swoim kraju, możemy być w stanie Ci pomóc - więcej o świadczonych przez nas usługach na tej stronie).

Chociaż lek jest bardzo drogi, istnieją procedury pomocy finansowej w co najmniej dwóch krajach:

• Osoby mieszkające w USA mogą ubiegać się o pomoc finansową na tej stronie.
• We Włoszech jest on refundowany przez krajowy system opieki zdrowotnej i będzie zarządzany w wyspecjalizowanych ośrodkach regionalnych. Aby uzyskać więcej informacji, kliknij ten link.
• We Francji Haute Autorité de Santé(HAS, francuski krajowy organ ds. zdrowia) stwierdził, że Spinraza nie ma porównywalnych metod leczenia, więc Komitet Ekonomiczny ds. Produktów Zdrowotnych (CEPS) może negocjować cenę w imieniu pacjentów, umożliwiając standardowy dostęp do leku i refundację rządową. Proces ten może jednak potrwać nawet rok.

Jeśli masz jakiekolwiek pytania dotyczące dostępu do leku Spinraza w Twoim kraju lub jakichkolwiek innych leków, które nie są dostępne w Twoim kraju, skontaktuj się z naszym zespołem pomocy technicznej.