Spinraza, nowy lek na rdzeniowy zanik mięśni

Czy twierdzenia, że jest to przełomowa terapia, mają swoje uzasadnienie?

Co to jest Spinraza?

Spinraza (nusinersen) jest pierwszym i jedynym lekiem, który kiedykolwiek został zatwierdzony do leczenia dzieci i dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) - rzadką i często śmiertelną chorobą genetyczną wpływającą na siłę mięśni i ruch. Jego działanie polega na zmianie syntezy wadliwych białek, zwiększeniu produkcji pełnowartościowych "przeżywających neuronów ruchowych" i ostatecznie wspieraniu utrzymania neuronów ruchowych.

Nazwany przez lekarzy "przełomowym" i "zmieniającym życie", został po raz pierwszy zatwierdzony w USA 23 grudnia 2016 r., a od tego czasu został również zatwierdzony w Unii Europejskiej (czerwiec 2017 r.), a także w Brazylii, Japonii, Szwajcarii, Kanadzie, a ostatnio w Australii. Firma Biogen, producent leku, złożyła wnioski o pozwolenie na dopuszczenie leku do obrotu w dodatkowych krajach i zamierza złożyć więcej wniosków w innych krajach.

Pomimo obiecujących wyników wykazanych w badaniach klinicznych oraz charakteru leku Spinraza jako pierwszego na rynku, na początku 2018 r. tylko około 4000 pacjentów było leczonych lekiem Spinraza (Biogen Community Statement). Może on nie być jeszcze zatwierdzony lub łatwo dostępny dla wielu pacjentów w ich własnych krajach i uzyskał formalną refundację tylko w kilku krajach.

Rodzice dzieci z SMA mogą jednak importować ten lek na zasadzie "imiennego pacjenta", pod pewnymi warunkami i z receptą lekarza. Jeśli potrzebujesz więcej informacji o pozyskiwaniu leku, który nie jest dostępny w Twoim kraju, i potrzebujesz pomocy i wsparcia w tym procesie, odwiedź naszą stronę główną, aby dowiedzieć się, jak możemy pomóc. Nasz zespół codziennie dostarcza niezatwierdzone jeszcze leki z całego świata, a jego usługi są wysoko oceniane przez lekarzy i pacjentów. 

Jak skuteczna jest strona Spinraza?

W jednym badaniu głównym uczestniczyło 121 niemowląt z SMA (o średnim wieku 7 miesięcy). Po roku leczenia ponad 50% dzieci otrzymujących Spinraza (nusinersen) (37 z 73) wykazało postęp w rozwoju kontroli głowy, turlania się, siedzenia, raczkowania, stania i chodzenia, podczas gdy u żadnego z dzieci otrzymujących placebo nie zaobserwowano podobnego postępu. Co więcej, pod koniec badania (13 miesięcy) około 60% pacjentów otrzymujących Spinraza nadal żyło i nie wymagało stałej wentylacji, w porównaniu z około 30% pacjentów nieleczonych.

Na stronie internetowej producenta znajduje się informacja, w jaki sposób"2 z 4 osób z SMA typu 3 odzyskało zdolność do samodzielnego chodzenia" - co jest godne uwagi. (Ten wynik obejmował badania "open-label" - nie tylko badanie kliniczne na niemowlętach. Badanie "open-label" to takie, w którym badacze i uczestnicy są świadomi stosowanych leków, a nie standardowe, podwójnie ślepe badania kliniczne, w których ani pacjenci, ani lekarze nie są świadomi przypisania leków lub placebo.

W innym badaniu z udziałem dzieci z późniejszym początkiem SMA (po 6 miesiącu życia) również zaobserwowano poprawę u ponad połowy uczestników; spośród tych, którym podawano Spinraza (nusinersen), u 57,3% nastąpił wzrost o co najmniej 3 punkty w rozszerzonej funkcjonalnej skali ruchowej Hammersmith (HFMSE), w porównaniu z zaledwie 20,5% pacjentów w grupie kontrolnej.

Jak Spinraza jest wykorzystywany w leczeniu?

Spinraza (nusinersen) jest lekiem wydawanym wyłącznie na receptę, dlatego plan leczenia powinien być przygotowany przez specjalistę w kraju pacjenta, który ma doświadczenie w leczeniu SMA.

Obecnie lek jest dostarczany w postaci roztworu do wstrzykiwań w fiolkach 12 mg. Zalecana dawka to 12 mg (jedna fiolka), podawana jak najszybciej po rozpoznaniu SMA u pacjenta. Następnie po 2, 4 i 9 tygodniach należy podać kolejną 3 dawkę, a następnie jedną dawkę w odstępach 4-miesięcznych. Jest to oczywiście standardowa wskazówka - lekarz prowadzący może podjąć inną decyzję. Więcej informacji na ten temat można znaleźć w ulotce dołączonej do opakowania.

Lek musi być podawany przez lekarza specjalistę w formie zastrzyku śródskórnego (do dolnych partii pleców, bezpośrednio do kręgosłupa).

Jak mogę uzyskać dostęp do Spinraza?

Chociaż Spinraza (nusinersen) został już zatwierdzony przez organy regulacyjne w wielu krajach, jak w przypadku każdego leku, może upłynąć trochę czasu, zanim lek będzie faktycznie dostępny w systemie opieki zdrowotnej danego kraju. Spinraza (nusinersen) nie został jeszcze zatwierdzony w wielu regionach, w tym w Ameryce Południowej, krajach Europy nienależących do UE, Afryce, większości Azji i na Bliskim Wschodzie. (Jeśli nie jesteś w stanie uzyskać bezpośredniego dostępu do Spinraza w swoim kraju, możemy być w stanie Ci pomóc - więcej o świadczonych przez nas usługach na tej stronie).

Choć lekarstwo jest bardzo drogie, istnieją procedury pomocy finansowej w co najmniej dwóch krajach:

• Osoby mieszkające w USA mogą ubiegać się o pomoc finansową na tej stronie.
• We Włoszech jest on refundowany przez krajowy system opieki zdrowotnej i będzie zarządzany w wyspecjalizowanych ośrodkach regionalnych. Aby uzyskać więcej informacji, proszę kliknąć na ten link.
• We Francji, Haute Autorité de Santé(HAS, francuski Narodowy Urząd Zdrowia) stwierdził, że Spinraza nie ma porównywalnych terapii, więc Komitet Ekonomiczny ds. Produktów Zdrowotnych (CEPS) może negocjować cenę w imieniu pacjentów, umożliwiając standardowy dostęp do leku i refundację rządową. Jednakże proces ten może trwać nawet rok.

Jeśli masz jakiekolwiek pytania dotyczące dostępu do Spinraza w swoim kraju lub jakichkolwiek innych leków, które nie są dostępne w Twoim kraju, skontaktuj się z naszym zespołem pomocy technicznej.