Informacje o zwrocie kosztów na stronie Spinraza (nusinersen)

PreparatSpinraza (nusinersen) jest wskazany w leczeniu dziecięcych i dorosłych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Jest on wstrzykiwany do płynu rdzeniowego co kilka miesięcy i kosztuje około 82 500 EUR za fiolkę 5 ml na jedno leczenie. W badaniach klinicznych wykazano, że leczenie tym lekiem spowalnia postęp choroby i poprawia funkcje motoryczne.

Ponieważ objawy SMA pogarszają się wraz z upływem czasu, ważne jest, aby rozpocząć leczenie jak najszybciej, w celu zachowania funkcji motorycznych. Im dłużej trwa zatwierdzenie lub udostępnienie tego leku, tym gorszy będzie stan pacjenta. Terapia ta jest stosowana tak długo, jak długo pacjent reaguje na leczenie. Biorąc pod uwagę, że najczęściej spotykane rodzaje SMA dotyczą niemowląt i są chorobą trwającą całe życie, wielu rodzinom trudno jest sobie pozwolić na tę terapię bez pomocy finansowej.

Rodzaje zaniku mięśni rdzenia kręgowego

Zanik mięśni rdzenia kręgowego (SMA) jest chorobą genetyczną, która powoduje osłabienie i marnowanie mięśni w wyniku utraty komórek nerwowych, zwanych neuronami ruchowymi, które kontrolują ruch. Różne rodzaje SMA są klasyfikowane na podstawie zmian w danym genie, wieku pacjenta w momencie wystąpienia choroby oraz stopnia osłabienia mięśni.

SMA typu 1: początek przed upływem 6 miesięcy, najczęściej spotykany typ
SMA typu 2: początek między 6 a 18 miesiącem
SMA typu 3: zazwyczaj łagodniejszy, początek jest zazwyczaj opóźniony, ale może być już w wieku 12 miesięcy.

-Typ 3a: początek przed ukończeniem 3 roku życia
Typ 3b: początek po 3 latach i zazwyczaj wolniejszy przebieg.

SMA typu 4: początek dorosły, zwykle po 35 roku życia, zazwyczaj najłagodniejszy i najmniej powszechny

Aby dowiedzieć się więcej o tej chorobie, jak działa leczenie, proszę przeczytać nasz wcześniejszy artykuł zatytułowany Spinraza, nowy lek na rdzeniowy zanik mięśni.

Zwrot kosztów

Spinraza (nusinersen) jest produkowany przez firmę farmaceutyczną Biogen. W większości krajów, w których został zatwierdzony, lek ten został zatwierdzony do leczenia pacjentów z typami 1-3. Chociaż niektóre kraje zatwierdziły Spinraza (nusinersen), nie wszystkie z nich udostępniły go. Więcej o Spinraza (nusinersen) można dowiedzieć się tutaj.

Zazwyczaj kraje muszą najpierw zatwierdzić dany lek, zanim ministerstwo zdrowia zajmie się kwestią jego refundacji. Do tej pory ponad 50 krajów zgodziło się już na refundację lub prowadzi negocjacje w sprawie refundacji tego leku. Jednak kryteria refundacji różnią się w zależności od kraju - niektóre z nich oferują pełną refundację dla wszystkich typów SMA, podczas gdy inne refundują na przykład tylko pacjentów z typem I.

Czy Spinraza (nusinersen) jest refundowana w moim kraju?

Jeśli chciałbyś dowiedzieć się więcej na temat dostępności lub zwrotu kosztów w Twoim kraju, skontaktuj się z nami - nasz zespół wsparcia z przyjemnością udzieli Ci więcej informacji.

W przypadkach, gdy Spinraza (nusinersen) nie jest dostępny za pośrednictwem lokalnego Ministerstwa Zdrowia (nawet jeśli oferowana jest refundacja), nadal można go uzyskać na podstawie importu osobistego przez Nazwanego Pacjenta, który umożliwia pacjentom w nagłej potrzebie dostęp do tego typu leków.

Aby zilustrować różnice w sposobie przyznawania odszkodowań w poszczególnych krajach, poniżej podajemy trzy przykłady krajów, w których Spinraza (nusinersen) jest refundowany i dostępny, refundowany, ale niedostępny, oraz w których nie jest refundowany ani dostępny. Następnie znajduje się pełna lista krajów i ich status refundacji.

3 Kraje, w których Spinraza (nusinersen) jest refundowany i dostępny

Włochy: dostęp refundowany; dla pacjentów dotkniętych SMA typu I, II i III; bez ograniczeń wiekowych
Norwegia: dostęp refundowany; dla pacjentów dotkniętych SMA typu I, II i IIIa; w wieku od 0 do 18 lat
Niderlandy: dostęp refundowany; dla określonych grup pacjentów dotkniętych SMA typu I, II i IIIa.

-Typ I, początek okresu niemowlęcego: 0-6 miesięcy, diagnozowany nie dłużej niż 26 tygodni przed rozpoczęciem leczenia
- Typ II i IIIa, początek późniejszy: 6-20 miesięcy, diagnozowany nie dłużej niż 94 miesiące przed rozpoczęciem leczenia
- Niemowlęta z objawami przedobjawowymi diagnozowane na podstawie badań genetycznych.

3 kraje, w których Spinraza (nusinersen) jest refundowany, ale nie jest dostępny

Rumunia: dostęp refundowany zgodnie z etykietą (październik 2018 r.); dla pacjentów dotkniętych zanikiem mięśni rdzenia kręgowego 5q (SMA)

-Najwyraźniej niedostępne na rynku rumuńskim, pacjenci poszukujący leków we Włoszech

Chorwacja: dostęp refundowany; dla pacjentów dotkniętych SMA typu I, II i III; w wieku poniżej 18 lat; którzy nie są poddawani wentylacji

-Niedostępne za pośrednictwem Chorwackiego Funduszu Ubezpieczeń Zdrowotnych (HZZO), który zarządza ich powszechnym systemem opieki zdrowotnej.

Polska: dostęp refundowany; dla pacjentów dotkniętych wszystkimi rodzajami SMA; bez ograniczeń wiekowych

-Od 1 stycznia 2019 r.
- Szpitale w trakcie załatwiania formalności przed dostawą leków.

3 kraje, w których Spinraza (nusinersen) nie jest refundowany ani dostępny

Brazylia: odrzucenie wniosku o zwrot kosztów

-Według Secretária de Vigilância em Saúde, brazylijskiego Ministerstwa Zdrowia, Spinraza (nusinersen) jest zatwierdzony, ale nie jest dostępny przez ze względu na brak wyraźnych pozytywnych wyników
-Pacjenci obecnie płacą pełną cenę za leki lub zdecydować się na pozew brazylijskiego Ministerstwa Zdrowia w celu podziału kosztów.

Zjednoczone Królestwo: nierefundowane przez NHS, z wyjątkiem Szkocji za typ I SMA

-Konsorcjum Szkockich Leków rozważa szersze zastosowanie w ramach niedawno ustanowionej kategorii "leczenie ultra-orficzne".

Turcja: prowadzone są negocjacje w sprawie zwrotu kosztów

-Program wczesnego dostępu dostępny dla pacjentów z SMA typu I, którzy nie są poddawani wentylacji.

*Tabela oparta na informacjach z SMA Support UK
**Wszystkie informacje w tym artykule są aktualne w momencie pisania, w miarę naszych możliwości. Prosimy o kontakt z nami w celu uzyskania najnowszych aktualizacji.

Dodatkowe źródła

1. Spinraza (nusinersen). Oficjalna strona internetowa.
2. Typy SMA. SMA News Today. Dostępny w grudniu 2018 roku.
3. FDA Approves Biogen's SPINRAZA™ (nusinersen), The First Treatment for Spinal Muscular Atrophy. Biogen, grudzień 2016. Dostęp grudzień 2018.
4. Biogeniczna Perspektywa Innowacyjnych Cen i Kontraktów [PDF]. SMA Support UK. Dostęp uzyskano w grudniu 2018 r.
5. Biogen SMA Community Update UK October 2018 [PDF]. SMA Support UK.dostęp uzyskano w grudniu 2018 r.