Zatwierdzenie leku Resminostat przez EMA (oraz FDA, MHRA i inne): Jak długo trzeba będzie czekać?

Skórny chłoniak T-komórkowy (CTCL) jest rzadkim rodzajem nowotworu, występującym u około 8 na milion osób ¹. Istnieje szereg dostępnych metod leczenia tej choroby, takich jak miejscowe sterydy, fototerapia, chemioterapia ogólnoustrojowa i terapie celowane, takie jak worinostat i romidepsyna. Dlatego Kinselby (resminostat) nie jest pierwszą ani jedyną opcją leczenia dla pacjentów z CTCL. Jednak metody leczenia CTCL w zaawansowanym stadium pozostają ograniczone.

Zatwierdzenie resminostatu przez EMA może być szczególnie interesujące dla europejskich pacjentów, ponieważ inne opcje leczenia, takie jak voriostat i romidepsin, napotkały problemy z zatwierdzeniem i nie są dostępne w regionie.

Oto, co wiemy o terminach potencjalnego zatwierdzenia i dostępności reminostatu w Europie, Wielkiej Brytanii i poza nią. 

W jakim celu stosuje się resminostat?

Kinselby (resminostat) jest lekiem opracowanym do leczenia chłoniaka skórnego z komórek T (CTCL). Dokładniej, jest on przeznaczony do leczenia podtrzymującego u pacjentów, u których CTCL uległ progresji po wcześniejszym leczeniu ogólnoustrojowym ^2. 

Jaka jest skuteczność resminostatu w badaniach klinicznych?

Bezpieczeństwo i skuteczność leku Kinselby w leczeniu chłoniaka skórnego T-komórkowego zostały zbadane w badaniu klinicznym fazy 2 RESMAIN. Najważniejsze zgłoszone wyniki to:

• Resminostat wykazał 97,6% poprawę przeżycia wolnego od progresji (PFS) w porównaniu z placebo (mediana PFS wyniosła 8,3 miesiąca dla resminostatu w porównaniu z 4,2 miesiąca dla placebo);
• Mediana czasu do kolejnego leczenia wynosiła 8,8 miesiąca dla pacjentów leczonych resminostatem i 4,2 miesiąca dla grupy placebo;
• Mediana "całkowitego" PFS (od rozpoczęcia ostatniej wcześniejszej terapii do progresji choroby) wyniosła 24,3 miesiąca dla pacjentów leczonych resminostatem i 14,9 miesiąca dla grupy placebo ^3.

Wyniki tych badań klinicznych wykazały, że resminostat może opóźniać progresję choroby w zaawansowanym CTCL - jest to istotne odkrycie zarówno dla pacjentów, jak i lekarzy. Badanie RESMAIN było podstawą do złożenia wniosków o dopuszczenie do obrotu w kilku krajach. 

Czy resminostat jest gdziekolwiek zatwierdzony?

Nie od maja 2024 roku. Wnioski o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zostały złożone i są rozpatrywane w:

• USA (z oznaczeniem leku sierocego) ⁴;
• UE (z oznaczeniem sierocego produktu leczniczego) ⁵.

Producent Kinselby, 4SC, ogłosił zamiar złożenia wniosków o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do MHRA w Wielkiej Brytanii i Swissmedic w Szwajcarii. Są one obecnie w przygotowaniu ^6.

Kiedy Kinselby (resminostat) otrzyma zgodę EMA?

Wniosek o zatwierdzenie Resminostatu przez EMA jest oficjalnie rozpatrywany od 29 lutego 2024 roku. Proces przeglądu trwa do 210 dni, chyba że producent zażąda dodatkowych danych. Jeśli założymy najlepszy scenariusz, Kinselby powinien otrzymać pozytywną rekomendację od CHMP do października 2024 roku. Od tego momentu do ostatecznego zatwierdzenia przez EMA potrzeba kolejnych 67 dni. 

Kiedy resminostat będzie dostępny w Europie?

Niestety, zatwierdzenie to nie to samo, co dostępność. Nawet jeśli resminostat zostanie zatwierdzony przez EMA do końca 2024 r. lub na początku 2025 r., nie będzie on natychmiast dostępny dla pacjentów w całej Europie. 

Każde państwo członkowskie potrzebuje innego czasu na wynegocjowanie lokalnych cen, podjęcie decyzji o refundacji i wprowadzenie nowo zatwierdzonego leku na rynek. W Niemczech leki sieroce, takie jak resminostat, stają się dostępne średnio w ciągu 102 dni. Średnia unijna wynosząca 636 dni jest jednak znacznie mniej zachęcająca. W niektórych krajach, takich jak Estonia, udostępnienie nowego leku zajmuje średnio nawet 1081 ^dni7.

Dlatego też miejsce zamieszkania ma duży wpływ na to, kiedy resminostat będzie dostępny. Może to być już w połowie 2025 roku lub dopiero w 2028 roku.

Kiedy Kinselby (resminostat) zostanie zatwierdzony w Wielkiej Brytanii?

Oficjalny wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu powinien zostać złożony do MHRA lada dzień. Jednak nawet bez niego istnieją przepisy obowiązujące po Brexicie, które pozwalają MHRA zatwierdzać leki lokalnie, gdy tylko otrzymają zielone światło od innego zaufanego organu regulacyjnego (takiego jak EMA lub FDA). Jest to znane jako procedura International Reliance Procedure ⁸.

Decyzja o tym, czy pójdzie tą drogą, należy do MHRA, ale teoretycznie resminostat mógłby zostać zatwierdzony w Wielkiej Brytanii mniej więcej w tym samym czasie, co w pozostałej części Europy.

Kiedy resminostat będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Jeśli MHRA zatwierdzi resminostat jednocześnie z EMA, co spodziewane jest około października 2024 r., lek będzie wymagał oceny NICE, zanim będzie dostępny dla pacjentów w Wielkiej Brytanii. NICE zdecyduje, czy udostępnić Kinselby w ramach NHS. Jeśli lek zostanie zatwierdzony, powinien być dostępny dla pacjentów w Wielkiej Brytanii w ciągu trzech miesięcy od daty podjęcia decyzji.

Od maja 2024 r. NICE nie rozpoczął oceny resminostatu, co oznacza, że nie można powiedzieć, kiedy zapadnie potencjalna decyzja. Zakładając najlepszy scenariusz, w którym MHRA podąża za potencjalnym zatwierdzeniem EMA pod koniec 2024 r., a NICE wkrótce potem podejmuje pozytywną decyzję, resminostat mógłby być dostępny w Wielkiej Brytanii do połowy 2025 r. Jednak tylko czas pokaże, czy tak właśnie przebiegnie ten proces. 

Jak uzyskać resminostat przed zatwierdzeniem przez FDA, EMA lub MHRA?

Pomimo tego, co sugerują powyższe ramy czasowe, czekanie nie jest jedyną opcją dla pacjentów z CTCL w USA, Europie, Wielkiej Brytanii czy innych krajach.

Gdy tylko resminostat zostanie gdzieś zatwierdzony, można natychmiast uzyskać dostęp do leku w dowolnym innym miejscu, importując go do użytku osobistego. Opcja ta znana jest jako Named Patient Import lub rozszerzony dostęp. Oto jak to działa.

Resminostat rozszerzony dostęp

Nawet jeśli dany lek nie został jeszcze zatwierdzony lub nie jest dostępny w danym kraju, można uzyskać do niego legalny dostęp. Rozporządzenie znane jako Named Patient Import pozwala na zakup i import leku, o ile spełnia on określone warunki:

• jest to gdzieś zatwierdzone;
• nie jest (jeszcze) zatwierdzona ani dostępna w Twoim kraju;
• nie ma lokalnych alternatyw, oraz
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego. Podobnie jak we wszystkich innych przypadkach, lekarz ponosi odpowiedzialność za leczenie. Konkretne wymagania dotyczące dokumentacji mogą się różnić w zależności od kraju.

Czy chcesz jak najszybciej rozpocząć leczenie lekiem Kinselby (resminostat), korzystając z rozporządzenia w sprawie importu nazwisk pacjentów? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org. Możemy pomóc w zakupie resminostatu, gdy tylko zostanie on zatwierdzony gdzieś na świecie.

Referencje:

1. Linos, E. Trendy zachorowalności na pierwotnie skórnego chłoniaka T-komórkowego w USA w latach 2000-2018: Analiza danych populacyjnych SEER. NCBI, 1 września 2022 r.
2. Wyniki badania RESMAIN zostaną przedstawione na dorocznym spotkaniu EORTC Cutaneous Lymphoma Tumour Group 23 września 2023 r. 4SC, 23 września 2023 r.
3. Stadler, R.; Scarisbrick, J. Przełomowe dane z badania RESMAIN przedstawione na dorocznym spotkaniu EORTC Cutaneous Lymphoma Tumour Group - 4SC AG. 4SC, 25 września 2023 r.
4. 4SC otrzymuje oznaczenie leku sierocego (ODD) dla resminostatu (Kinselby) w CTCL od amerykańskiej FDA. 4SC, Dostęp 28 maja 2024 r.
5. 4SC składa wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w EMA dla Resminostat (Kinselby). 4SC, 1 marca 2024 r.
6. 4SC AG: Otrzymano zwolnienie z planu badań pediatrycznych dla resminostatu od brytyjskiej MHRA. 4SC, 15 kwietnia 2024 r.
7. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 28 maja 2024 r.
8. Przyspieszone zatwierdzanie leków - Wielka Brytania publikuje szczegółowe wytyczne dotyczące nowej procedury uznawania międzynarodowego. Inside EU Life Sciences, 11 września 2023 r.