Zatwierdzenie Vimseltinibu na całym świecie: Kiedy pojawi się nowe leczenie TGCT?

Tenosynowialny guz olbrzymiokomórkowy (TGCT) jest rzadkim nowotworem, który zwykle tworzy się w ścięgnach lub wokół stawów. Chociaż zwykle jest łagodny, może być agresywny i znacząco wpływać na ruch i jakość życia.

Obecnie Turalio (pexidartinib) jest jedyną terapią celowaną zatwierdzoną dla TGCT w USA. Niestety, nie został on zatwierdzony przez EMA w Europie ¹. Jednak wimseltynib pojawia się jako obiecująca nowa metoda leczenia TGCT, z korzystnymi perspektywami zatwierdzenia zarówno przez FDA, jak i EMA.

Oto, co należy wiedzieć o terminach zatwierdzania dla pacjentów w Europie, Wielkiej Brytanii i USA.

Co to jest wimseltynib?

Vimseltinib jest lekiem badanym pod kątem leczenia tenosynowialnego guza olbrzymiokomórkowego (TGCT) i innych schorzeń. Jest to selektywny inhibitor małych cząsteczek, który celuje w receptor czynnika stymulującego kolonie 1 (CSF1R). CSF1R jest zaangażowany we wzrost i przeżycie komórek związanych z TGCT. Hamując CSF1R, vimseltinib ma na celu zmniejszenie wzrostu guza i stanu zapalnego.

Jest on obecnie poddawany badaniom klinicznym w celu określenia jego skuteczności i bezpieczeństwa. Jeśli się powiedzie, wimseltynib może stać się nową opcją leczenia TGCT. Szczególnie dla pacjentów, którzy nie reagują na istniejące terapie lub nie kwalifikują się do nich.

Vimseltinib vs pexidartinib: Jaka jest różnica?

Zarówno wimseltynib, jak i peksydartynib są inhibitorami CSF1R przeznaczonymi do leczenia TGCT. Istnieją jednak pewne kluczowe różnice:

• Selektywność: Vimseltinib ma unikalną konstrukcję sterowania przełącznikiem, która pomaga mu być bardziej selektywnym w celowaniu w CSF1R. W przeciwieństwie do tego, peksydartynib hamuje również blisko spokrewnione kinazy, takie jak KIT, PDGFRA, PDGFRB i FLT3, oprócz CSF1R ².

   

• Bezpieczeństwo: Wymagane są dodatkowe dane z badań klinicznych w celu porównania profili bezpieczeństwa wimseltynibu i peksydartynibu. Wstępne wyniki badań wskazują jednak, że wimseltynib może mieć łatwiejszy do opanowania profil działań niepożądanych. W szczególności, wimseltynib nie wydaje się być powiązany z potencjalną toksycznością wątroby, co jest obawą związaną z peksydartynibem i przyczyniło się do jego niepowodzenia w uzyskaniu zatwierdzenia przez EMA ^2.

   

Jak skuteczny jest wimseltynib w badaniach klinicznych?

W sierpniu 2024 r. FDA przyznała priorytetowy przegląd wnioskowi o zatwierdzenie wimseltynibu na podstawie badania MOTION fazy III ^4. Kluczowe wyniki badania obejmowały:

• W 25. tygodniu leczenia wimseltynib wykazywał ogólny odsetek odpowiedzi na poziomie 40% (w porównaniu do 0% w przypadku placebo);
• Vimseltinib wykazał poprawę w zakresie objętości guza (67% ORR) i aktywnego zakresu ruchu (poprawa o 18,4%). Odnotowano również poprawę w zakresie dodatkowych wskaźników, takich jak ból i jakość życia;
• Nie było dowodów na ciężką toksyczność wątroby związaną z wimseltynibem ^3.

Kiedy oczekuje się, że vimseltinib zostanie zatwierdzony przez FDA?

Według FDA spodziewana data podjęcia decyzji w sprawie priorytetowego przeglądu wimseltynibu to 17 lutego ²⁰²⁵ r. Oczywiście nie oznacza to, że FDA wyda zgodę. Jednak w tym momencie nie ma powodu, aby oczekiwać, że będzie inaczej.

Kiedy vimseltinib otrzyma zgodę EMA?

W lipcu 2024 r. EMA zaakceptowała wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wimseltynibu ^5. Decyzje EMA zwykle trwają do siedmiu miesięcy. Sugeruje to potencjalne zatwierdzenie do lutego 2025 r. - co jest ściśle zgodne z przewidywanym harmonogramem zatwierdzania przez FDA.

Oczywiście po zatwierdzeniu leku w Europie nie będzie on natychmiast dostępny we wszystkich krajach UE. Proces ten może potrwać od kilku dodatkowych miesięcy do kilku lat.

Kiedy wimseltynib będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Od września 2024 r. MHRA nie otrzymała oficjalnego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla wimseltynibu. Nie musi to jednak oznaczać dłuższego czasu oczekiwania na zatwierdzenie dla pacjentów z Wielkiej Brytanii. Po Brexicie MHRA ma możliwość zatwierdzania leków, gdy tylko zostaną one zweryfikowane przez inną zaufaną agencję (np. FDA lub EMA). Jeśli MHRA wybierze tę drogę, teoretycznie mogłaby zatwierdzić wimseltynib na początku 2025 roku. Następnie NICE musiałby wydać pozytywną ocenę leku, aby mógł on stać się dostępny w ramach NHS. Zakładając najlepszy scenariusz, w którym pozytywna ocena NICE jest dostępna w tym samym czasie, co zatwierdzenie MHRA, teoretycznie moglibyśmy zobaczyć wimseltynib dostępny w Wielkiej Brytanii w drugiej połowie 2025 roku.

Jak uzyskać wimseltynib, zanim będzie dostępny w Twoim kraju?

Czy jesteś pacjentem z TGCT? Jeśli Twój lekarz uważa, że możesz odnieść korzyści z leczenia wimseltynibem, być może nie będziesz musiał czekać na jego lokalne zatwierdzenie. Zamiast tego, Twój lekarz i Ty możecie rozważyć dołączenie do badania klinicznego. Lub zakup i dostęp do leku za pośrednictwem usługi Named Patient Import. Ta ostatnia opcja jest możliwa, gdy tylko wimseltynib zostanie zatwierdzony gdzieś na świecie.

Dołącz do badania klinicznego

Aby uzyskać dostęp do nowego leku TGCT, jedną z opcji jest zapisanie się do badania klinicznego. Może to być jednak trudne, ponieważ ty i twój lekarz będziecie musieli znaleźć badanie, które obecnie przyjmuje uczestników w twoim kraju. Ponadto musisz spełnić wymagania kwalifikacyjne i zrozumieć, że możesz zostać umieszczony w grupie kontrolnej badania.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwania trwających badań klinicznych wimseltynibu:

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Niektóre z badań są również otwarte dla uczestników międzynarodowych, więc warto śledzić tę listę.

• EUClinicaltrials.eu: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.

• myTomorrows i FindMeCure: Organizacje te wspierają pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

   

Kup vimseltinib do użytku osobistego

W większości krajów pacjenci mogą kupować i importować leki na własny użytek, nawet jeśli nie są one zatwierdzone lub dostępne w ich kraju. Regulacja, która to umożliwia, znana jest pod nazwą Imiennego Importu Pacjenta. Poszczególne kraje mogą różnić się pod względem konkretnych wymogów administracyjnych. Jednak we wszystkich przypadkach kryteria te muszą zostać spełnione:

• Dany lek został zatwierdzony do obrotu w innym kraju i nie jest (jeszcze) zatwierdzony lub dostępny w kraju pacjenta;
• Na lokalnym rynku nie ma alternatywy;
• Lek jest przeznaczony do użytku osobistego;
• Pacjent posiada receptę od lekarza prowadzącego;
• Lekarz bierze odpowiedzialność za leczenie. Może to wymagać różnej dokumentacji w zależności od kraju.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia w sprawie indywidualnego importu imiennego w celu uzyskania wimseltynibu przed jego zatwierdzeniem przez FDA, MHRA lub UE? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Nasz zespół może pomóc w zakupie wimseltynibu, gdy tylko zostanie on po raz pierwszy zatwierdzony gdzieś na świecie. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.

Skontaktuj się

Referencje:

1. Turalio | Europejska Agencja Leków (EMA). Europejska Agencja Leków, 18 grudnia 2020 r.
2. Badanie MOTION: Randomizowane badanie III fazy nad wimseltynibem w leczeniu tenosynowialnego guza olbrzymiokomórkowego. Przyszła onkologia, 18 sierpnia 2023 r. 
3. Skuteczność, bezpieczeństwo i zgłaszane przez pacjentów wyniki stosowania wimseltynibu u pacjentów z guzem olbrzymiokomórkowym pochewki ścięgna: Wyniki badania MOTION fazy 3. Journal of Clinical Oncology, 29 marca 2024 r.
4. FDA akceptuje NDA wimseltynibu firmy Deciphera do przeglądu priorytetowego. Pharmaceutical Technology, 16 sierpnia 2024 r.
5. UE dąży do zatwierdzenia wimseltynibu w tenosynowialnym guzie olbrzymiokomórkowym. OncLive, 19 lipca 2024 r.