Wszystko o zatwierdzeniu eplontersenu przez EMA (i o tym, jak szybciej uzyskać leczenie)

Wainua (eplontersen) uzyskał zgodę FDA na leczenie dziedzicznej polineuropatii amyloidowej z udziałem transtyretyny (ATTRv-PN) w 2023 roku. Lek ten jest jedynym zatwierdzonym lekiem, który pacjenci mogą podawać samodzielnie, za pomocą automatycznego wstrzykiwacza. Może to sprawić, że będzie to wygodniejszy wybór dla pacjentów, których zdolności motoryczne zostały zaburzone przez chorobę.

Chociaż to dobra wiadomość, lek jest obecnie dostępny tylko w USA. 

Kiedy eplontersen będzie dostępny dla pacjentów w Europie i Wielkiej Brytanii? Oto wszystko, co musisz wiedzieć o zatwierdzeniach eplontersenu przez EMA i MHRA. W tym harmonogramy i opcje szybszego uzyskania leczenia.

Do czego służy eplontersen?

Wainua (eplontersen) jest lekiem na receptę dla dorosłych pacjentów z polineuropatią dziedzicznej amyloidozy ¹ z udziałem transtyretyny.

Eplontersen jest antysensownym oligonukleotydem sprzężonym z ligandem. Zmniejsza on produkcję białka TTR. W ten sposób lek ma na celu spowolnienie postępu choroby i poprawę jakości życia pacjenta.

Eplontersen zatwierdzony przez EMA: Jaki jest status?

Dobra wiadomość jest taka, że wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu eplontersenu jest już rozpatrywany przez EMA ^2. Mniej dobrą wiadomością jest to, że podjęcie decyzji może potrwać kilka miesięcy. Jeśli przegląd zakończy się pozytywną rekomendacją CHMP, zatwierdzenie eplontersenu przez EMA zajmie kolejne 67 dni. 

Innymi słowy, najwcześniejszy termin zatwierdzenia eplontersenu w UE to koniec 2024 roku. 

Kiedy eplontersen będzie dostępny w Europie?

Nawet jeśli Wainua uzyska zgodę EMA w ciągu tego roku, nie oznacza to, że będzie natychmiast dostępna w całej Europie. Aby tak się stało, każde państwo członkowskie musi wynegocjować z producentem lokalną cenę, refundację i daty wprowadzenia na rynek. 

Procesy te trwają średnio od 133 dni (w Niemczech) do 899 dni (w Rumunii⁾³. 

Oznacza to, że eplontersen może być dostępny na niektórych rynkach UE w pierwszej połowie 2025 roku. Inne kraje będą musiały poczekać jeszcze kilka lat. 

Kiedy eplontersen będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Chociaż nie ma aktywnego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla eplontersenu w Wielkiej Brytanii, trwa przegląd prowadzony przez NICE. Przegląd NICE jest niezbędny do ustalenia, czy eplontersen będzie dostępny w ramach NHS. Oczekiwana data decyzji to sierpień 2024 roku. Jeśli decyzja będzie pozytywna, lek powinien być dostępny na rynku brytyjskim w ciągu 3 miesięcy. 

Jeśli chodzi o zatwierdzenie eplontersenu przez MHRA, możliwe jest, że MHRA będzie postępować zgodnie z harmonogramem EMA. Zgodnie z decyzjami podjętymi przez rząd Wielkiej Brytanii po Brexicie, MHRA może udzielać "niemal automatycznego" zatwierdzenia lekom po ich zatwierdzeniu przez zaufane organy regulacyjne, takie jak EMA, FDA lub japońska PMDA ⁴. 

Jeśli tak się stanie i zakładając, że zatwierdzenie EMA nastąpi w 2024 r., możliwe jest, że eplontersen będzie dostępny w Wielkiej Brytanii pod koniec 2024 r. lub na początku 2025 r. 

Jak bezpiecznie uzyskać lek Wainua przed zatwierdzeniem przez EMA lub MHRA?

Chociaż zatwierdzenia są w toku, nie wszyscy pacjenci mogą czekać miesiącami lub latami. Jeśli tak jest w Twoim przypadku, z przyjemnością dowiesz się, że nie musisz czekać.

Istnieją dwa główne sposoby szybkiego i bezpiecznego dostępu do eplontersenu przed jego oficjalnym zatwierdzeniem przez EMA lub MHRA. Jedną z opcji jest dołączenie do badania klinicznego. Drugą jest zakup e plontersenu na podstawie rozporządzenia w sprawie importu imiennego. 

Oto kilka informacji na temat każdej z opcji.

Dołącz do badania klinicznego eplontersen

Aby uzyskać szybki dostęp do leku Wainua, można spróbować dołączyć do trwającego badania klinicznego. Przy wsparciu lekarza prowadzącego można znaleźć takie badanie w pobliżu. Aby wziąć udział w badaniu klinicznym, należy spełnić kryteria kwalifikacji. Należy również pamiętać, że udział w badaniu nie gwarantuje otrzymania eplontersenu. Możesz zostać przydzielony do grupy placebo. 

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwania trwających badań klinicznych eplontersenu:

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Jednak niektóre badania są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Obecnie istnieje wiele badań z udziałem eplontersenu, które rekrutują uczestników w Europie. Warto mieć je na oku.
• EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows: Organizacja ta wspiera pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup eplontersen jako Nazwany Pacjent

Pacjenci w większości krajów mogą kupować i importować niedostępne lokalnie leki na własny użytek. Zwłaszcza jeśli leki te mogą poprawić jakość ich życia lub zaradzić stanom zagrażającym życiu. 

Jeśli chcesz otrzymać eplontersen przed zatwierdzeniem przez MHRA lub EMA, może to być najszybsza opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, znane jest jako rozporządzenie w sprawie importu leków przez wyznaczonych pacjentów. Pozwala ono pacjentom na import leków, które nie zostały jeszcze zatwierdzone lub nie są dostępne w ich kraju, jeśli:

• jest zatwierdzony w innym miejscu;
• nie ma lokalnych alternatyw, oraz
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Aby skorzystać z przepisów, potrzebna jest recepta od lekarza prowadzącego.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org , a my natychmiast pomożemy Ci w zakupie eplontersen.

Kup eplontersen

Referencje:

1. Identyfikator referencyjny: 5298350. Accessdata.fda.gov, Dostęp 26 marca 2024 r.
2. Leki stosowane u ludzi w trakcie oceny, Europejska Agencja Leków, Dostęp 26 marca 2024.
3. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 26 marca 2024 r.
4. UK to give "almost automatic sign off" for treatments approved by "trusted" regulators, BMJ, 16 marca 2023 r.