Najnowsze badania na wczesnym etapie leczenia ALS [Aktualizacja 2024]

Chociaż nie ma jeszcze lekarstwa na ALS, obecnie prowadzonych jest wiele nowych badań nad ALS. Daje to nadzieję na nowe terapie modyfikujące lub spowalniające chorobę.

Aby dać ci wyobrażenie o potencjalnych przełomach w leczeniu ALS, dokonamy przeglądu niektórych badań na wczesnym etapie, które warto mieć na oku.

Rozwój leków jest procesem długotrwałym, więc minie trochę czasu, zanim badania zostaną zakończone, a dane będą dostępne. Należy jednak pamiętać, że w badaniach nad leczeniem ALS wiele się dzieje i istnieje wiele powodów do nadziei.

Jakie są najnowsze badania nad ALS?

W tej sekcji podkreślimy najnowsze i najbardziej obiecujące osiągnięcia w dziedzinie leczenia ALS. Należy jednak pamiętać, że te potencjalne metody leczenia znajdują się na bardzo wczesnym etapie rozwoju. Zanim będą one mogły potencjalnie odegrać rolę w leczeniu, będą musiały zostać dokładnie przetestowane w badaniach klinicznych i uzyskać zgodę organów regulacyjnych.

Nowe metody leczenia ALS na wczesnym etapie rozwoju

• Prosetin

Znajdująca się obecnie w fazie 1 badań klinicznych prosetina jest eksperymentalną terapią ALS. Ma ona na celu zapobieganie uszkodzeniom neuronów ruchowych poprzez blokowanie białka zwanego MAP4K. Hamując MAP4K, prosetin może pomóc zmniejszyć stan zapalny i poprawić przeżywalność neuronów.

Początkowo opracowana na podstawie badań na Uniwersytecie Columbia, prosetina wykazała obiecujące wyniki w badaniach przedklinicznych, a obecnie jest testowana w badaniach klinicznych na ludziach w fazie 1. Otrzymała również oznaczenie sierocego produktu leczniczego od FDA, co wspiera jej rozwój w tym rzadkim schorzeniu ^1.

• S-XL6

Badania prowadzone przez profesora nadzwyczajnego Jeffreya Agara z Northeastern University koncentrowały się na mutacji białka SOD1, głównego przeciwutleniacza.

Według Agara, jedna z mutacji SOD1, A4V, jest jedną z najczęstszych przyczyn rodzinnego ALS. Wykorzystując małą cząsteczkę łączącą, S-XL 6, zespół profesora Agara zamierza zapobiec oddzieleniu się SOD1, zatrzymując w ten sposób mechanizm niszczenia komórek.

Od 2024 r. S-XL6 był testowany tylko na myszach, szczurach i psach, z obiecującymi wynikami. Zespół badawczy ma nadzieję jak najszybciej wprowadzić leczenie w fazę badań klinicznych ^2.

• NF242

Chociaż nie mamy pełnego zrozumienia, co powoduje ALS, naukowcy uważają, że białko TDP-43 odgrywa kluczową rolę w tym procesie. Wykazano, że TDP-43 tworzy toksyczne grudki wewnątrz komórek nerwowych, powodując uszkodzenie nerwów i prawdopodobnie napędzając postęp ALS.

Naukowcy odkryli, że białko TDP-43 związane z ALS wiąże się specyficznie z sekcją innego białka o nazwie NF242. NF242 wydaje się zapobiegać tworzeniu przez TDP-43 szkodliwych grudek związanych z ALS.

W eksperymentach na muchach i myszach wzmocnienie NF242 zmniejszyło te toksyczne grudki, poprawiło ruch i wydłużyło żywotność zwierząt. Chociaż podejście to jest obiecujące, potrzebne są dalsze badania, zanim będzie można je przetestować na ^ludziach3.

• SNUG01

SNUG01 to chińska terapia genowa wykorzystująca wirus adenowirusowy (AAV) do dostarczania celu terapeutycznego SG001. Leczenie ma na celu uzyskanie długotrwałych efektów przy jednorazowym podaniu. W badaniach przedklinicznych SNUG01 wykazał obiecujące wyniki w ochronie neuronów ^4.

Obecnie w Trzecim Szpitalu Uniwersyteckim w Pekinie trwa zainicjowane przez badacza badanie z użyciem SNUG01, a wkrótce rozpocznie się badanie kliniczne fazy 1. ^5.

Jak długo trwają fazy badań klinicznych nad leczeniem ALS?

Odpowiedź na to pytanie jest trudna, ponieważ w grę wchodzi wiele czynników. Można jednak przyjąć, że badania fazy 1 trwają kilka miesięcy, a fazy 2 i 3 mogą trwać po kilka ^lat6.

Zazwyczaj lek może zostać przedłożony do zatwierdzenia przez FDA po pomyślnym przejściu badania fazy 3. Jednak w przypadkach takich jak ALS, gdzie istnieje niezaspokojona potrzeba medyczna, FDA zezwala na program przyspieszonego zatwierdzania. Oznacza to, że przyspieszone zatwierdzenie może zostać przyznane na podstawie danych, które przewidują korzyści kliniczne, ale jeszcze ich nie potwierdzają. Może to pomóc skrócić czas wprowadzania nowych terapii ALS na rynek.

W międzyczasie producent leku musi jeszcze przeprowadzić badania w celu potwierdzenia przewidywanych korzyści klinicznych. Na podstawie wyników tych badań lek zostanie w pełni zatwierdzony lub wycofany z rynku ^7.

Czy możesz wziąć udział w badaniach nad leczeniem ALS?

Jeśli leczenie wejdzie w fazę badań klinicznych, możesz zgłosić się do udziału w nich. Aby to zrobić, będziesz potrzebować wsparcia swojego lekarza prowadzącego. Musisz także upewnić się, że spełniasz kryteria badania i zaakceptować ryzyko przypisania do grupy kontrolnej.

Podjęcie próby klinicznej może wydawać się przytłaczające, ale jest wykonalne. Dobrym punktem wyjścia jest przejrzenie tych zasobów w celu zidentyfikowania trwających badań klinicznych otwartych dla uczestników:

• ClinicalTrials.gov: Jest to najlepsze źródło informacji o wszystkich badaniach klinicznych w USA. Możesz wyszukiwać badania w oparciu o etap, stan, leczenie lub lokalizację, aby znaleźć takie, które najbardziej Ci odpowiada.
• Mytomorrows.com: Pomocna platforma łącząca pacjentów z badaniami klinicznymi. Obejmuje badania zlokalizowane w dowolnym miejscu na świecie.
• FindMeCure.com: Kolejna platforma pomagająca pacjentom znaleźć i zgłosić się do (globalnych) badań klinicznych związanych z ich chorobą.

Czy udział w badaniu klinicznym nie jest dla Ciebie opcją? Możesz zbadać obiecujące metody leczenia ALS na późnym etapie rozwoju lub rozważyć metody leczenia ALS, które zostały już zatwierdzone poza USA, ale nie są jeszcze dostępne lokalnie - np. Ketas, Tudcabillub Clenbuterol.

Referencje:

1. Ray, Forest. Prosetin otrzymał oznaczenie leku sierocego jako leczenie ALS. ALS News Today, 28 sierpnia 2020 r.
2. Nowa strategia leczenia ALS w badaniu przedklinicznym. Techology Networks, Dostęp 3 września 2024 r. 
3. Wexler, Marisa. Interakcja białek może prowadzić do nowej strategii leczenia ALS. ALS News Today, 22 maja 2024 r.
4. SineuGene pozyskuje prawie 100 milionów jenów w rundzie pre-A, aby rozwinąć terapię genową ALS. Sineugene, Dostęp 3 września 2024 r. 
5. Chiński badany lek na ALS SNUG01 przechodzi do fazy 1 badania - wygląda obiecująco. TrialSiteNews, Dostęp 3 września 2024 r. 
6. Trial Phases 1, 2 & 3 Defined | Clinical Research Management (CRM) | Research | Psychiatry and Behavioral Neuroscience | UC Medicine. College of Medicine | UC Cincinnati, dostęp 3 września 2024 r.
7. Program przyspieszonego zatwierdzania. FDA, 22 lutego 2024 r.