Zatwierdzenie worasidenibu przez EMA: Kiedy będzie dostępny w Europie, Wielkiej Brytanii i na całym świecie?

Glejaki o niskim stopniu złośliwości często występują u zdrowych osób w wieku 30 i 40 lat. Początkowo rosną powoli, ale ostatecznie mogą stać się guzami o wysokim stopniu złośliwości, wymagającymi bardziej agresywnego leczenia ¹.

Vorasidenib, pierwsza terapia celowana dla osób z glejakami o niskim stopniu złośliwości, cieszy się dużym zainteresowaniem. Dane z badań klinicznych wskazują, że ma on potencjał opóźniania progresji guza w glejakach o niskim stopniu złośliwości z mutacjami IDH1 lub IDH2, oferując potencjalnie zmieniającą życie opcję dla pacjentów z glejakiem ¹.

Jeśli chcesz poznać najnowsze informacje na temat tego nowego przełomu w leczeniu raka mózgu, czytaj dalej. Sprawdzimy, kiedy vorasidenib prawdopodobnie uzyska zgodę EMA, a także kiedy będzie dostępny w Europie, Wielkiej Brytanii i poza nią.

Jak działa worasidenib w leczeniu raka mózgu?

Voranigo (vorasidenib) to ukierunkowana terapia raka mózgu, która jest szczególnie ukierunkowana na glejaki z mutacją IDH, najczęstsze pierwotne złośliwe guzy mózgu u osób poniżej 50. roku życia ². Prawie wszystkie glejaki stopnia 2, w tym gwiaździaki i oligodendroglejaki, mają tę mutację.

Obecne metody leczenia - chirurgia, radioterapia i chemioterapia - są wysoce toksyczne i mają znaczące skutki uboczne. Vorasidenib oferuje kluczową alternatywę poprzez celowanie w zmutowane enzymy IDH1 i IDH2, mając na celu spowolnienie wzrostu guza.

Jaka jest skuteczność worasidenibu w badaniach klinicznych?

W listopadzie 2023 r. przedstawiono dane z badania fazy 3 INDIGO. Dane te stały się podstawą wniosku o zatwierdzenie przez FDA, który został złożony przez producenta worasidenibu w lutym 2024 r. ³. 

Oto kilka kluczowych raportów z badania INDIGO:

• Mediana przeżycia wolnego od progresji wynosiła 27,7 miesiąca dla pacjentów otrzymujących worasidenib w porównaniu do 11,1 miesiąca w grupie placebo;
• Vorasidenib doprowadził do 61% zmniejszenia ryzyka progresji nowotworu lub zgonu;
• Prawdopodobieństwo, że pacjenci leczeni worasidenibem NIE otrzymają kolejnej interwencji terapeutycznej w ciągu 24 miesięcy wynosiło 83,4%. Prawdopodobieństwo, że pacjenci otrzymujący placebo nie będą potrzebować interwencji wynosiło 27% ^4,5.

Wyniki te są promykiem nadziei dla pacjentów z glejakiem o niskim stopniu złośliwości na całym świecie. Kiedy jednak wyniki badań klinicznych przełożą się na zatwierdzenie worasidenibu? A po zatwierdzeniu, jak długo lek będzie dostępny na całym świecie?

Czy vorasidenib jest gdziekolwiek zatwierdzony?

Tak, w sierpniu 2024 r. Voranigo (vorasidenib) uzyskał przyspieszone zatwierdzenie przez FDA w USA. Ponadto wnioski o zatwierdzenie Vorasidenibu są obecnie rozpatrywane w:

• UE (z przyspieszoną oceną) ⁶;
• Kanada ⁷.

Kiedy vorasidenib zostanie zatwierdzony przez EMA?

Czas przewidziany przez EMA na przyspieszoną ocenę wynosi 150 dni. Zakłada to jednak podjęcie decyzji przez EMA do końca czerwca 2024 r., co nie nastąpiło. Takie opóźnienie nie jest niczym niezwykłym. Terminy zatwierdzenia mogą się różnić, jeśli EMA potrzebuje dodatkowych danych od producenta. Po niedawnym zatwierdzeniu worasidenibu przez FDA, jest prawdopodobne, że zatwierdzenie przez EMA nie jest daleko w tyle. Jednak tylko czas pokaże, kiedy pacjenci w UE będą mogli skorzystać z leczenia.  

Kiedy worasidenib będzie dostępny w Europie?

Niestety, uzyskanie zgody EMA to dopiero pierwszy krok. Nie oznacza to, że worasidenib będzie natychmiast dostępny dla pacjentów w całej UE. Po zatwierdzeniu przez EMA, każde państwo członkowskie potrzebuje innego czasu na wynegocjowanie lokalnych cen, refundacji i wprowadzenie nowego leku na lokalny rynek.

Proces wprowadzania na rynek w Niemczech jest zazwyczaj najszybszy i wynosi średnio 102 dni w przypadku leków sierocych. Na drugim końcu spektrum znajduje się Estonia, gdzie średni czas oczekiwania na nowy lek wynosi 1081 dni. 

Oznacza to, że vorasidenib będzie dostępny w innym czasie, w zależności od miejsca zamieszkania w Europie ^8.

Kiedy Voranigo (vorasidenib) zostanie zatwierdzony w Wielkiej Brytanii?

Jest to trudniejsze do określenia. Od sierpnia 2024 r. do MHRA nie wpłynęło żadne pozwolenie na dopuszczenie worasidenibu do obrotu. Jednak zgodnie z przepisami po Brexicie, MHRA może podjąć decyzję o zatwierdzeniu leków lokalnie, gdy tylko otrzymają zielone światło od innego zaufanego organu regulacyjnego (takiego jak EMA lub FDA). Jest to znane jako międzynarodowa procedura referencyjna ^9. Nie byłoby zaskoczeniem, gdyby MHRA zdecydowała się pójść tą drogą w celu zatwierdzenia worasidenibu, biorąc pod uwagę niezaspokojoną potrzebę leczenia pacjentów z glejakami o niskim stopniu złośliwości w Wielkiej Brytanii. 

Kiedy worasidenib będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Jeśli MHRA zatwierdzi worasidenib jednocześnie z FDA lub EMA, lek będzie wymagał oceny NICE przed udostępnieniem go pacjentom w Wielkiej Brytanii. NICE zdecyduje, czy udostępnić worasidenib w ramach NHS. W przypadku zatwierdzenia, worasidenib powinien być dostępny dla pacjentów w Wielkiej Brytanii w ciągu trzech miesięcy od daty podjęcia decyzji.

Chociaż NICE zainicjował ocenę, nie ogłoszono daty podjęcia decyzji ^10. Zakładając najlepszy scenariusz, w którym MHRA po zatwierdzeniu worasidenibu przez FDA w sierpniu 2024 r., a NICE wkrótce potem podejmie pozytywną decyzję, worasidenib mógłby być dostępny w Wielkiej Brytanii pod koniec 2024 r. lub na początku 2025 r.

Pacjenci, których leczenie nie może czekać do tego czasu, mogą mieć dostęp do worasidenibu w Wielkiej Brytanii w ramach programu Compassionate use ¹¹.

Jak zdobyć worasidenib zanim będzie dostępny w Twoim kraju?

Pomimo tego, co sugerują powyższe ramy czasowe, czekanie nie jest jedyną opcją dla pacjentów z glejakiem o niskim stopniu złośliwości w Europie, Wielkiej Brytanii czy gdziekolwiek indziej.

Teraz, gdy Voranigo (vorasidenib) ma swoje pierwsze globalne zatwierdzenie w USA, możesz natychmiast uzyskać dostęp do leku w dowolnym miejscu, importując go na własny użytek. Opcja ta znana jest jako Named Patient Import lub rozszerzony dostęp. Oto jak to działa.

Rozszerzony dostęp do worasidenibu

Nawet jeśli dany lek nie został jeszcze zatwierdzony lub nie jest dostępny w danym kraju, można uzyskać do niego legalny dostęp. Rozporządzenie znane jako Named Patient Import pozwala na zakup i import leku, o ile spełnia on określone warunki:

• jest to gdzieś zatwierdzone;
• nie jest (jeszcze) zatwierdzona ani dostępna w Twoim kraju;
• nie ma lokalnych alternatyw, oraz
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego. Podobnie jak we wszystkich innych przypadkach, lekarz ponosi odpowiedzialność za leczenie. Konkretne wymagania dotyczące dokumentacji mogą się różnić w zależności od kraju.

Czy chcesz rozpocząć leczenie worasidenibem tak szybko, jak to możliwe, korzystając z rozporządzenia w sprawie importu imiennego pacjentów? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org. Możemy pomóc Ci w zakupie worasidenibu, gdy tylko zostanie on zatwierdzony gdzieś na świecie.

Referencje:

1.  Vorasidenib jest skuteczny przeciwko glejakom niskiego stopnia. National Cancer Institute, 27 czerwca 2023 r.
2. Passey, J. Najnowsze badanie kliniczne sugeruje, że lek vorasidenib może stanowić nową opcję leczenia glejaka o niskim stopniu złośliwości. The Brain Tumour Charity, 30 czerwca 2023 r.
3. FDA i EMA przyjmują wnioski regulacyjne dotyczące worasidenibu dla glejaka rozlanego z mutacją IDH. OncLive, 20 lutego 2024 r.
4. INDIGO: Vorasidenib oferuje pacjentom z glejakiem niskiego stopnia z mutacją IDH możliwość opóźnienia chemioterapii i radioterapii. ASCO Daily News, Dostęp 27 maja 2024 r.
5. Vorasidenib w glejaku niskiego stopnia z mutacją IDH1 lub IDH2. The New England Journal of Medicine, 4 czerwca 2023 r.
6. FDA i EMA akceptują zgłoszenia rejestracyjne worasidenibu do leczenia glejaka rozlanego z mutacją IDH. Duke Research & Innovation, 21 lutego 2024 r.
7. Zgłoszenia leków i produktów zdrowotnych w trakcie przeglądu. Health Canada, dostęp 27 maja 2024 r.
8. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. Dostęp 27 maja 2024 r.
9. Przyspieszone zatwierdzanie leków - Wielka Brytania publikuje szczegółowe wytyczne dotyczące nowej procedury uznawania międzynarodowego. Inside EU Life Sciences, 11 września 2023 r.
10. Informacje o projekcie | Vorasidenib w leczeniu astrocytoma lub oligodendroglioma z mutacjami IDH1 lub IDH2 po operacji u osób w wieku 12 lat i starszych TS ID 11974. NICE, dostęp 28 maja 2024 r.
11. Aktualizacja dotycząca worasidenibu dla brytyjskiej społeczności zajmującej się guzami mózgu. Brain Tumour Research, dostęp 28 maja 2024 r.