Lurbinectedinzatwierdzenie przez EMA: Czy nadejdzie (i kiedy)?

Lurbinectedin został uznany przez FDA i EMA za lek sierocy. Został również włączony do Projektu Orbis FDA w celu przyspieszenia jednoczesnego zatwierdzania leków onkologicznych ^6. Były to oznaki nadziei dla pacjentów z drobnokomórkowym rakiem płuca na całym świecie, sugerujące możliwość szybszego procesu zatwierdzania leku.

Jednak ponad 5 lat po oznaczeniu jako sierocy produkt leczniczy i 3 lata po przyspieszonym zatwierdzeniu przez FDA, Zepzelca (lurbinectedin) nadal czeka na zatwierdzenie przez EMA.

Jak długo pacjenci z rakiem płuc w Europie i Wielkiej Brytanii muszą jeszcze czekać na dostęp do tej terapii? Zapoznaj się z najnowszymi wiadomościami, w tym możliwościami uzyskania lurbinectedin , zanim będzie on powszechnie dostępny.

Do czego służy strona lurbinectedin ?

Zepzelca (lurbinectedin) jest lekiem na receptę przeznaczonym do leczenia przerzutowego drobnokomórkowego raka płuca (SCLC) u osób dorosłych. Jest on przeznaczony dla pacjentów, u których nastąpiła progresja choroby po chemioterapii ^1.

Jaki jest wskaźnik sukcesu lurbinectedin?

FDA przyznała Zepzelca przyspieszone zatwierdzenie na podstawie badania PM1183-B-005-14. Oto, co zgłoszone wyniki mówią nam o wskaźniku skuteczności lurbinectedin w SCLC:

• U 35% pacjentów guzy zmniejszyły się lub zniknęły;

• Mediana czasu trwania odpowiedzi wynosiła 5,3 miesiąca;

• Niektóre z najczęstszych działań niepożądanych obejmowały leukopenię, limfopenię, zmęczenie, niedokrwistość, neutropenię, zwiększenie stężenia kreatyniny, aminotransferazy alaninowej lub glukozy ^1.

Lurbinectedin próby potwierdzające

Aby utrzymać zatwierdzenie FDA, producent lurbinectedin musiał przeprowadzić badanie potwierdzające. To badanie fazy 3, zwane ATLANTIS, nie wykazało statystycznie istotnej poprawy całkowitego przeżycia w porównaniu z samą chemioterapią.

Wynik ten mógł być jednak spowodowany projektem badania. Na przykład, testowano niższą dawkę lurbinectedin niż ta zatwierdzona i połączono ją ze środkiem chemioterapeutycznym. Mając to na uwadze, FDA postanowiła utrzymać zatwierdzenie Zepzelca. Aby potwierdzić jego skuteczność, producent musi dostarczyć dane z nowego badania potwierdzającego o odpowiednim projekcie.

Obecnie trwają dwa badania potwierdzające dla lurbinectedin . Badanie LAGOON zakończy się w czerwcu 2025 roku, a badanie IMForte zakończy się w marcu 2026 roku. Miejmy nadzieję, że dane z tych badań będą wspierać przedłużone zatwierdzenie leku w USA i pomogą przyspieszyć jego zatwierdzenie w innych regionach, takich jak Europa.

Kup lurbinectedin

Lurbinectedinzatwierdzony przez EMA: Jaki jest status?

W 2019 r. EMA przyznała lurbinectedin oznaczenie sierocego produktu leczniczego do leczenia SCLC ². Jednak od tego czasu do EMA nie wpłynął żaden formalny wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.

Zazwyczaj, od momentu złożenia wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, podjęcie decyzji o zatwierdzeniu zajmuje do 210 dni. Proces ten może być nieco szybszy w przypadku leków sierocych. W każdym razie, nawet jeśli PharmaMar złoży dziś wniosek o zatwierdzenie przez EMA, nadal będzie oczekiwać potencjalnego zatwierdzenia nie wcześniej niż pod koniec 2024 r. i na początku 2025 r.

Wyjątkiem od tego harmonogramu jest Szwajcaria, gdzie lek został tymczasowo zatwierdzony w marcu 2023 r. ^4.

Kiedy strona lurbinectedin będzie dostępna w Europie?

Trudno powiedzieć. Jeśli wniosek o zatwierdzenie przez EMA dla lurbinectedin zostanie złożony przed końcem roku, teoretycznie do połowy 2025 r. może zostać podjęta decyzja w tej sprawie. Jeśli będzie ona pozytywna, zatwierdzenie EMA dla Zepzelca zajmie kolejne 67 dni.

Od tego momentu każde państwo członkowskie UE może zainicjować własne procedury lokalnych negocjacji cenowych, refundacji i wprowadzenia na rynek lokalny. Czas trwania tych procedur zależy od kraju.

Niemcy zazwyczaj najszybciej wprowadzają na rynek nowo zatwierdzone sieroce produkty lecznicze, średnio w ciągu 102 dni. Na drugim końcu spektrum znajduje się Estonia, gdzie średni czas oczekiwania na udostępnienie nowego leku sierocego wynosi 1081 ^dni3.

Innymi słowy, wygląda na to, że lurbinectedin będzie dostępny w UE nie wcześniej niż pod koniec 2025 lub na początku 2026 roku.

Kiedy strona Zepzelca będzie dostępna w Wielkiej Brytanii?

MHRA przyznała Zepzelca oznaczenie leku innowacyjnego w 2022 roku. W tym samym roku PharmaMar złożyła formalny wniosek o warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Wielkiej Brytanii ^5.

Od tego czasu nie podjęto jednak żadnych decyzji. Od kwietnia 2024 r. MHRA nie zatwierdziła jeszcze lurbinectedin. NICE również zawiesił ocenę leku pod kątem potencjalnego włączenia do NHS. Żadna z agencji nie przedstawiła harmonogramu decyzji.

Jak bezpiecznie uzyskać lurbinectedin przed zatwierdzeniem przez MHRA i EMA?

Czy jesteś pacjentem z SCLC? Jeśli Twój lekarz uważa, że możesz odnieść korzyści z leczenia lekiem Zepzelca, być może nie będziesz musiał czekać na jego zatwierdzenie w Europie lub Wielkiej Brytanii. Zamiast tego lekarz i pacjent mogą rozważyć dołączenie do badania klinicznego lurbinectedin . Lub zakup leku na zasadzie indywidualnego pacjenta.

Dołącz do badania klinicznego lurbinectedin

Jednym ze sposobów uzyskania dostępu do Zepzelca (lurbinectedin) jest zapisanie się do badania klinicznego. Często łatwiej powiedzieć niż zrobić, ponieważ Ty i Twój lekarz musicie znaleźć badanie, które obecnie rekrutuje uczestników w Twoim kraju. Musisz również spełnić kryteria kwalifikacyjne. Do tego wszystkiego potrzebne będzie wsparcie lekarza prowadzącego.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć wyszukiwanie trwających badań klinicznych lurbinectedin :

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Niektóre z badań są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Przykładem jest badanie kliniczne LAGOON. Ma ono siedzibę w USA, ale jest również otwarte dla pacjentów z Europy i Azji.

• EUClinicaltrials.eu: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.

• myTomorrows: Organizacja ta wspiera pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup lurbinectedin jako Nazwany Pacjent

W większości krajów pacjenci mogą kupować i importować leki, które mogą poprawić jakość ich życia lub przeciwdziałać stanom zagrażającym życiu. Jeśli chcesz uzyskać dostęp do Zepzelca , zanim będzie on dostępny w Twoim kraju, może to być najszybsza opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, jest znane jako rozporządzenie w sprawie importu danych osobowych pacjentów. Poszczególne kraje mogą różnić się pod względem konkretnych wymogów administracyjnych. Jednak we wszystkich przypadkach kryteria te muszą zostać spełnione:

• Dany lek został zatwierdzony do obrotu w innym kraju i nie jest (jeszcze) zatwierdzony lub dostępny w kraju pacjenta;

• Na lokalnym rynku nie ma alternatywy;

• Lek jest przeznaczony do użytku osobistego;

• Pacjent posiada receptę od lekarza prowadzącego;

• Lekarz bierze odpowiedzialność za leczenie. Może to wymagać różnej dokumentacji w zależności od kraju.

   

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia w sprawie indywidualnego importu imiennego w celu uzyskania lurbinectedin przed jego zatwierdzeniem przez UE? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Nasz zespół może pomóc w uzyskaniu dostępu do strony Zepzelca. Specjalizujemy się w pozyskiwaniu i dostarczaniu leków, które nie są jeszcze dostępne w Twoim kraju. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.

Referencje:

1. Identyfikator referencyjny: 4624945. Accessdata.fda.gov, Dostęp 23 kwietnia 2024 r.
2. EU/3/19/2143 - oznaczenie sierocego produktu leczniczego w leczeniu drobnokomórkowego raka płuca. Europejska Agencja Leków, 9 kwietnia 2019 r.
3. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. Efpia, dostęp 23 kwietnia 2024 r.
4. PharmaMar ogłasza zatwierdzenie leku Zepzelca® (lurbinectedin) do leczenia przerzutowego drobnokomórkowego raka płuca w Szwajcarii. Pharmamar, dostęp 23 kwietnia 2024 r.
5. Firma PharmaMar złożyła wniosek o zatwierdzenie leku lurbinectedin do leczenia przerzutowego drobnokomórkowego raka płuca w Wielkiej Brytanii. Pharmamar, dostęp 23 kwietnia 2024 r.
6. Projekt Orbis. FDA, dostęp 23 kwietnia 2024 r.