Zatwierdzenie Revumenibu w Europie i poza nią: Kiedy pojawi się przełomowe leczenie białaczki?

Niedawne zatwierdzenie Revumenibu przez FDA stanowi znaczący przełom w leczeniu ostrej białaczki z rearanżacją KMT2A. Ta rzadka i agresywna forma białaczki dotyka dzieci i dorosłych, w tym tych, u których ostra białaczka szpikowa (AML) rozwija się jako efekt uboczny chemioterapii innego nowotworu.

Jako pierwsza terapia celowana dla tego typu białaczki, revumenib oferuje nową nadzieję dla pacjentów i ich rodzin. Jednak obecnie jest on dostępny tylko w USA. Kiedy ta nowa terapia będzie dostępna dla pacjentów w Europie, Wielkiej Brytanii i innych regionach na całym świecie?

W jakim celu stosuje się revumenib?

Wskazaniem do stosowania Revumenibu jest nawrotowa lub oporna na leczenie ostra białaczka z translokacją KMT2A. Może być stosowany zarówno u dorosłych, jak i dzieci w wieku powyżej 1 ^,1 roku.

Nieprawidłowości KMT2A występują w 5-15% przypadków ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) i w 3% dorosłych przypadków ostrej białaczki szpikowej (AML) ². W związku z tym revumenib nie ma zastosowania we wszystkich przypadkach białaczki, ale dotyczy trudnej podgrupy, która często jest oporna na standardowe terapie.

Jak działa revumenib w leczeniu ostrej białaczki?

Revumenib jest inhibitorem meniny - pierwszym lekiem tej klasy wskazanym do leczenia białaczki. Jego działanie polega na blokowaniu interakcji menina-KMT2A, która ma kluczowe znaczenie w napędzaniu proliferacji komórek białaczkowych z tą nieprawidłowością genetyczną. W ten sposób lek ma na celu pomóc niektórym pacjentom osiągnąć remisję i przejść do potencjalnie leczniczych metod leczenia, takich jak przeszczep komórek macierzystych ^3.

Jaki jest wskaźnik skuteczności revumenibu w badaniach klinicznych?

Revuforj (revumenib) otrzymał zgodę FDA na podstawie wyników badania AUGMENT-101. Kluczowe zgłoszone wyniki badania były następujące:

• U 63% pacjentów wystąpiła częściowa lub całkowita odpowiedź na leczenie;
• U 21,2% pacjentów leczonych revumenibem uzyskano całkowitą remisję lub całkowitą remisję z częściową poprawą hematologiczną;
• Mediana czasu do całkowitej remisji wynosiła 1,9 miesiąca;
• Mediana czasu trwania odpowiedzi wynosiła 6,4 miesiąca ^4.

Według dr Ghayasa C. Issy z MD Anderson Cancer Center, revumenib jest obiecującą terapią zmieniającą paradygmat ze względu na jego zdolność do osiągania głębokich odpowiedzi, utrzymania remisji po przeszczepie komórek macierzystych i umożliwienia przedłużonego stosowania przy możliwym do opanowania profilu bezpieczeństwa ^5.

Kiedy revumenib zostanie zatwierdzony przez EMA?

Od listopada 2024 r. nie ma aktywnego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla revumenibu w UE. Niestety oznacza to, że jest mało prawdopodobne, aby był on wkrótce dostępny dla pacjentów w Europie.

Zazwyczaj przegląd zatwierdzenia przez EMA trwa do 210 dni. Teoretycznie, jeśli producent revumenibu złoży wniosek o zatwierdzenie przez EMA na początku 2025 r., lek mógłby zostać zatwierdzony w tym samym roku. Nie wiadomo jednak, czy tak się stanie.

Kiedy revumenib będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Trudno powiedzieć. Od listopada 2024 r. nie złożono żadnego wniosku o zatwierdzenie revumenibu przez MHRA. Nie jest to jednak koniecznie wymagane. Zgodnie z przepisami po Brexicie, MHRA może zatwierdzić lek na podstawie zgody innego organu regulacyjnego (np. FDA). Przynajmniej teoretycznie, jeśli MHRA zdecyduje się pójść tą drogą, revumenib może być dostępny w Wielkiej Brytanii, nawet zanim będzie dostępny w Europie. Będziemy jednak musieli poczekać i zobaczyć, czy tak się stanie.

Jak uzyskać revumenib zanim będzie dostępny w Twoim kraju?

Jeśli Ty lub ktoś z Twoich bliskich cierpi na ostrą białaczkę z translokacją KMT2A, możesz czuć się zniechęcony perspektywą oczekiwania na dostępność revumenibu w Twoim kraju. Dobra wiadomość jest taka, że nie musisz czekać. Masz dwie bezpieczne, legalne i szybkie metody uzyskania dostępu do Revuforj (revumenib) przed jego zatwierdzeniem przez EMA, zatwierdzeniem przez MHRA lub innym lokalnym zezwoleniem.

Jedna opcja jest związana z programami rozszerzonego dostępu, a druga - z zakupem i importem revumenibu jako Nazwany Pacjent. Oto, co oznacza każda z opcji.

Program rozszerzonego dostępu do produktu Revumenib

Producent leku, Syndax, prowadzi program Compassionate Use (Expanded Access) dla pacjentów mieszkających w kraju, w którym lek nie został jeszcze zatwierdzony. Aby wziąć udział w tym programie, lekarz prowadzący musi skontaktować się z Syndax za pośrednictwem [email protected].

Należy pamiętać, że program może mieć pewne ograniczenia i nie wszyscy pacjenci lub lokalizacje mogą się kwalifikować. Zawsze jednak warto to sprawdzić, a według strony internetowej firmy decyzję otrzymasz w ciągu 5 dni roboczych.

Kup revumenib jako Nazwany Pacjent

Jeśli program rozszerzonego dostępu dla revumenibu nie jest dla Ciebie opcją, możesz również bezpośrednio kupić i zaimportować lek na własny użytek. Jest to dozwolone na mocy rozporządzenia w sprawie Nazwanego Pacjenta obowiązującego w większości krajów.

Rozporządzenie ma zastosowanie, gdy lek nie został jeszcze zatwierdzony lub nie jest dostępny w kraju pacjenta:

• jest zatwierdzony w innym miejscu;
• nie ma lokalnych alternatyw, oraz
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego. W zależności od kraju mogą obowiązywać inne wymagania dotyczące dokumentacji.

Czy chcesz skorzystać z przepisów dotyczących importu imiennego w celu uzyskania revumenibu przed jego zatwierdzeniem w Europie, Wielkiej Brytanii lub innym kraju poza USA? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org, abyśmy mogli natychmiast pomóc Ci w zakupie revumenibu.

Referencje:

1. FDA zatwierdza Revumenib dla ostrej białaczki R/R z translokacją KMT2A. OncLive, Dostęp 28 listopada 2024 r.
2. Rearanżacje KMT2A-CBL w ostrych białaczkach: charakterystyka kliniczna i punkty przerwania genetycznego. Blood Advances, 28 grudnia 2021 r.
3. Syndax ogłasza zatwierdzenie przez FDA Revuforj® (revumenib), pierwszego i jedynego inhibitora meniny w leczeniu dorosłych i dzieci z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką z translokacją KMT2A. Syndax, Dostęp 28 listopada 2024 r.
4. Syndax ogłasza pozytywne wstępne wyniki kohorty chorych na nawrotową lub oporną na leczenie mNPM1 AML w badaniu AUGMENT-101 dotyczącym Revumenibu. Syndax, Dostęp 28 listopada 2024 r.
5. Badanie AUGMENT-101 Revumenibu osiągnęło pierwotny punkt końcowy w ostrej białaczce KMT2Ar. Targeted Oncology, 12 sierpnia 2024 r.