Tazemetostatzatwierdzenie przez EMA: Co jeśli czekanie nie jest opcją?

W 2020 r. FDA zatwierdziła Tazverik (tazemetostat) do leczenia mięsaka nabłonkowatego i nawrotowego/opornego chłoniaka grudkowego ¹. Był to pozytywny krok naprzód, zwłaszcza dla pacjentów z mięsakiem nabłonkowatym, dla których było to pierwsze zatwierdzone leczenie specyficzne dla ich choroby. 

Szybko do przodu do dnia dzisiejszego, a tazemetostat jest nadal zatwierdzony tylko w USA. Co to oznacza dla pacjentów w Europie i Wielkiej Brytanii? Dowiedz się więcej o harmonogramie zatwierdzania leku w UE i wszystkich opcjach wcześniejszego dostępu do leku. 

Do czego służy strona tazemetostat ?

Tazverik (tazemetostat) jest lekiem na receptę stosowanym w leczeniu:

• przerzutowy i miejscowo zaawansowany mięsak nabłonkowaty niekwalifikujący się do zabiegu chirurgicznego (u pacjentów w wieku 16 lat i starszych);
• nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak grudkowy z mutacją EZH2, po co najmniej dwóch wcześniejszych rundach leczenia systemowego (u dorosłych pacjentów);
• nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak grudkowy, w przypadku którego nie są dostępne zadowalające alternatywne metody leczenia (u dorosłych pacjentów) ².

Tazemetostat działa poprzez blokowanie białka zwanego EZH2. U niektórych osób z chłoniakiem grudkowym i mięsakiem nabłonkowatym, EZH2 jest zmienione w sposób, który sprawia, że komórki B rosną nieprawidłowo. Zatrzymując to zmienione białko EZH2, tazemetostat może zabijać komórki nowotworowe i zapobiegać rozprzestrzenianiu się raka.

Ponadto, tazemetostat jest obecnie badany jako potencjalny lek na inne schorzenia, w tym zaawansowane guzy lite (z mutacją genu ARID1 lub bez), guzy osłonek nerwów obwodowych, cukrzycę i inne. Wyniki trwających badań (przed)klinicznych rzucą więcej światła na potencjalną szerszą rolę tazemetostat w leczeniu raka i poza nim.

Tazemetostatzatwierdzony przez EMA: Jaki jest status?

Niestety, od lutego 2024 r. nie ma otwartego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu tazemetostat w UE. Jednak lek ten ma status sierocego produktu leczniczego w UE od 2018 roku. Oznacza to, że w przypadku złożenia wniosku o dopuszczenie do obrotu, może on kwalifikować się do szybszego przeglądu lub warunkowego dopuszczenia do obrotu. 

W tej chwili trudno powiedzieć, kiedy tazemetostat będzie dostępny w Europie, ale wydaje się to mało prawdopodobne.

Kiedy strona tazemetostat będzie dostępna w Wielkiej Brytanii?

Nie ma informacji o aktywnym wniosku o zatwierdzenie przez MHRA dla tazemetostat. Niestety oznacza to, że również w Wielkiej Brytanii jest mało prawdopodobne, aby lek był wkrótce dostępny. Zwłaszcza, że wymagałby on zarówno zatwierdzenia przez MHRA, jak i ukończonej oceny NICE, zanim mógłby zostać wprowadzony do NHS i udostępniony na rynku brytyjskim. 

Sposoby bezpiecznego dostępu do strony tazemetostat przed jej zatwierdzeniem przez EMA i MHRA

Jeśli jesteś pacjentem spoza USA, czekanie przez nieokreślony czas, aż tazemetostat stanie się dla Ciebie dostępny, może nie być opcją. Dobra wiadomość jest taka, że nie musisz czekać.

Istnieją dwie możliwości uzyskania dostępu do Tazverik (tazemetostat) zanim zostanie on zatwierdzony w Europie i Wielkiej Brytanii. Jedną z nich jest dołączenie do badania klinicznego. Drugą jest zakup tazemetostat od razu jako Indywidualny Nazwany Pacjent.

Dołącz do badania klinicznego tazemetostat

Aby uzyskać szybki dostęp do leku, można spróbować dołączyć do trwającego badania klinicznego. Znalezienie takiego badania może być trudne, ale dzięki odpowiednim zasobom jest to możliwe. Aby wziąć udział w badaniu klinicznym, należy spełnić kryteria kwalifikacyjne i uzyskać wsparcie lekarza prowadzącego. Warto również mieć świadomość, że udział w badaniu nie gwarantuje, że zostaniesz przydzielony do grupy, która otrzyma lek.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć wyszukiwanie trwających badań klinicznych tazemetostat :

• ClinicalTrials.gov: Baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Jednak niektóre badania są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Obecnie istnieje wiele badań dotyczących tego leku, które są otwarte dla uczestników międzynarodowych.
• EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows i FindMeCure: Organizacje te wspierają pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup tazemetostat jako Nazwany Pacjent

Pacjenci w wielu krajach mają prawo do zakupu i importu leków, które mogą poprawić ich stan zdrowia lub leczyć stany zagrażające życiu, zwłaszcza jeśli leki te nie są jeszcze zatwierdzone lub dostępne lokalnie.

Jeśli chcesz uzyskać dostęp do tazemetostat przed zatwierdzeniem przez EMA lub MHRA, może to być najszybsza opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, znane jest jako rozporządzenie w sprawie importu leków przez wyznaczonych pacjentów. Zgodnie z tym rozporządzeniem pacjenci mogą importować leki, które nie zostały jeszcze zatwierdzone lub nie są dostępne w ich kraju, jeśli:

• jest zatwierdzony w innym miejscu;
• nie ma lokalnych alternatyw, oraz
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego, który również ponosi odpowiedzialność za leczenie. 

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia o imiennym przywozie pacjentów, aby uzyskać Tazverik (tazemetostat) przed jego zatwierdzeniem w Europie lub Wielkiej Brytanii? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem i pozwól nam natychmiast pomóc Ci w zakupie tazemetostat .

Kup Tazverik

 

 

Referencje:

1. Stewart, Judith. Tazverik (tazemetostat) Historia zatwierdzeń FDA. Drugs.com, Dostęp 5 marca 2024 r.
2. Identyfikator referencyjny: 4627347. Accessdata.fda.gov, Dostęp 5 marca 2024 r.