Kiedy momelotynib zostanie zatwierdzony w Europie i Wielkiej Brytanii?

Ojjaara (momelotynib) jest pierwszym lekiem zatwierdzonym przez FDA do leczenia pacjentów z mielofibrozą (MF) z niedokrwistością [1]. Niedokrwistość dotyka około 38% nowo zdiagnozowanych pacjentów z MF. A nawet więcej w miarę postępu choroby. Wykazano, że obniża ona jakość życia i wiąże się z bardziej negatywnym rokowaniem ^2.

Zatwierdzenie Momelotinibu jest ważnym kamieniem milowym w leczeniu raka szpiku kostnego.

Pomimo uzyskania zielonego światła od FDA, zatwierdzenie Momelotinibu przez EMA jest nadal w toku. Jeśli jesteś pacjentem z MF w Europie lub Wielkiej Brytanii, prawdopodobnie zastanawiasz się, kiedy momelotynib zostanie zatwierdzony. Oto wszystko, co musisz wiedzieć. W tym wszystkie opcje szybkiego i bezpiecznego dostępu do leku Ojjaara przed jego zatwierdzeniem przez EMA.

W jakim celu stosuje się momelotynib?

Ojjaara (momelotynib) jest lekiem na receptę przeznaczonym dla osób dorosłych z mielofibrozą. Zwłaszcza tych o średnim lub wysokim ryzyku. Jest on stosowany w leczeniu zarówno pierwotnej postaci MF, jak i postaci, które rozwijają się po innych schorzeniach. Na przykład, czerwienica prawdziwa lub małopłytkowość samoistna. Momelotynib jest specjalnie przeznaczony dla pacjentów z MF, u których występuje również niedokrwistość.

Momelotynib działa poprzez blokowanie enzymów znanych jako kinaza Janus 1 i 2 (JAK1/JAK2) oraz zmutowanej formy JAK2. Wszystkie one mają kluczowe znaczenie dla kontrolowania produkcji komórek krwi i odpowiedzi immunologicznych. Ponadto momelotynib celuje w receptor aktywiny A typu 1 (ACVR1), wpływając na regulację żelaza w organizmie i produkcję czerwonych krwinek.

W przypadku mielofibrozy enzymy te są nieprawidłowo aktywowane. Powoduje to stan zapalny i nieprawidłową produkcję krwinek. Momelotynib pomaga poprzez hamowanie tych sygnałów, zmniejszając w ten sposób stan zapalny i poprawiając produkcję krwinek ^1.

Momelotynib zatwierdzony przez EMA: Jaki jest status?

W listopadzie 2023 r. CHMP w Europie zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu momelotynibu (sprzedawanego w Europie pod nazwą Omjjaara) ^3.

Pozytywna rekomendacja nie jest jeszcze oficjalnym zatwierdzeniem. Przyjęcie rekomendacji CHMP i pełne zatwierdzenie leku przez EMA zajmuje zwykle około dwóch ^miesięcy4.

Kiedy momelotynib będzie dostępny w Europie?

Niestety, zatwierdzenie momelotynibu przez EMA nie oznacza, że będzie on od razu dostępny w Europie. Zanim lek trafi do aptek, jego producent i lokalny organ ds. zdrowia w każdym państwie członkowskim muszą podjąć decyzje dotyczące lokalnego zatwierdzenia, cen i zakresu ubezpieczenia zdrowotnego. W rezultacie Omjjaara (momelotynib) będzie prawdopodobnie dostępna w różnym czasie w każdym kraju w Europie.

Nowe leki potrzebują średnio 511 dni od zatwierdzenia przez EMA, aby stać się dostępnymi w Europie. Czas ten różni się znacznie w zależności od kraju. W przypadku leków sierocych, takich jak momelotynib, wynosi on od 102 dni w Niemczech do 1081 dni w ^Estonii5.

Kup Ojjaara / Omjjara

Kiedy momelotynib będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Po Brexicie zatwierdzenie momelotynibu w Wielkiej Brytanii nie jest już związane z terminami zatwierdzenia momelotynibu przez EMA. Nie zawsze oznacza to jednak, że zatwierdzenie może nastąpić szybko.

Od listopada 2023 r. Ojjaara (momelotynib) nie została jeszcze zatwierdzona przez MHRA w Wielkiej Brytanii. Trwa jednak przegląd leku przez NICE. Przegląd NICE jest niezbędny do ustalenia, czy momelotynib będzie dostępny w ramach NHS. Decyzja spodziewana jest w marcu 2024 r. ⁶.

Jeśli rekomendacja NICE będzie pozytywna, momelotynib powinien być dostępny w ramach NHS w ciągu średnio 3 ^miesięcy7. Zakładając, że w międzyczasie zatwierdzenie MHRA stanie się faktem. Oznacza to, że momelotynib powinien być dostępny dla pacjentów z MF w Wielkiej Brytanii około połowy 2024 roku.

Status zatwierdzenia momelotynibu w pozostałej części świata

Wniosek o zatwierdzenie momelotynibu jest obecnie rozpatrywany przez PMDA w Japonii. Nie podano jednak harmonogramu podjęcia decyzji ^8.

Sposoby bezpiecznego dostępu do Omjjaary (momelotynibu) przed jego zatwierdzeniem przez EMA

Jesteś pacjentem z MF spoza USA? Być może nie będziesz musiał czekać na zatwierdzenie momelotynibu przez EMA lub MHRA. Zamiast tego, Twój lekarz i Ty możecie zbadać badania kliniczne obejmujące momelotynib. Możesz też kupić momelotynib od razu jako indywidualny pacjent.

Dołącz do badania klinicznego momelotynibu

Możesz dołączyć do badania klinicznego, aby otrzymać Omjjaarę (momelotynib) lub inne niezatwierdzone leki. Znalezienie badania rekrutującego uczestników w danym kraju może być trudne, ale jest możliwe. Aby wziąć udział w badaniu, należy spełnić kryteria kwalifikacyjne. Potrzebne będzie również wsparcie lekarza prowadzącego.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwania trwających badań klinicznych momelotynibu:

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Niektóre z badań są jednak również otwarte dla uczestników międzynarodowych.
• EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 r. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows: Organizacja ta wspiera pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup momelotynib jako Indywidualny Nazwany Pacjent

W większości krajów pacjenci mogą legalnie kupować i importować leki, które mogą poprawić ich życie lub leczyć choroby zagrażające życiu. Jeśli chcesz uzyskać dostęp do momelotynibu przed jego zatwierdzeniem przez EMA lub MHRA, może to być opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, znane jest jako rozporządzenie w sprawie importu leków przez indywidualnie nazwanych pacjentów. Zgodnie z rozporządzeniem w sprawie indywidualnego importu leków, pacjenci mogą importować leki, które nie zostały jeszcze zatwierdzone lub nie są dostępne w ich kraju, jeśli:

• jest zatwierdzony w innym miejscu;
  
• nie ma lokalnych alternatyw, a
  
• jest przeznaczony do użytku osobistego.
  

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego. Przyjmuje on odpowiedzialność za leczenie. Konkretne wymagania dotyczące dokumentacji mogą się różnić w zależności od kraju.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia w sprawie indywidualnego importu imiennego w celu uzyskania momelotynibu przed jego zatwierdzeniem przez EMA lub Wielką Brytanię? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Nasz zespół może pomóc w natychmiastowym zakupie momelotinibu.

Skontaktuj się w sprawie zakupu Ojjaara

Referencje:

1. Ojjaara firmy GSK otrzymuje zgodę FDA na leczenie pacjentów z mielofibrozą z niedokrwistością, Pharmaceutical Technology, 21 września 2023 r.
2. Pojawiające się opcje leczenia mielofibrozy: Nacisk na niedokrwistość | TCRM. Dove Medical Press, 28 czerwca 2023 r.
3. Omjjara: Oczekiwanie na decyzję KE | Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, 10 listopada 2023 r.
4. Ubieganie się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w UE produktów leczniczych stosowanych u ludzi. Europejska Agencja Leków, dostęp 20 listopada 2023 r.
5. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 20 listopada 2023 r.
6. Informacje o projekcie | Momelotynib w leczeniu związanej z chorobą splenomegalii lub objawów u dorosłych z mielofibrozą [ID6141] | Wytyczne. NICE, dostęp 20 listopada 2023 r.
7. Ewbank, Leo. Dostęp do nowych leków w angielskiej NHS. The King's Fund, 28 października 2020 r.
8. Momelotynib Japonia Zgłoszenie Komunikat prasowy. GSK, 11 września 2023 r.