Inavolisib na raka piersi: Kiedy zostanie zatwierdzony (przez FDA, EMA i nie tylko)?

W maju 2024 r. połączenie inawolizibu, palbociclib (Ibrance) i fulwestrantu (Faslodex) otrzymało od FDA oznaczenie terapii przełomowej [1]. To pozytywny moment dla wszystkich pacjentek z HR-dodatnim, HER2-ujemnym rakiem piersi z mutacją PIK3CA. Jest to drugie przełomowe oznaczenie dla tego wskazania w 2024 r., po dato-DXd. 

Chociaż daje to nadzieję wszystkim pacjentom i opiekunom, nie jest to równoznaczne z zatwierdzeniem. Kiedy możemy spodziewać się zatwierdzenia inavolisibu przez FDA, EMA, MHRA i inne instytucje? Oto, co powinieneś wiedzieć.

Jak działa inavolisib w leczeniu raka piersi?

Inavolisib jest eksperymentalnym lekiem opracowanym jako silny i selektywny inhibitor enzymu PI3K-alfa (fosfoinozytydu 3-kinazy alfa). PI3K-alfa odgrywa kluczową rolę we wzroście i przeżyciu komórek, szczególnie w nowotworach.

Inavolisib jest przeznaczony do hamowania szlaku PI3K poprzez degradację zależną od HER2. W ten sposób ma na celu zahamowanie wzrostu guza u pacjentów, u których rak jest napędzany przez mutacje PI3K ^2. 

Jak skuteczny jest inavolisib w badaniach klinicznych?

Inavolisib był badany w kilku badaniach klinicznych. Badanie fazy 3 INAVO120 koncentrowało się na porównaniu połączenia inawolizibu + palbociclib + fulwestrantu z placebo + palbociclib + fulwestrantem w leczeniu miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego raka piersi z mutacją PIK3CA, HR-dodatniego, HER2-ujemnego. Najważniejsze zgłoszone wyniki to:

• Mediana przeżycia wolnego od progresji dla pacjentów w grupie inawolizibu była znacznie wyższa niż w grupie placebo (15,0 miesięcy w porównaniu z 7,3 miesiąca);
• Pacjenci przyjmujący inavolisib przez 24 miesiące nie potrzebowali nowego leczenia, w porównaniu z 15 miesiącami w grupie placebo. Oznacza to, że inavolisib może wydłużyć czas, w którym pacjenci mogą pozostać na obecnym leczeniu bez konieczności zmiany ^3.

Wyniki badania INAVO120 były podstawą do przyznania przez FDA statusu terapii przełomowej. To również na podstawie tych raportów FDA przyznała priorytetowy przegląd inavolisibowi ^3.

Czy inavolisib jest gdzieś zatwierdzony?

 Od września 2024 r. jeszcze nie. W dającej się przewidzieć przyszłości spodziewane są jednak decyzje m.in. ze strony FDA, EMA i MHRA. 

Kiedy spodziewane jest zatwierdzenie inavolisibu przez FDA?

FDA przyznała inavolisibowi priorytetowy przegląd i oczekuje się, że podejmie decyzję o zatwierdzeniu do 27 listopada 2024 r ^{. 3}. Nie oznacza to oczywiście, że decyzja będzie pozytywna. Jednak biorąc pod uwagę dotychczasowe wyniki badań leku, zatwierdzenie przez FDA wydaje się najbardziej prawdopodobnym wynikiem. 

Kiedy inavolisib zostanie zatwierdzony przez EMA?

Wniosek Inavolisibu o zatwierdzenie przez EMA jest rozpatrywany od marca 2024 roku. Zazwyczaj decyzje o zatwierdzeniu trwają do 210 dni, chyba że EMA zażąda dodatkowych danych od producenta leku. Jeśli założymy, że nie będzie żadnych opóźnień w przeglądzie inavolisibu, teoretycznie może on uzyskać rekomendację do zatwierdzenia gdzieś w październiku 2024 roku. Jeśli tak się stanie, oficjalne zatwierdzenie przez EMA zajmie do trzech miesięcy. Ten potencjalny harmonogram prowadzi nas do lutego 2025 roku. 

Po zatwierdzeniu przez EMA może upłynąć od 3-4 miesięcy (w Niemczech) do prawie 3 lat (w Rumunii), zanim lek stanie się dostępny dla pacjentów w całej Europie ^4. 

Kiedy inavolisib będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Trudno powiedzieć, ponieważ nie ma aktywnego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu inavolisibu w Wielkiej Brytanii. 

Nie musi to jednak oznaczać, że zatwierdzenie leku przez MHRA potrwa dłużej. Zgodnie z przepisami po Brexicie, MHRA może zatwierdzać leki lokalnie, gdy tylko otrzymają zielone światło od innego zaufanego organu regulacyjnego (takiego jak EMA lub FDA). Jest to znane jako międzynarodowa procedura referencyjna ^5. Nie byłoby zaskoczeniem, gdyby MHRA zdecydowała się pójść tą drogą w celu zatwierdzenia inavolisibu.

Jeśli tak się stanie, wymagany będzie przegląd NICE w celu ustalenia, czy inavolisib zostanie włączony do NHS. Zakładając pozytywny wynik, miną kolejne trzy miesiące od dnia podjęcia decyzji przez NICE, zanim inavolisib będzie dostępny dla pacjentów w Wielkiej Brytanii. 

Jak uzyskać inavolisib przed jego zatwierdzeniem w danym kraju?

Oczekiwanie na leczenie może być trudne, zwłaszcza bez jasnego harmonogramu. Dobra wiadomość jest taka, że istnieją bezpieczne i legalne sposoby na rozpoczęcie leczenia inavolisibem, zanim będzie on dostępny w danym kraju. 

Jedną z opcji jest znalezienie i dołączenie do badania klinicznego. Inną opcją jest zakup i import inavolisibu na własny użytek. Ta druga opcja jest możliwa, gdy tylko lek zostanie zatwierdzony gdzieś na świecie.

Oto jak działa każda opcja.

Dołącz do badania klinicznego

Aby uzyskać szybki dostęp do inavolisibu, można spróbować dołączyć do trwającego badania klinicznego. Aby to zrobić, musisz spełnić kryteria kwalifikacji. Potrzebne będzie również wsparcie lekarza prowadzącego. Warto pamiętać, że udział w badaniu nie gwarantuje, że zostaniesz przydzielony do grupy leczonej. Zamiast tego możesz otrzymać placebo.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można zacząć szukać trwających badań klinicznych:

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Jednak niektóre badania są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Obecnie te badania inavolisibu rekrutują pacjentów na całym świecie. Warto mieć je na oku.
• EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows: Organizacja ta wspiera pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup inavolisib jako Nazwany Pacjent

W większości krajów pacjenci mogą legalnie kupować i importować leki, które mogą poprawić ich życie lub rozwiązać problemy zagrażające życiu. W szczególności, jeśli leki te nie są jeszcze zatwierdzone lub dostępne lokalnie.

Jeśli chcesz uzyskać dostęp do inavolisibu przed jego zatwierdzeniem w Europie i Wielkiej Brytanii (lub w miejscu, w którym się znajdujesz), może to być opcja dla Ciebie i Twojego lekarza. Rozporządzenie, które to umożliwia, jest znane jako Import Nazwanego Pacjenta. Zgodnie z tym rozporządzeniem pacjenci mogą importować lek, który nie został jeszcze zatwierdzony lub nie jest dostępny w ich kraju, jeśli:

• jest zatwierdzony w innym miejscu;
• nie ma lokalnych alternatyw, oraz
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego pacjenta. W zależności od kraju mogą obowiązywać inne wymagania dotyczące dokumentacji.

Czy chcesz skorzystać z przepisów dotyczących importu imiennego w celu uzyskania inavolisibu przed jego zatwierdzeniem przez MHRA lub EMA? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Udostępnij ją naszemu zespołowi na stronie Everyone.org, abyśmy mogli pomóc Ci w zakupie inavolisibu, gdy tylko zostanie on zatwierdzony na całym świecie. Gdziekolwiek to będzie. 

Skontaktuj się

Referencje:

1. Wahner, Ashling. Inavolisib otrzymuje od FDA oznaczenie przełomowej terapii dla zmutowanego PIK3CA, HR+/HER2- raka piersi. OncLive, 21 maja 2024 r.
2. Inavolisib - Wikipedia. Wikipedia. Dostęp 10 września 2024 r.
3. Inavolisib opóźnia progresję, czas do następnej terapii w raku piersi z mutacją PIK3CA. Targeted Oncology, 1 czerwca 2024 r.
4. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 10 września 2024 r.
5. Przyspieszone zatwierdzanie leków - Wielka Brytania publikuje szczegółowe wytyczne dotyczące nowej procedury uznawania międzynarodowego. Inside EU Life Sciences, 11 września 2023 r.