Belzutifan zatwierdzenie w Wielkiej Brytanii i Irlandii: Jaki jest status i co to oznacza dla Ciebie?
Ostatnia aktualizacja: 15 stycznia 2024 r.
Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.
Dowiedz się więcej "Belzutifan (sprzedawany pod nazwą Welireg) został po raz pierwszy zatwierdzony przez FDA w USA w 2021 r. 1. Do dziś Welireg jest nadal pierwszą i jedyną doustną opcją leczenia dorosłych pacjentów z guzami związanymi z chorobą von Hippla-Lindaua (VHL) 2.
Jest to duży kamień milowy dla pacjentów z nowotworami związanymi z VHL. Jednak pacjenci w Wielkiej Brytanii i Irlandii, którzy nie mogą się doczekać rozpoczęcia leczenia, mogą potrzebować nieco więcej cierpliwości.
Może minąć jeszcze trochę czasu, zanim strona belzutifan będzie dostępna na rynku brytyjskim i irlandzkim.
Czy strona belzutifan jest zatwierdzona w Wielkiej Brytanii?
Welireg (belzutifan) jest zatwierdzony w Wielkiej Brytanii jako lek sierocy. Oznacza to, że jest on dostępny tylko dla określonej grupy pacjentów i nie jest powszechnie dostępny na rynku.
Obecnie MHRA zatwierdziła belzutifan do leczenia dorosłych z rakiem nerkowokomórkowym (RCC) związanym z VHL, naczyniakami krwionośnymi ośrodkowego układu nerwowego lub guzami neuroendokrynnymi trzustki (pNET), dla których zlokalizowane procedury są nieodpowiednie 3.
Co ważne, wskazanie to dotyczy wyłącznie pacjentów, u których operacja jest uważana za zbyt niebezpieczną. Stosowanie belzutifan jako sposobu na opóźnienie lub uniknięcie operacji u pacjentów, którzy nie wymagają jeszcze operacji, nie jest obecnie zatwierdzone w Wielkiej Brytanii 4.
Czy strona belzutifan jest zatwierdzona w Irlandii?
Ponieważ Irlandia nadal należy do UE, pozostaje zależna od procesów zatwierdzania leków i harmonogramów EMA.
Obecnie Welireg (belzutifan) nie posiada pozwolenia na dopuszczenie do obrotu wydanego przez EMA. W rezultacie nie jest on również zatwierdzony w Irlandii.
Czy strona belzutifan jest dostępna w ramach NHS?
Niestety, jeszcze nie. Oznaczenie sierocego produktu leczniczego przez MHRA nie jest równoznaczne z zatwierdzeniem do refundacji. Takie zatwierdzenie może zostać przyznane przez NICE (National Institute for Health and Care Excellence).
Decyzja NICE w sprawie udostępnienia belzutifan w ramach NHS spodziewana jest do końca stycznia 2024 roku. Jeśli decyzja będzie pozytywna, leczenie powinno zostać udostępnione pacjentom w ciągu 3 miesięcy.
W międzyczasie pacjenci w Anglii mogą mieć niewielką możliwość uzyskania dostępu do Welireg (belzutifan) poprzez indywidualny wniosek o finansowanie do NHS. Należy jednak pamiętać, że według organizacji VHL UK/Ireland ta droga rzadko kończy się sukcesem 4.
Kiedy strona belzutifan będzie dostępna w Wielkiej Brytanii?
Otrzymanie zgody MHRA jest tylko pierwszym krokiem do udostępnienia belzutifan na rynku brytyjskim. Zanim lek będzie dostępny dla pacjentów, decyzja NICE w sprawie refundacji NHS musi zostać oficjalnie podjęta. Jeśli będzie ona pozytywna, belzutifan powinien zostać udostępniony na rynku brytyjskim w ciągu 3 miesięcy.
Innymi słowy, najlepszym scenariuszem dla dostępności belzutifan w Wielkiej Brytanii jest około maja 2024 roku.
Kiedy strona belzutifan będzie dostępna w Irlandii?
Dostępność rynkowa w Irlandii będzie prawdopodobnie znacznie wolniejszym procesem niż w Wielkiej Brytanii. Głównym powodem jest to, że belzutifan nie posiada jeszcze pozwolenia na dopuszczenie do obrotu wydanego przez EMA.
Średni czas potrzebny od momentu zatwierdzenia leku przez EMA do momentu jego dostępności na rynku różni się znacznie w zależności od kraju. W Irlandii średni czas oczekiwania na dostępność leku wynosi 661 dni5.
Innymi słowy, pacjenci z VHL w Irlandii mogą być zmuszeni czekać latami na rozpoczęcie leczenia belzutifan .
Albo niekoniecznie.
Co możesz zrobić, dopóki belzutifan nie pojawi się na rynkach Wielkiej Brytanii i Irlandii?
Kilka miesięcy może stanowić dużą różnicę dla pacjenta onkologicznego. Dobra wiadomość jest taka, że nie trzeba czekać.
Czy jesteś pacjentem z VHL w Wielkiej Brytanii lub Irlandii z RCC, pNET lub hemangioblastoma ośrodkowego układu nerwowego? Jeśli Twój lekarz uważa, że Welireg (belzutifan) może Ci pomóc, możesz otrzymać go od razu dzięki zasadzie Named Patient Import.
Everyone.org specjalizuje się w pomaganiu ludziom w dostępie do najnowszych leków za pośrednictwem tego rozporządzenia. Jeśli lekarz przepisał Ci Welireg (belzutifan) i potrzebujesz pomocy w uzyskaniu leku, skontaktuj się z nami.
