edaravone w Europie: Jak szybko uzyskać leczenie ALS?

edaravone, znany pod nazwami handlowymi Radicava lub Radicut, otrzymał zgodę FDA na leczenie ALS w 2017 roku ¹. Początkowo został on zatwierdzony do stosowania dożylnego, ale w 2022 r. FDA wydała również zgodę na jego podawanie doustne.

Od lutego 2024 r. strona edaravone pozostaje niedostępna w Europie i Wielkiej Brytanii, mimo że inne kraje zaczęły z niej korzystać.

Jaki jest wpływ na lokalnych pacjentów i jakie są bezpieczne i legalne opcje uzyskania tego leczenia ALS, zanim będzie ono powszechnie dostępne?

W jaki sposób edaravone jest stosowany w leczeniu ALS?

edaravone, znany również jako Radicava lub Radicut, jest lekiem stosowanym w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). ALS jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną, która osłabia i pogarsza komórki nerwowe w mózgu i rdzeniu kręgowym. edaravone pomaga zmniejszyć stres oksydacyjny, który uważa się za czynnik przyczyniający się do postępu ALS.

edaravone nie jest lekarstwem na ALS. Jego działanie koncentruje się przede wszystkim na spowolnieniu postępu choroby, a nie na odwróceniu jej skutków. Stanowi on jednak ważny postęp w leczeniu ALS i daje nadzieję pacjentom i ich rodzinom.

Jaka jest skuteczność edaravone w leczeniu ALS na podstawie wyników badań klinicznych?

• Skuteczność dożylnego podawania edaravone

W badaniu klinicznym przeprowadzonym wśród japońskich pacjentów z ALS odnotowano mniejszy spadek zdolności funkcjonalnych u pacjentów leczonych produktem Radicava w porównaniu z placebo. Wyniki te zaobserwowano wśród pacjentów z natężoną pojemnością życiową (FVC) ≥80%. Innymi słowy, pacjenci z prawidłową czynnością oddechową. 

W późniejszej analizie post-hoc zbadano również skuteczność edaravone u pacjentów z ALS z FVC poniżej 80%. Zgłoszone wyniki były zgodne z wynikami dla pacjentów z prawidłową czynnością oddechową, wykazując znacznie mniejszy spadek funkcjonalny w porównaniu z placebo ^3.

Należy jednak zauważyć, że metaanaliza z 2023 r. nie wykazała statystycznie istotnej różnicy między wynikami sprawności funkcjonalnej, takimi jak ALSAQ-40 i ALSFRS, między pacjentami edaravone a grupą kontrolną ^5. 

Potrzebne są dalsze badania, aby w pełni zrozumieć wpływ edaravone na sprawność funkcjonalną w określonych grupach pacjentów i stadiach choroby.

• Skuteczność preparatu doustnego

Doustny edaravone (Radicava ORS) został zatwierdzony przez FDA w 2022 roku. Zatwierdzenie to opierało się na badaniu, które wykazało porównywalne poziomy podawanego doustnie preparatu Radicava w krwiobiegu do poziomów z dożylnego preparatu Radicava (który został już zatwierdzony w 2017 r.). Założono podobną skuteczność obu preparatów ^7.

To powiedziawszy, ostatnie badanie kliniczne fazy 3 przeprowadzone w Europie nie wykazało znaczących korzyści ze stosowania doustnego edaravone w porównaniu z placebo ^4. 

Czy edaravone przedłuża przeżycie?

Niedawna metaanaliza badań klinicznych z udziałem edaravone wykazała statystycznie istotny wzrost przeżywalności pacjentów z ALS leczonych edaravone w porównaniu z placebo. Ten wzrost wskaźnika przeżycia odnotowano po 18, 24 i 30 miesiącach leczenia ^5. 

Warto zauważyć, że potrzebne są dalsze badania, aby w pełni zrozumieć wpływ edaravone na wydłużenie przeżycia u pacjentów z ALS, a także zidentyfikować konkretne czynniki, które mogą wpływać na jego skuteczność. 

Czy strona edaravone jest zatwierdzona w Europie?

Od lutego 2024 r. jeszcze nie. Wniosek o dopuszczenie do obrotu dożylnej Radicavy został złożony, ale później wycofany przez producenta leku ^6. O ile nie zostanie złożony nowy wniosek o dożylne zatwierdzenie Radicavy przez EMA, nie wydaje się, aby lek ten był dostępny dla pacjentów z ALS w Europie w najbliższym czasie.

Oral edaravone nie został jeszcze zgłoszony do zatwierdzenia przez EMA.

Czy strona edaravone jest dostępna w Wielkiej Brytanii?

Niestety, strona edaravone nie jest jeszcze dostępna w Wielkiej Brytanii. Jeśli wniosek o zatwierdzenie przez MHRA zostanie złożony przez producenta leku Radicava, jego rozpatrzenie zajmie około 210 dni. Biorąc pod uwagę pozytywny wynik, NICE musi również podjąć decyzję o potencjalnym włączeniu leku do NHS. W każdym razie, bez aktywnego wniosku o zatwierdzenie przez MHRA, nie wydaje się prawdopodobne, aby edaravone stał się dostępny w Wielkiej Brytanii w najbliższym czasie. 

Gdzie dostępna jest strona edaravone w 2024 roku?

edaravone, sprzedawany pod nazwą Radicava lub Radicut, jest obecnie dostępny w USA, Japonii, Korei Południowej, Chinach, Kanadzie, Szwajcarii, Indonezji, Australii, Malezji i Tajlandii ¹.

Może się to wydawać złą wiadomością, jeśli jesteś pacjentem z ALS mieszkającym w kraju, którego nie ma na tej liście. Jeśli jednak lekarz prowadzący chce włączyć edaravone do planu leczenia, istnieją sposoby na szybkie uzyskanie leku w Europie, Wielkiej Brytanii lub w innych krajach, w których nie jest on dostępny.

Jak uzyskać edaravone przed zatwierdzeniem przez EMA i MHRA?

Chociaż proces zatwierdzania nowych leków może być długi i złożony, nie zawsze trzeba czekać.

Możesz spróbować dołączyć do badania klinicznego obejmującego edaravone lub kupić edaravone bezpośrednio jako Nazwany Pacjent, 

Oto kilka informacji na temat każdej z opcji.

Dołącz do badania klinicznego edaravone

Aby uzyskać szybki dostęp do strony edaravone w Europie lub Wielkiej Brytanii, można spróbować dołączyć do trwającego badania klinicznego. Znalezienie takiego badania może wymagać pewnego wysiłku, ale jest możliwe. Aby wziąć udział w badaniu klinicznym, należy spełnić kryteria kwalifikacji. Będziesz także potrzebować wsparcia swojego lekarza prowadzącego, aby móc wziąć udział w badaniu. We wszystkich przypadkach należy mieć świadomość, że w badaniu może uczestniczyć grupa placebo.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć wyszukiwanie trwających badań klinicznych edaravone :

• ClinicalTrials.gov: Kompleksowa baza danych amerykańskich badań klinicznych. Wybrane badania są otwarte dla międzynarodowych uczestników i zawsze warto mieć oko na tę listę.
• EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Istnieje wiele trwających badań z udziałem edaravone w całej Europie. Badania rozpoczęte przed 31 stycznia 2022 r. można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows i FindMeCure: Organizacje te wspierają pacjentów na całym świecie w znalezieniu odpowiednich badań klinicznych.

Kup edaravone jako Nazwany Pacjent

Jeśli dołączenie do badania nie jest dla Ciebie możliwe lub po prostu wolisz nie czekać, możesz kupić edaravone bezpośrednio jako Nazwany Pacjent. Większość krajów na świecie zezwala pacjentom na zakup i import leków, które nie są jeszcze zatwierdzone lub dostępne lokalnie, o ile są one przeznaczone do użytku osobistego. Przepisy zezwalające na to są zwykle określane jako przepisy dotyczące importu przez Nazwanego Pacjenta. Aby z nich skorzystać, należy najpierw uzyskać receptę od lekarza. 

Czy masz już receptę? Wyślij ją do nas, a my pomożemy Ci szybko i bezpiecznie kupić edaravone .

Ile kosztuje edaravone rocznie?

Jeśli rozważasz zakup leku, który nie jest jeszcze dostępny na lokalnym rynku, powinieneś traktować ceny wyłącznie jako orientacyjne. Ostateczny koszt będzie prawdopodobnie zależał od lokalizacji, dostawcy i wszelkich opłat za wysyłkę lub import, które mogą mieć zastosowanie do bezpiecznego dostarczenia leku. 

Aby dać ci wyobrażenie o tym, ile kosztuje edaravone rocznie, oto zestawienie dostępnych opcji:

• Radicut (japońska nazwa handlowa edaravone). 10 fiolek po 30 mg/20 ml kosztuje około 1 158 EUR. Zalecany cykl leczenia dla Radicut składa się z codziennej infuzji przez 10 dni, a następnie 14 dni bez infuzji. Oznacza to, że 10 fiolek leku Radicut wystarcza w przybliżeniu na miesiąc. W ciągu roku koszt leczenia Radicut wyniesie około 13 900 EUR. 

Kup Radicut

• Doustny edaravone (Radicava ORS). Jedna butelka 50 ml (dawka 105 mg/5 ml) doustnego preparatu Radicava kosztuje obecnie około 33 400 EUR. Butelka wystarcza na prawie miesiąc. Roczne koszty wyniosłyby około 400 800 EUR.

Kup Radicava ORS

• Generyczny edaravone ( Meiji Seika). Produkowana w Japonii generyczna wersja edaravone jest również dostępna i często jest to najbardziej opłacalna opcja. 10 fiolek po 30 mg/20 ml, które wystarczą na prawie miesiąc, kosztuje około 580 EUR (lub 6 960 EUR rocznie). 

Kupuj leki generyczne edaravone

Końcowe przemyślenia 

W badaniach klinicznych nie osiągnięto konsensusu co do skuteczności i korzyści w zakresie przeżywalności leku edaravone . Może on jednak być skuteczny w przypadku niektórych grup pacjentów. Lekarz prowadzący określi, czy jest on odpowiedni dla pacjenta. Jeśli Twój lekarz popiera edaravone jako leczenie, nie musisz czekać na jego zatwierdzenie w Europie lub gdzie indziej. Wystarczy skontaktować się z naszym zespołem ekspertów ds. dostępu do leków, aby uzyskać pomoc.

Referencje:

1. edaravone. Stowarzyszenie ALS, Dostęp 13 lutego 2024.
2. RADICAVA (edaravone iniekcja), do stosowania dożylnego. Accessdata.fda.gov, dostęp 13 lutego 2024 r.
3. edaravone skuteczność w stwardnieniu zanikowym bocznym ze zmniejszoną wymuszoną pojemnością życiową: Analiza post-hoc badania 19 (MCI186-19) [badanie kliniczne NCT01492686]. NCBI, 14 czerwca 2022 r.
4. Negatywne wyniki badania klinicznego fazy 3 ADORE Oral edaravone (FAB122) w ALS - ALS Society of Canada. ALS Society of Canada, 31 stycznia 2024 r.
5. Bezpieczeństwo i skuteczność edaravone u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym: przegląd systematyczny i metaanaliza. Neurological Sciences, 30 maja 2023 r.
6. Radicava | Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, dostęp 13 lutego 2024 r.
7. FDA zatwierdza postać doustną do leczenia osób dorosłych ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). FDA, 12 maja 2022 r.