Eflornityna w leczeniu neuroblastomy: terminy zatwierdzania przez EMA i jak uniknąć oczekiwania

Neuroblastoma jest bardzo rzadką chorobą, która dotyka głównie dzieci poniżej piątego roku życia. Około połowa zdiagnozowanych pacjentów jest klasyfikowana jako chorzy wysokiego ryzyka. U 50-60% z nich istnieje prawdopodobieństwo nawrotu choroby ¹.

W tym kontekście pozytywnym wydarzeniem było niedawne zatwierdzenie przez FDA leku Iwilfin (eflornityna). Lek ten ma na celu zmniejszenie ryzyka nawrotu choroby zarówno u dorosłych, jak i dzieci z neuroblastomą wysokiego ryzyka.

Jednak w chwili obecnej Iwilfin (eflornityna) jest zatwierdzony tylko w USA. Co to oznacza dla pacjentów w Europie i Wielkiej Brytanii? Oto wszystko, co musisz wiedzieć o terminach zatwierdzenia Iwilfin przez EMA i możliwościach bezpiecznego uzyskania leku, zanim będzie on dostępny lokalnie.

Do czego służy Iwiflin (eflornityna)?

Iwilfin (eflornityna) jest zatwierdzony do stosowania u dorosłych i dzieci z neuroblastomą wysokiego ryzyka, którzy wykazali pewną odpowiedź na wcześniejsze leczenie, w tym immunoterapię anty-GD2.

Iwilfin jest inhibitorem dekarboksylazy ornityny. Blokuje aktywność enzymu zwanego dekarboksylazą ornityny (ODC). ODC odgrywa rolę w produkcji poliamin, które są niezbędne do wzrostu komórek. Blokując aktywność ODC, Iwilfin ma na celu zapobieganie wzrostowi i namnażaniu się komórek neuroblastomy ³.

Jaki jest wskaźnik skuteczności eflornityny w neuroblastomie?

Iwilfin został zatwierdzony przez FDA na podstawie badania 3b i badania ANBL0032. Na podstawie tych dwóch badań klinicznych, oto co wiemy o skuteczności eflornityny w neuroblastomie:

• Współczynnik ryzyka dla przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) wyniósł 0,48, co oznacza, że grupa otrzymująca leczenie miała o 52% niższe ryzyko wystąpienia zdarzenia (tj. progresji choroby, nawrotu, wtórnego raka lub zgonu) w porównaniu z grupą nieotrzymującą leczenia;
• Współczynnik ryzyka dla całkowitego przeżycia (OS) wynosił 0,32, co oznacza, że grupa otrzymująca leczenie miała o 68% niższe ryzyko zgonu z jakiejkolwiek przyczyny w porównaniu z grupą nieotrzymującą leczenia ^4.

Na podstawie tych wyników wydaje się, że eflornityna zmniejsza ryzyko nawrotu u pacjentów z neuroblastomą wysokiego ryzyka.

Zatwierdzenie przez EMA eflornityny w leczeniu neuroblastomy: Jaki jest status?

Od marca 2024 r. nie ma aktywnego wniosku o zatwierdzenie eflornityny przez EMA. Niestety oznacza to, że lek prawdopodobnie nie będzie dostępny w Europie w najbliższym czasie.

Zazwyczaj od złożenia wniosku o zatwierdzenie przez EMA do podjęcia decyzji przez CHMP mija około 210 dni. Jeśli CHMP wyda pozytywną rekomendację, ostateczne zatwierdzenie leku przez EMA zajmuje kolejne 2 miesiące.

Ponieważ Iwilfin ma oznaczenie leku sierocego w UE, może skorzystać z szybszego procesu przeglądu - 150 dni zamiast 210 dni ^5. Wciąż jednak wymaga to uprzedniego złożenia oficjalnego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.

Kiedy Iwilfin będzie dostępny w Europie?

Trudno powiedzieć, ponieważ obecnie nie złożono wniosku o zatwierdzenie przez EMA.

Zakładając, że producent Iwilfin złoży wniosek o zatwierdzenie przez EMA do maja 2024 r., nadal możliwe jest, że lek zostanie zatwierdzony do końca roku.

Po zatwierdzeniu przez EMA, każde państwo członkowskie UE będzie potrzebowało innego czasu na lokalne udostępnienie eflornityny - od średnio 102 dni w Niemczech do średnio 1081 dni w Estonii ^6.

Mając to na uwadze, pacjenci w Europie mogą spodziewać się dostępu do eflornityny nie wcześniej niż w połowie 2025 roku. W niektórych krajach czas oczekiwania może być nawet dłuższy. 

Kiedy Iwilfin będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Od marca 2024 r. nie ma aktywnego wniosku o zatwierdzenie Iwilfin przez MHRA w Wielkiej Brytanii. NICE podzielił się informacją, że jest gotowy do przeglądu leku pod kątem potencjalnego włączenia do NHS ^7. Harmonogram takiego przeglądu będzie jednak powiązany z oczekiwanym zatwierdzeniem i wprowadzeniem leku na rynek w Wielkiej Brytanii, dla którego nie ustalono harmonogramu. 

Zakładając harmonogram zatwierdzania podobny do EMA, Iwilfin mógłby potencjalnie uzyskać zielone światło MHRA do końca 2024 roku. Zakładając, że przegląd NICE będzie pozytywny i dostępny mniej więcej w tym czasie, Iwilfin mógłby teoretycznie być dostępny w Wielkiej Brytanii do połowy 2025 roku. Jest to jednak idealny harmonogram. Czas pokaże, czy stanie się on rzeczywistością. 

Jak uzyskać dostęp do Iwilfin przed zatwierdzeniem przez MHRA lub EMA?

Choroba taka jak neuroblastoma wysokiego ryzyka może wymagać czasu. Dlatego oczekiwanie na dostęp do eflornityny przez rok lub nawet dłużej może być frustrujące. Na szczęście istnieją bezpieczne sposoby na szybsze uzyskanie leczenia.

Jedną z opcji jest znalezienie i zapisanie się na badanie kliniczne eflornityny. Inną opcją jest zakup eflornityny bezpośrednio jako Nazwany Pacjent. 

Przyjrzyjmy się każdej opcji poniżej.

Dołącz do badania klinicznego eflornityny

Aby szybko uzyskać dostęp do leku Iwilfin w Europie lub Wielkiej Brytanii, można spróbować dołączyć do trwającego badania klinicznego. Znalezienie takiego badania może wymagać pewnego wysiłku, ale jest możliwe. Aby wziąć udział w badaniu klinicznym, należy spełnić kryteria kwalifikacji. Będziesz także potrzebować wsparcia swojego lekarza prowadzącego, aby móc wziąć udział w badaniu. We wszystkich przypadkach należy mieć świadomość, że w badaniu może uczestniczyć grupa placebo.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwania trwających badań klinicznych eflornityny:

• ClinicalTrials.gov: Kompleksowa baza danych amerykańskich badań klinicznych. Wybrane badania są otwarte dla międzynarodowych uczestników i zawsze warto mieć oko na tę listę.
• EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Istnieje wiele trwających badań z udziałem edaravone w całej Europie. Badania rozpoczęte przed 31 stycznia 2022 r. można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows i FindMeCure: Organizacje te wspierają pacjentów na całym świecie w znalezieniu odpowiednich badań klinicznych.

Kup Iwilfin jako Nazwany Pacjent

Jeśli dołączenie do badania klinicznego nie jest dla Ciebie możliwe lub po prostu wolisz nie czekać, możesz kupić eflornitynę bezpośrednio za pośrednictwem Named Patient Import Regulation.

Przepisy te obowiązują w większości krajów na świecie i pozwalają pacjentom na zakup i import leków, które nie zostały jeszcze zatwierdzone lub nie są dostępne lokalnie, o ile są one przeznaczone do użytku osobistego.

Aby skorzystać z rozporządzenia w sprawie importu imiennego, należy najpierw uzyskać receptę od lekarza.

Czy Twój lekarz popiera stosowanie eflornityny w leczeniu neuroblastomy? W takim razie nie musisz czekać na jej zatwierdzenie w Europie lub gdzie indziej. Wystarczy skontaktować się z naszym zespołem ekspertów ds. dostępu do leków, aby uzyskać pomoc.

Kup Iwilfin

Referencje:

1. Neuroblastoma u dzieci - w trakcie leczenia. CureSearch for Children's Cancer, dostęp 2 kwietnia 2024 r.
2. Identyfikator referencyjny: 5293147. Accessdata.fda.gov, Dostęp 2 kwietnia 2024 r.
3. EU/3/21/2429 - oznaczenie sierocego produktu leczniczego w leczeniu neuroblastomy | Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, 11 czerwca 2021 r.
4. Eflornityna jako leczenie podtrzymujące po immunoterapii w neuroblastomie wysokiego ryzyka: kontrolowane zewnętrznie porównania wyników przeżycia dopasowane do skłonności. Journal of Clinical Oncology, 26 października 2023 r.
5. Ubieganie się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu: sieroce produkty lecznicze | Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, 5 marca 2021 r.
6. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 2 kwietnia 2024 r.
7. Informacje o projekcie | Eflornityna w leczeniu neuroblastomy wysokiego ryzyka z całkowitą lub częściową odpowiedzią po immunoterapii [ID4060] | Wytyczne. NICE, dostęp 2 kwietnia 2024 r.