Status zatwierdzenia Enhertu w Wielkiej Brytanii i jego znaczenie dla pacjentów

Enhertu fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) znajduje się w centrum uwagi od czasu jego pierwszego zatwierdzenia przez FDA. Początkowo jako terapia HER2-dodatniego raka piersi, Enhertu jest obecnie zatwierdzony również do leczenia raka żołądka i niedrobnokomórkowego raka płuc, a także raka piersi o niskim poziomie HER2 i wszystkich innych nowotworów z ekspresją HER2.

A przynajmniej jest zatwierdzony dla tych wskazań w USA i/lub UE. 

Sytuacja z zatwierdzeniem Enhertu w Wielkiej Brytanii jest nieco inna. Jeśli jesteś pacjentką z rakiem HER2-dodatnim w Wielkiej Brytanii, możesz potrzebować nieco więcej cierpliwości, zanim będziesz mogła rozpocząć leczenie Enhertu.

W tym artykule przyjrzymy się wszystkim, co musisz wiedzieć o zatwierdzeniu i dostępności Enhertu w Wielkiej Brytanii. 

Zatwierdzenie Enhertu UK: Jaki jest status?

Obecnie MHRA warunkowo zatwierdziła stosowanie Enhertu wyłącznie u dorosłych pacjentów z nieoperacyjnym lub przerzutowym rakiem piersi HER2-dodatnim, którzy otrzymali dwie lub więcej wcześniejszych terapii opartych na anty-HER2 ^1. 

Enhertu nie został jeszcze zatwierdzony w Wielkiej Brytanii do stosowania w HER2-dodatnim raku żołądka, niedrobnokomórkowym raku płuca (NSCLC) lub raku piersi o niskim poziomie HER2. Nie jest również zatwierdzony jako leczenie niezależne od raka. 

Czy Enhertu jest dostępny w Wielkiej Brytanii (i w ramach NHS)?

To zależy. Lokalne zatwierdzenie jest warunkiem wstępnym obecności leku na rynku, ale go nie gwarantuje. Podobnie, obecność na rynku nie oznacza pokrycia przez NHS.

W przypadku Enhertu rynek i dostępność w ramach NHS są jeszcze trudniejsze, ponieważ lek nie został jeszcze zatwierdzony dla wszystkich wskazań. 

Zanim stanie się to zbyt skomplikowane, rozłóżmy to na czynniki pierwsze.

• Dostępność Enhertu w Wielkiej Brytanii dla pacjentek z HER2-dodatnim rakiem piersi

Czy chcesz uzyskać dostęp do Enhertu w Wielkiej Brytanii w leczeniu HER2-dodatniego raka piersi? Nie można go po prostu kupić w aptece, mimo że lek jest zatwierdzony do tego wskazania.

Obecnie dostęp do Enhertu można uzyskać wyłącznie za pośrednictwem programu zarządzanego dostępu ^{2, 3}. Dzięki porozumieniu między NICE a producentem Enhertu, firmą Daiichi Sankyo, Enhertu jest częścią Cancer Drugs Fund. Oznacza to, że kwalifikujące się pacjentki z HER2-dodatnim rakiem piersi mogą uzyskać bezpłatny dostęp do leku na czas trwania programu.

Dane zebrane w tym procesie zostaną wykorzystane przez NICE do wydania ostatecznej rekomendacji dotyczącej szerszego stosowania Enhertu w ramach NHS. 

• Dostępność Enhertu w Wielkiej Brytanii dla pacjentek z rakiem piersi o niskim poziomie HER2

Enhertu nie został jeszcze zatwierdzony przez MHRA dla tego wskazania. Niestety, również NICE nie zalecił szerokiego stosowania Enhertu w ramach NHS w leczeniu raka piersi o niskim poziomie HER2 ^4. 

Biorąc to pod uwagę, wciąż istnieje nadzieja na utworzenie programu zarządzanego dostępu w ramach Cancer Drugs Fund. Jednak wraz z negatywną oceną NICE, którą Enhertu otrzymał w lipcu 2024 r., leczenie prawdopodobnie nie będzie dostępne dla pacjentek z rakiem piersi o niskim poziomie HER2 w Wielkiej Brytanii w najbliższym czasie.

• Dostępność Enhertu w Wielkiej Brytanii dla niedrobnokomórkowego raka płuca (NSCLC) z mutacją HER2 

MHRA nie zatwierdziła jeszcze Enhertu do leczenia NSCLC z mutacją HER2. Podobnie, NICE również nie wydał żadnych zaleceń dotyczących stosowania Enhertu w tym wskazaniu ^5. Ocena NICE dotycząca Enhertu w leczeniu raka płuc została zakończona do czasu przedstawienia dowodów przez Daiichi Sankyo ^7. Do tego czasu Enhertu nie jest niestety dostępny w Wielkiej Brytanii dla pacjentów z NSCLC.

• Dostępność Enhertu w Wielkiej Brytanii w leczeniu HER2-dodatniego raka żołądka

Również w przypadku tego typu nowotworu ani MHRA, ani NICE nie przedstawiły żadnych zaleceń ani harmonogramów. W rezultacie Enhertu nie jest dostępny w Wielkiej Brytanii dla pacjentów z rakiem żołądka ^6.

Co możesz zrobić, dopóki Enhertu nie pojawi się na rynku brytyjskim?

Czy jesteś pacjentem w Wielkiej Brytanii z HER2-dodatnim rakiem żołądka lub piersi, NSCLC z mutacją HER2 lub rakiem piersi o niskim poziomie HER2? Jeśli Twój lekarz zaleci leczenie Enhertu, a Ty nie kwalifikujesz się do wczesnego dostępu do leczenia, nadal masz inne opcje.

Jeśli lek nie został zatwierdzony w kraju pacjenta lub został zatwierdzony, ale nie jest jeszcze dostępny, można uzyskać do niego dostęp za pośrednictwem rozporządzenia w sprawie importu nazwisk pacjentów.

Everyone.org specjalizuje się w pomaganiu ludziom w dostępie do najnowszych leków za pośrednictwem tego rozporządzenia. Jeśli masz receptę na Enhertu, chcesz rozpocząć plan leczenia i potrzebujesz pomocy w natychmiastowym uzyskaniu dostępu do leku, skontaktuj się z nami.

Skontaktuj się w sprawie Enhertu

Referencje:

1. Freedom of Information request on Trastuzumab deruxtecan and oesophageal/gastric cancer (FOI 21/928). GOV.UK, 20 stycznia 2022 r.
2. NICE zaleca Enhertu dla większej liczby osób z zaawansowanym rakiem piersi. NICE, 20 grudnia 2022 r.
3. TA704 Umowa o zarządzanym dostępie. NICE, dostęp 10 października 2023 r.
4. Liu, Angus. NICE jest gotowa odrzucić Enhertu w raku piersi o niskim poziomie HER2. Fierce Pharma, 27 września 2023 r.
5. Informacje o projekcie | Trastuzumab deruxtecan w leczeniu nieresekcyjnego lub przerzutowego niepłaskonabłonkowego niedrobnokomórkowego raka płuca z mutacją HER2 po 1 lub więcej terapiach [ID3934] | Wytyczne. NICE, dostęp 10 października 2023 r.
6. Przegląd | Trastuzumab deruxtecan w leczeniu HER2-dodatniego nieresekcyjnego lub przerzutowego raka żołądka lub połączenia żołądkowo-przełykowego po leczeniu anty-HER2 (ocena zakończona) | Wytyczne. NICE, 6 kwietnia 2023 r.
7. Trastuzumab deruxtecan w leczeniu nieresekcyjnego lub przerzutowego niedrobnokomórkowego raka płuca z mutacją HER2 po 1 lub więcej terapiach [ID3934], NICE, dostęp 01 listopada 2023.