Kiedy nitrogacestat zostanie zatwierdzony przez EMA (i jak uzyskać do niego dostęp wcześniej)?

Do listopada 2023 r. jedynymi opcjami leczenia pacjentów z guzami desmoidalnymi były operacja i radioterapia. Po zatwierdzeniu przez FDA leku Ogsiveo (nitrogacestat) już tak nie jest. Nowy lek jest obiecujący w łagodzeniu objawów bólowych i spowalnianiu postępu tej rzadkiej choroby¹. 

Obecnie nitrogacestat jest dopuszczony tylko w USA. Co to oznacza dla pacjentów spoza USA dotkniętych guzami desmoidalnymi i kiedy nitrogacestat będzie dostępny w Europie i poza nią? Oto wszystko, co musisz wiedzieć o zatwierdzeniu nitrogacestatu przez EMA. W tym sposoby dostępu do leku, zanim będzie on dostępny w Twoim kraju. 

W jakim celu stosuje się nitrogacestat?

Produkt leczniczy Ogsiveo (nitrogacestat) jest wskazany do stosowania u osób dorosłych z postępującymi guzami desmoidalnymi, które wymagają leczenia ogólnoustrojowego ². Lek jest dostępny w postaci tabletek, przyjmowanych doustnie dwa razy na dobę. 

Nirogacestat hamuje specyficzny enzym zwany gamma sekretazą. Enzym ten bierze udział w aktywacji białka o nazwie Notch, które, jak się uważa, przyczynia się do wzrostu guzów desmoidalnych. Blokując enzym, Ogsiveo (nirogacestat) zamierza spowolnić wzrost guza².

Zgodnie z wynikami badań klinicznych Ogsiveo, lek może również łagodzić objawy bólowe, które często są związane z guzami desmoidalnymi i mogą znacznie obniżyć jakość życia pacjentów³.

Zatwierdzenie nitrogacestatu przez EMA: Jaki jest status?

Producent Ogsiveo, SpringWorks Therapeutics, poinformował o zamiarze ubiegania się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w UE w pierwszej połowie 2024 roku ¹. 

Zgodnie z wytycznymi EMA ocena wniosku może potrwać do 210 dni. W tym momencie CHMP wydaje swoje zalecenie. W przypadku dodatniego wyniku badania nowy lek powinien zostać dopuszczony do obrotu w ciągu 67 dni ⁴.

Kiedy więc nitrogacestat będzie dostępny w Europie? Wydaje się, że najwcześniejszy termin to 2025 rok. 

Kiedy nitrogacestat będzie dostępny w Polsce?

Zatwierdzenie nitrogacestatu w Wielkiej Brytanii nie jest już związane terminami określonymi przez EMA. Chociaż może to oznaczać krótszy czas zatwierdzania, nie musi.

W chwili obecnej MHRA ani NICE nie przeprowadzają aktywnej oceny nitrogacestatu. Jeśli producent nitrogacestatu złoży wniosek o autoryzację do MHRA, jego rozpatrzenie trwa zwykle 90 dni. Po zatwierdzeniu przez MHRA, NICE musi również ocenić lek pod kątem pokrycia NHS. W przypadku pozytywnej rekomendacji NICE, nitrogacestat może zostać udostępniony w ramach NHS w ciągu 3 miesięcy ⁵. 

Mając na uwadze te ramy czasowe, wydaje się, że pacjenci z guzami desmoidalnymi w Wielkiej Brytanii również prawdopodobnie nie będą mieli dostępu do nitrogacestatu przed 2025 rokiem. 

Jak uzyskać dostęp do nitrogacestatu przed jego zatwierdzeniem przez EMA?

Czy trzeba czekać, aż nitrogacestat będzie dostępny w Europie lub Wielkiej Brytanii, aby rozpocząć leczenie? Na szczęście nie. 

Istnieją dwie główne opcje dostępu do nitrogacestatu bezpośrednio poza USA. Jednym z nich jest udział w badaniu klinicznym z udziałem nitrogacestatu. Drugim jest zakup nitrogacestatu jako indywidualnego imiennego pacjenta. 

Dołącz do badania klinicznego nitrogacestatu

Możesz spróbować dołączyć do trwającego badania klinicznego, aby uzyskać szybki dostęp do leku Ogsiveo (nitrogacestat). Znalezienie prób nie jest łatwe, ale jest możliwe. Aby wziąć udział w programie, należy spełnić kryteria kwalifikacyjne i uzyskać wsparcie lekarza. Należy pamiętać, że zamiast substancji czynnej można otrzymać placebo.

Oto kilka dobrych miejsc, od których warto zacząć poszukiwania trwających badań klinicznych nitrogacestatu:

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Jednak niektóre badania są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. W tej chwili nie ma żadnych badań klinicznych z udziałem leku Ryzneuta, ale w każdej chwili może się to zmienić, dlatego warto mieć to na oku.
• EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows i FindMeCure: Organizacja ta wspiera pacjentów w znajdowaniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup nitrogacestat jako indywidualny pacjent

Większość krajów na świecie zezwala indywidualnym pacjentom na import leków, które mogą być stosowane w leczeniu poważnych schorzeń, zanim staną się one dostępne lokalnie. Przepisy regulujące ten proces mogą różnić się nazwą, ale zazwyczaj są one określane jako przepisy dotyczące importu imiennego pacjenta. 

Jeśli chcesz kupić nitrogacestat przed jego zatwierdzeniem przez EMA lub w Wielkiej Brytanii, może to być dobra opcja dla Ciebie i Twojego lekarza. 

Aby skorzystać z rozporządzenia w sprawie importu imiennego pacjenta, potrzebna jest recepta od lekarza. W zależności od kraju mogą być wymagane dodatkowe dokumenty. Nie musisz się jednak tym stresować.

Kup nitrogacestat

Jeśli masz receptę na Ogsiveo (nitrogacestat) i chciałbyś kupić lek już teraz, skontaktuj się z nami. Jesteśmy wykwalifikowani i certyfikowani, aby wspierać Cię w imporcie leków, zanim staną się one dostępne lokalnie. 

Referencje:

1. Eckford, Katarzyna. Zatwierdzono pierwszą pigułkę na guzy desmoidalne, European Pharmaceutical Review, 28 listopada 2023 r.
2. Identyfikator referencyjny: 5283221 Accessdata.fda.gov, dostęp 15 stycznia 2024 r.
3. Dr Kasper o ocenie nirogacestatu w guzach desmoidalnych w badaniu DeFi, OncLive, 9 czerwca 2023 r.
4. Prezentacja – Procedura scentralizowana w Europejskiej Agencji Leków, Europejska Agencja Leków, dostęp 15 stycznia 2024 r.
5. Ewbank, Leo. Dostęp do nowych leków w angielskiej NHS. The King's Fund, 28 października 2020 r.