Zatwierdzenie Odronextamabu przez FDA: Dlaczego się nie powiodło i jak mimo wszystko uzyskać lek?

Ostatnia aktualizacja: 03 września 2024 r.

Zatwierdzenie Odronextamabu przez FDA: Dlaczego się nie powiodło i jak mimo wszystko uzyskać lek?

Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.

Dowiedz się jak

Pacjenci z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL) od dawna potrzebują dodatkowych opcji leczenia. Do 40% z nich doświadcza nawrotu po standardowych terapiach, takich jak chemioterapia i przeszczep komórek macierzystych 1. W tym kontekście tegoroczne zatwierdzenia leków są szczególnie istotne, ponieważ zapewniają bardzo potrzebne alternatywy dla tych pacjentów.

Po zatwierdzeniu Epkinly przez FDA i EMA spodziewano się, że Ordspono (odronextamab) również otrzyma zatwierdzenie. Jednak FDA ostatecznie odrzuciła wniosek odronextamabu 2.

Co oznacza niezatwierdzenie odronextamabu przez FDA dla pacjentów w USA i jak można uzyskać dostęp do tego leczenia bez opóźnień? Oto, co należy wiedzieć.

Co to jest Ordspono (odronextamab)?

Odronextamab jest bispecyficznym przeciwciałem ukierunkowanym na CD20xCD3. Jest wskazany w leczeniu nawrotowego lub opornego na leczenie chłoniaka grudkowego (FL) i chłoniaka rozlanego z dużych komórek B.

Pod względem mechanizmu działania Ordspono jest podobny do niedawno zatwierdzonego przez FDA leku Epkinly. Oba leki oznaczają ewolucję w leczeniu DLBCL i FL. Według ekspertów oczekuje się, że będą one miały znaczenie szczególnie dla pacjentów, którzy nie kwalifikują się do terapii komórkami CAR-T lub u których wystąpił nawrót choroby po jej zastosowaniu 3.

Dlaczego FDA odrzuciła odronextamab?

Jeśli Ordspono i Epkinly są podobne, to możesz się zastanawiać, dlaczego Epkinly otrzymał zielone światło od FDA, podczas gdy odronextamab nie uzyskał zgody FDA.

Zgodnie z pismami FDA z pełną odpowiedzią, odrzucenie odronextamabu nie opierało się na żadnych kwestiach związanych ze skutecznością lub bezpieczeństwem. Zamiast tego, było to motywowane faktem, że potwierdzające badania kliniczne odronextamabu nie były wystarczająco zaawansowane w ich rekrutacji 2. FDA chciała, aby badania te były bardziej zaawansowane i miały jasno określone terminy zakończenia, zanim będzie mogła rozważyć zatwierdzenie odronextamabu.

Innymi słowy, jeśli kwestia rekrutacji do badań potwierdzających zostanie rozwiązana, zatwierdzenie odronextamabu przez FDA może jednak zostać przyznane. Czas pokaże, czy i kiedy tak się stanie.

Jakie były wyniki badań klinicznych odronextamabu?

Wnioski o zatwierdzenie Odronextamabu przez FDA i EMA zostały poparte wynikami badania fazy 2 ELM-2 i badania fazy 1 ELM-1. Poniżej przedstawiono najważniejsze wyniki tych badań.

Badanie ELM-1:

  • U 51% pacjentów leczonych produktem Ordspono wystąpiła częściowa lub całkowita odpowiedź na leczenie;

  •  

    U 37% pacjentów leczonych produktem Ordspono wystąpiła całkowita odpowiedź na leczenie 2.

Badanie ELM-2:

  • U 52% pacjentów z DLBCL i 82% pacjentów z FL leczonych produktem Ordspono wystąpiła częściowa lub całkowita odpowiedź na leczenie;
  • 31% pacjentów z DLBCL i 75% pacjentów z FL uzyskało całkowitą odpowiedź na leczenie, z medianą czasu trwania całkowitej odpowiedzi wynoszącą odpowiednio 18 miesięcy i 20,5 miesiąca;
  • Mediana przeżycia wolnego od progresji u pacjentów z FL wynosiła 20 miesięcy 4.

Czy odronextamab został zatwierdzony przez EMA?

Jeszcze nie, ale wkrótce. Pomimo niezatwierdzenia ordonextamabu przez FDA, CHMP w Europie wydał w czerwcu 2024 r. pozytywną rekomendację dotyczącą zatwierdzenia leku w UE 5. Chociaż zwykle potrzeba kilku miesięcy, aby zalecenie CHMP przekształciło się w oficjalne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w UE, nie ma wątpliwości, że odronextamab zostanie zatwierdzony w Europie pod koniec września 2024 roku.

Czy odronextamab jest dostępny w Wielkiej Brytanii?

Od września 2024 r. Ordspono (odronextamab) nie jest jeszcze zatwierdzony w Wielkiej Brytanii. Nie trwa również ocena NICE dotycząca potencjalnego włączenia leku do NHS. Chociaż nie musi to oznaczać, że odronextamab będzie niedostępny w Wielkiej Brytanii, oznacza to, że jego zatwierdzenie w Wielkiej Brytanii może zająć trochę czasu.

Po Brexicie MHRA zastrzega sobie prawo do "niemal automatycznego" zatwierdzania leków po ich zatwierdzeniu przez EMA lub inne zaufane organy regulacyjne 6. W związku z tym, przynajmniej teoretycznie, zatwierdzenie odronextamabu w Wielkiej Brytanii może nastąpić wkrótce po oficjalnym zatwierdzeniu leku przez EMA.

Jak uzyskać odronextamab przed zatwierdzeniem przez FDA?

Jeśli jesteś pacjentem w USA lub w innym miejscu na świecie, gdzie status zatwierdzenia odronextamabu jest niejasny, nie rozpaczaj. Oczekiwanie na zatwierdzenie przez FDA lub decyzję innego lokalnego organu nie jest konieczne do rozpoczęcia leczenia.

Gdy tylko odronextamab zostanie zatwierdzony gdzieś na świecie (w tym przypadku - w UE), będzie można uzyskać do niego dostęp w dowolnym innym miejscu za pośrednictwem usługi Named Patient Import.

Kup odronextamab jako Nazwany Pacjent

Nie wszyscy pacjenci i lekarze o tym wiedzą, ale dozwolone jest kupowanie i importowanie lokalnie niedostępnych leków na własny użytek. Zwłaszcza, jeśli leki te mogą poprawić jakość życia lub przeciwdziałać stanom zagrażającym życiu.

Jeśli chcesz otrzymać odronextamab przed jego zatwierdzeniem przez FDA, może to być najszybsza opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, jest znane jako rozporządzenie w sprawie importu imiennego. Aby się do niego zakwalifikować, należy najpierw posiadać receptę od lekarza prowadzącego na lek, który:

  • jest zatwierdzony w innym miejscu;

  •  

    nie jest zatwierdzona lub dostępna w Twoim miejscu zamieszkania;

  •  

    nie ma lokalnych alternatyw, a

  •  

    jest przeznaczona wyłącznie do użytku osobistego.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org , a my natychmiast pomożemy Ci w zakupie odronextamabu.