Zatwierdzenie Givinostatu przez EMA: Jak długo trzeba czekać (i jak tego nie robić)?

W marcu 2024 r. FDA zatwierdziła Duvyzat (givinostat) jako pierwszą niesteroidową metodę leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) ¹. Chociaż jest to pozytywna wiadomość dla wszystkich pacjentów i ich rodzin, osoby spoza USA stają przed zwykłym pytaniem - kiedy giwinostat dla DMD zostanie zatwierdzony również w ich krajach?

Dla pacjentów mieszkających w UE i Wielkiej Brytanii, oto wszystko, co musisz wiedzieć o terminach zatwierdzania givinostat MHRA i EMA. W tym sposoby dostępu do leczenia, zanim będzie ono dostępne w Twoim kraju.

W jakim celu stosuje się giwinostat?

Duvyzat(givinostat) jest wskazany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów w wieku powyżej 6 ² lat. Ze względu na sposób działania giwinosstatu, jest on potencjalnie lekiem na dystrofię mięśniową Beckera (BMD), jak wskazuje producent leku, Italfarmaco ³. Lek ten nie jest jednak obecnie dopuszczony do stosowania w leczeniu BMD.

Jak działa giwinostat?

Givinostat jest inhibitorem HDAC. Blokuje rodzaj enzymów zwanych deacetylazami histonowymi (HDAC). HDAC odgrywają rolę w aktywacji i dezaktywacji genów, które mogą zmniejszać regenerację mięśni u Duchenne'a. Blokując HDAC, giwinostat ma na celu stymulowanie naprawy mięśni, zwiększenie regeneracji włókien mięśniowych, zmniejszenie stanu zapalnego i zwłóknienia ⁴.

Status zatwierdzenia Givinostat przez EMA

Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku Duvyzat jest rozpatrywany przez EMA od sierpnia 2023 r. Zazwyczaj weryfikacja trwa do 210 dni, nie licząc przerw w żądaniu dodatkowych informacji od producenta. Zgodnie z tym standardowym harmonogramem decyzja w sprawie wniosku givinostatu powinna być dostępna do połowy 2024 r. Nie wiadomo jednak, czy tak się stanie. 

Kiedy givinostat będzie dostępny w Europie?

Niestety, nawet jeśli givinostat zostanie zatwierdzony przez EMA do połowy 2024 r., nie oznacza to, że od razu będzie dostępny w całej UE. Czas potrzebny od zatwierdzenia przez EMA do wprowadzenia na rynek różni się znacznie w poszczególnych państwach członkowskich. W przypadku sierocych produktów leczniczych, takich jak giwinosstat, średni czas wprowadzenia na rynek wynosi od 102 dni w Niemczech do 1 081 dni w Estonii, przy średniej unijnej wynoszącej 636 dni ⁴. 

Innymi słowy, niektóre kraje UE mogą mieć dostęp do giwinostatu już w 2024 r., ale większość pacjentów w UE będzie musiała czekać co najmniej kolejny rok, zanim lek będzie dostępny na ich lokalnych rynkach. 

Kiedy givinostat będzie dostępny w Polsce?

Od kwietnia 2024 r. givinostat nie jest jeszcze zatwierdzony ani dostępny w Wielkiej Brytanii. Nie musi to jednak oznaczać, że pacjenci z Wielkiej Brytanii będą musieli długo czekać.

Od początku 2024 r. leki, które zostały już zatwierdzone przez zaufany organ regulacyjny (np. FDA lub EMA), mogą korzystać z przyspieszonego przeglądu i zatwierdzania przez MHRA na podstawie międzynarodowej procedury uznawania. Nie dzieje się to automatycznie. Producent leku, Italfarmaco, powinien wszcząć proces zatwierdzania. Aby wesprzeć ten proces, organizacja Duchenne UK rozpoczyna również własną kampanię mającą na celu nakłonienie MHRA do szybszego uznania decyzji FDA w sprawie giwinosstatu.

Mając na uwadze powyższe, teoretycznie możliwe jest, że givinostat uzyska aprobatę MHRA w 2024 roku. Czy tak się stanie w praktyce, dopiero się okaże.

Czy givinostat będzie dostępny w ramach NHS?

Aby zostać włączonym do NHS, givinostat będzie wymagał pozytywnej oceny przez NICE. Proces recenzowania został już rozpoczęty, ale nie podano daty publikacji decyzji.

Zakładając zarówno zatwierdzenie przez MHRA, jak i pozytywną ocenę NICE, givinostat powinien stać się dostępny w NHS w ciągu 3 miesięcy od daty decyzji NICE. 

Jak bezpiecznie uzyskać lek Duvyzat (givinostat) przed jego zatwierdzeniem przez MHRA lub EMA

Oczekiwanie na leczenie może być trudne, zwłaszcza bez jasnego harmonogramu. Dobra wiadomość jest taka, że istnieją bezpieczne i legalne sposoby rozpoczęcia leczenia giwinostatem, zanim będzie on dostępny w Twoim kraju. 

Jedną z dostępnych opcji jest znalezienie badania klinicznego i dołączenie do niego. Inną opcją jest zakup i import giwinostatu na własny użytek. 

Oto jak działa każda opcja.

Dołącz do badania klinicznego giwinostatu

Aby uzyskać szybki dostęp do leku Duvyzat, możesz spróbować dołączyć do trwającego badania klinicznego. Aby to zrobić, musisz spełnić kryteria kwalifikacyjne. Będziesz także potrzebował wsparcia lekarza prowadzącego. Warto pamiętać, że badanie nie gwarantuje, że pacjent zostanie przydzielony do grupy leczonej. Zamiast tego pacjent może otrzymać placebo. 

Oto kilka dobrych miejsc, od których warto zacząć poszukiwania trwających badań klinicznych giwinostatu:

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Jednak niektóre badania są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. W chwili obecnej rozpoczyna się rekrutacja pacjentów z całej Europy. Może warto mieć na to oko.
• EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 r. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows: Organizacja ta wspiera pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup givinostat jako imienny pacjent

W większości krajów pacjenci mogą legalnie kupować i importować leki, które mogą poprawić ich życie lub rozwiązać problemy zagrażające życiu. W szczególności, jeśli leki te nie są jeszcze zatwierdzone lub dostępne lokalnie.

Jeśli chcesz uzyskać dostęp do giwinostatu, zanim zostanie on zatwierdzony w Europie i Wielkiej Brytanii (lub gdziekolwiek indziej), może to być opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, znane jest jako Named Patient Import. Zgodnie z tym rozporządzeniem pacjenci mogą importować leki, które nie zostały jeszcze zatwierdzone lub nie są dostępne w ich kraju, jeżeli:

• jest zatwierdzony w innym miejscu;
• nie ma lokalnych alternatyw, oraz
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego pacjenta. W zależności od kraju mogą obowiązywać inne wymagania dotyczące dokumentacji.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia w sprawie importu imiennego pacjenta, aby uzyskać giwinostat przed jego zatwierdzeniem przez MHRA lub EMA? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org, abyśmy mogli natychmiast pomóc Ci w zakupie givinostatu.

Kup Duvyzat

Referencje:

1. FDA zatwierdza niesteroidowe leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne'a. FDA, 21 marca 2024 r.
2. Identyfikator referencyjny: 5351230. Accessdata.fda.gov, dostęp 16 kwietnia 2024 r.
3. Italfarmaco > Działalność > Pipeline > O distrofiach mięśniowych > Givinostat. ITALFARMACO SpA, dostęp 16 kwietnia 2024 r.
4. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 16 kwietnia 2024 r.