Rola giwinostatu w leczeniu czerwienicy prawdziwej: Wszystko, co musisz wiedzieć

Ostatnia aktualizacja: 24 kwietnia 2024

Do niedawna pacjenci z czerwienicą prawdziwą (PV) byli leczeni przede wszystkim lekami zapobiegającymi zakrzepicy. Jednak badania kliniczne z nowszymi terapiami dają nadzieję na leczenie, które może zmienić przebieg choroby. Jedną z takich terapii jest giwinostat.

Jako pacjent, co powinieneś wiedzieć o giwinostacie na czerwienicę prawdziwą? Oto podsumowanie najnowszych wyników badań klinicznych i ich znaczenie dla Ciebie.

Czy giwinostat działa na czerwienicę prawdziwą: wyniki badań klinicznych

Zacznijmy od tego, że givinostat nie jest jeszcze nigdzie dopuszczony do leczenia PV. Jednak jego skuteczność i bezpieczeństwo w tym wskazaniu były przedmiotem wielu badań klinicznych w ciągu ostatnich lat. Z nich mamy dane ilustrujące jego potencjał. Poniżej znajduje się kilka ważnych informacji z przedstawionych wyników.

Wskaźnik powodzenia giwinostatu z hydroksymocznikiem

Badanie fazy 2 dotyczące giwinostatu w skojarzeniu z hydroksymocznikiem koncentrowało się na pacjentach, u których nie stwierdzono reakcji na sam hydroksymocznik. Po 12 tygodniach leczenia przedstawiono następujące wyniki:

U 55% pacjentów leczonych dawinostatem i hydroksymocznikiem w dawce 50 mg/d wystąpiła całkowita lub częściowa odpowiedź na leczenie. 64% doświadczyło zmniejszenia objawów swędzenia;
U 50% pacjentów leczonych dawinostatem i hydroksymoczamidem w dawce 100 mg/dobę wystąpiła całkowita lub częściowa odpowiedź na leczenie. 67% doświadczyło zmniejszenia objawów swędzenia;
Leczenie skojarzone było dobrze tolerowane. Tylko 4,5% pacjentów zgłosiło zdarzenia niepożądane stopnia 3. lub ².

Długotrwała skuteczność

W 4-letniej obserwacji trzech badań fazy 1-2 i programu stosowania leku ze względów humanitarnych, givinostat wykazał następujące wyniki:

Ogólny odsetek odpowiedzi był wyższy niż 80%. Ponadto obciążenie allelami JAK2V617F zmniejszało się z czasem;
Zaobserwowane reakcje utrzymywały się przez cały 4-letni okres obserwacji;
U większości pacjentów wystąpiły łagodne lub umiarkowane działania niepożądane. Było to zgodne z wcześniejszymi ustaleniami;
Co ciekawe, większość pacjentów kontynuowała leczenie giwinostatem po zakończeniu badań. Wynikało to z utrzymujących się korzyści klinicznych i dobrego profilu bezpieczeństwa ¹.

Na podstawie tych wyników wkrótce rozpocznie się badanie kliniczne fazy 3. Ma on na celu potwierdzenie bezpieczeństwa i skuteczności giwinostu w leczeniu czerwienicy prawdziwej.

Czym różni się givinostat od standardowych zabiegów PV?

Givinostat zapewnia inne podejście do leczenia czerwienicy prawdziwej (PV) w porównaniu ze standardowymi terapiami, takimi jak hydroksymocznik (HC). Jego celem jest proliferacja komórek poprzez hamowanie komórek z mutacją JAK2 V617F powszechnie występującą u pacjentów z PV. Badania wykazały skuteczność giwinosstatu, nawet u pacjentów, którzy nie zareagowali na HC. Sugeruje to jego potencjał jako alternatywnego lub uzupełniającego leczenia fotowoltaiki.

Czy mój lekarz może przepisać giwinostat na czerwienicę prawdziwą?

Najlepsza odpowiedź brzmi: być może.

Duvyzat (givinostat) nie został jeszcze nigdzie zatwierdzony do leczenia PV. Nadal czeka na zatwierdzenie przez EMA pierwotnego wskazania do leczenia dystrhopii mięśniowej Duchenne'a.

Jednak lekarz prowadzący i tak ma prawo go przepisać. Mogą to zrobić w oparciu o dostępne wyniki badań klinicznych i Twoją osobistą sytuację. Jeśli lekarz podejmie taką decyzję, uważa się, że stosowanie leku poza wskazaniami rejestracyjnymi.

Czy lekarz przepisał Ci givinostat na czerwienicę prawdziwą? Everyone.org może pomóc Ci uzyskać do niego dostęp. Specjalizujemy się w pozyskiwaniu i dostarczaniu leków na receptę niedostępnych w kraju pacjenta. Skontaktuj się z nami, abyśmy mogli Ci pomóc.