Zatwierdzenie leniolizibu przez EMA: Jak zapobiec opóźnieniom w leczeniu

Ostatnia aktualizacja: 09 kwietnia 2024 r.

Dla pacjentów z zespołem aktywowanego PI3K-delta (APDS) rok 2023 przyniósł długo oczekiwane dobre wieści. Pierwszy lek na tę rzadką chorobę, leniolisib, został zatwierdzony przez FDA w marcu 2023 roku. Uznany przez FDA za lek pierwszy w swojej klasie, Joenja (leniolisib) jest światłem nadziei dla pacjentów na całym świecie ¹.

Jednak od kwietnia 2024 r. leniolizib jest nadal zatwierdzony tylko w USA. Jego zatwierdzenia przez MHRA i EMA wciąż czekają na zatwierdzenie, pozostawiając pacjentów z APDS w Europie i Wielkiej Brytanii z większą liczbą pytań niż odpowiedzi.

Oto wszystko, co musisz wiedzieć o aktualnym statusie zatwierdzenia leniolizibu w Europie i Wielkiej Brytanii. W tym wszystkie opcje bezpiecznego dostępu do leku na własnej osi czasu.

W jakim celu stosuje się leniolisib?

Joenja (leniolisib) jest wskazany dla dorosłych i dzieci z aktywowanym zespołem PI3K-delta (APDS). Lek działa poprzez przyłączanie się do enzymu fosfoinozytydu 3-kinazy delta i blokowanie jego aktywności. W ten sposób ma na celu wspieranie limfocytów B i T w ich funkcji zwalczania infekcji i zmniejszania objawów ^2.

Jakie były wyniki badania klinicznego Joenja?

Badanie fazy 2/3, na podstawie którego FDA podjęła decyzję o zatwierdzeniu leku Joenja, trwało 12 tygodni. Niektóre ze zgłoszonych wyników obejmują:

Joenja działała lepiej niż placebo w zmniejszaniu rozmiaru węzłów chłonnych. Skorygowana średnia zmiana wielkości węzłów chłonnych wynosiła -0,30 dla Joenja, w porównaniu do +37,30 dla placebo;
U pacjentów leczonych produktem Joenja liczba naiwnych komórek B wzrosła o 34,76%. U pacjentów otrzymujących placebo liczba naiwnych komórek B zmniejszyła się o 5,37%;
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem leku Joenja były bóle głowy, atopowe zapalenie skóry i zapalenie zatok ^6.

Zatwierdzenie leniolizibu przez EMA: Opóźnienia i terminy

Wniosek Joenji o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest rozpatrywany przez EMA od 27 października 2022 roku. Zazwyczaj proces zatwierdzania przez EMA trwa 210 dni. Jednak w przypadku Joenji trwało to dłużej, ponieważ regulator poprosił o dodatkowe dane w listopadzie 2023 r. ³.

Obecnie CHMP wskazuje, że podejmie decyzję w sprawie zatwierdzenia leniolizibu w Europie gdzieś w pierwszej połowie 2024 r. ³. Jeśli CHMP wyda pozytywną rekomendację, zatwierdzenie leku przez EMA powinno stać się oficjalne w ciągu 67 dni od tej daty.

Kiedy leniolisib będzie dostępny w Europie?

Co ciekawe, zatwierdzenie przez EMA nie oznacza, że leniolizib będzie natychmiast dostępny na rynkach lokalnych. Każde państwo członkowskie UE ma własne lokalne procedury, które muszą zostać zakończone, zanim to nastąpi - w tym lokalne negocjacje cenowe z producentem i decyzje dotyczące refundacji.

Czas trwania tych procesów różni się znacznie w zależności od kraju. Średni czas od zatwierdzenia do udostępnienia waha się od 102 dni w Niemczech do 1081 dni w Estonii, przy średniej UE wynoszącej 636 ^dni4.

Innymi słowy, niektórzy pacjenci w Europie mogą uzyskać dostęp do leniolizibu już w 2024 r., podczas gdy inni mogą czekać jeszcze kilka lat.

Leniolisib w Wielkiej Brytanii: Kiedy będzie dostępny?

Pharming, producent leku Joenja, oświadczył, że zamierza złożyć wniosek o zatwierdzenie przez MHRA w pierwszej połowie 2024 roku. Zgodnie z obecnymi przyspieszonymi procedurami decyzja w sprawie zatwierdzenia leniolizibu w Wielkiej Brytanii powinna zostać podjęta w ciągu 110 dni od złożenia wniosku.

Czy leniolisib będzie dostępny w ramach NHS?

Będzie to zależało od przeglądu leku przez NICE. Decyzja o włączeniu leniolizibu do NHS spodziewana jest w grudniu 2024 r. ⁵. Jest to oczywiście uzależnione od pozytywnego wyniku wniosku o zatwierdzenie przez MHRA.

Jeśli NICE zaleci włączenie leku Joenja do NHS, lek powinien być dostępny dla pacjentów w ciągu 3 miesięcy od decyzji NICE.

Przenosi nas to do marca 2025 r. jako najwcześniejszego terminu, w którym pacjenci z APDS w Wielkiej Brytanii mogliby uzyskać dostęp do leniolizibu.

Jak bezpiecznie uzyskać leniolizib przed zatwierdzeniem przez MHRA i EMA?

Pomimo tego, co sugerują powyższe ramy czasowe, czekanie nie jest jedyną opcją dla pacjentów z APDS w Europie i Wielkiej Brytanii.

Możesz natychmiast uzyskać dostęp do leku, importując go na własny użytek. Opcja ta znana jest jako Named Patient Import lub rozszerzony dostęp. Oto jak to działa.

Rozszerzony dostęp do leniolizibu

Nawet jeśli dany lek nie został jeszcze zatwierdzony lub nie jest dostępny w danym kraju, można uzyskać do niego legalny dostęp. Rozporządzenie znane jako Named Patient Import pozwala na zakup i import leku, o ile spełnia on określone warunki:

jest to gdzieś zatwierdzone;
nie jest (jeszcze) zatwierdzona ani dostępna w Twoim kraju;
nie ma lokalnych alternatyw, oraz
jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego. Podobnie jak we wszystkich innych przypadkach, lekarz ponosi odpowiedzialność za leczenie. Konkretne wymagania dotyczące dokumentacji mogą się różnić w zależności od kraju.

Czy chcesz rozpocząć leczenie leniolizibem wcześniej, korzystając z rozporządzenia w sprawie importu imiennego pacjentów? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org. Możemy natychmiast pomóc w zakupie leniolisibu.