Zatwierdzenie leniolizibu przez EMA: Jak zapobiec opóźnieniom w leczeniu

Dla pacjentów z zespołem aktywowanego PI3K-delta (APDS) rok 2023 przyniósł długo oczekiwane dobre wieści. Pierwszy lek na tę rzadką chorobę, leniolisib, został zatwierdzony przez FDA w marcu 2023 roku. Uznany przez FDA za lek pierwszy w swojej klasie, Joenja (leniolisib) jest światłem nadziei dla pacjentów na całym świecie ¹. 

Jednak od listopada 2024 r. leniolizib jest nadal zatwierdzony tylko w USA i Wielkiej Brytanii. Jego zatwierdzenie przez EMA nadal oczekuje na zatwierdzenie, pozostawiając pacjentów z APDS w Europie z większą liczbą pytań niż odpowiedzi. 

Oto wszystko, co musisz wiedzieć o aktualnym statusie zatwierdzenia leniolizibu w Europie. W tym wszystkie opcje bezpiecznego dostępu do leku na własnej osi czasu. 

W jakim celu stosuje się leniolisib?

Joenja (leniolisib) jest wskazany dla dorosłych i dzieci z aktywowanym zespołem PI3K-delta (APDS). Lek działa poprzez przyłączanie się do enzymu fosfoinozytydu 3-kinazy delta i blokowanie jego aktywności. W ten sposób ma na celu wspieranie limfocytów B i T w ich funkcji zwalczania infekcji i zmniejszania objawów ^2. 

Jakie były wyniki badania klinicznego Joenja?

Badanie fazy 2/3, na podstawie którego FDA podjęła decyzję o zatwierdzeniu leku Joenja, trwało 12 tygodni. Niektóre ze zgłoszonych wyników obejmują:

• Joenja działała lepiej niż placebo w zmniejszaniu rozmiaru węzłów chłonnych. Skorygowana średnia zmiana wielkości węzłów chłonnych wynosiła -0,30 dla Joenja, w porównaniu do +37,30 dla placebo;
• U pacjentów leczonych produktem Joenja liczba naiwnych komórek B wzrosła o 34,76%. U pacjentów otrzymujących placebo liczba naiwnych komórek B zmniejszyła się o 5,37%;
• Najczęstszymi działaniami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem leku Joenja były bóle głowy, atopowe zapalenie skóry i zapalenie zatok ^6.

Zatwierdzenie leniolizibu przez EMA: Opóźnienia i terminy

Wniosek Joenji o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest rozpatrywany przez EMA od 27 października 2022 roku. Zazwyczaj proces zatwierdzania przez EMA trwa 210 dni. Jednak w przypadku Joenji trwało to dłużej, ponieważ regulator poprosił o dodatkowe dane w listopadzie 2023 r. ^3. Producent, Pharming, ma czas do stycznia 2026 r. na udzielenie odpowiedzi na dodatkowe wnioski CHMP. Oznacza to, że jakiekolwiek zatwierdzenie leniolizibu przez EMA jest mało prawdopodobne przed 2026 rokiem. 

Jeśli CHMP wyda pozytywną rekomendację w tym momencie, zatwierdzenie leku przez EMA powinno stać się oficjalne w ciągu 67 dni od tej daty. Krótko mówiąc, europejscy pacjenci powinni zacząć mieć dostęp do leniolizibu gdzieś w drugiej połowie 2026 roku. 

Kiedy leniolisib będzie dostępny w Europie?

Co ciekawe, zatwierdzenie przez EMA nie oznacza, że leniolizib będzie natychmiast dostępny na rynkach lokalnych. Każde państwo członkowskie UE ma własne lokalne procedury, które muszą zostać zakończone, zanim to nastąpi - w tym lokalne negocjacje cenowe z producentem i decyzje dotyczące refundacji. 

Czas trwania tych procesów różni się znacznie w zależności od kraju. Średni czas od zatwierdzenia do udostępnienia waha się od 102 dni w Niemczech do 1081 dni w Estonii, przy średniej UE wynoszącej 636 ^dni4. 

Innymi słowy, niektórzy pacjenci w Europie mogą uzyskać dostęp do leniolizibu już w 2026 r., podczas gdy inni mogą czekać jeszcze kilka lat.

Leniolisib w Wielkiej Brytanii: Kiedy będzie dostępny? 

We wrześniu 2024 r. leniolizib został zatwierdzony w Wielkiej Brytanii. 

Czy leniolisib będzie dostępny w ramach NHS?

Chociaż leniolizib jest obecnie zatwierdzony przez MHRA, nie jest jeszcze dostępny w ramach NHS. To, czy i kiedy to nastąpi, będzie zależeć od przeglądu leku przez NICE. Decyzja o włączeniu leniolizibu do NHS spodziewana jest w marcu 2025 r. ⁵.  

Jeśli NICE zaleci włączenie Joenja (leniolisib) do NHS, lek powinien stać się dostępny dla pacjentów w ciągu 3 miesięcy od decyzji NICE.

Przenosi nas to do czerwca 2025 r. jako najwcześniejszego terminu, w którym pacjenci z APDS w Wielkiej Brytanii mogliby uzyskać dostęp do leniolizibu w ramach NHS.

Jak bezpiecznie uzyskać leniolizib przed jego zatwierdzeniem przez EMA?

Pomimo tego, co sugerują powyższe ramy czasowe, czekanie nie jest jedyną opcją dla pacjentów z APDS w Europie. 

Możesz natychmiast uzyskać dostęp do leku, importując go na własny użytek. Opcja ta znana jest jako Named Patient Import lub rozszerzony dostęp. Oto jak to działa. 

Rozszerzony dostęp do leniolizibu

Nawet jeśli dany lek nie został jeszcze zatwierdzony lub nie jest dostępny w danym kraju, można uzyskać do niego legalny dostęp. Rozporządzenie znane jako Named Patient Import pozwala na zakup i import leku, o ile spełnia on określone warunki:

• jest to gdzieś zatwierdzone;
• nie jest (jeszcze) zatwierdzona ani dostępna w Twoim kraju;
• nie ma lokalnych alternatyw, oraz
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego. Podobnie jak we wszystkich innych przypadkach, lekarz ponosi odpowiedzialność za leczenie. Konkretne wymagania dotyczące dokumentacji mogą się różnić w zależności od kraju.

Czy chcesz rozpocząć leczenie leniolizibem wcześniej, korzystając z rozporządzenia w sprawie importu imiennego pacjentów? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org. Możemy natychmiast pomóc w zakupie leniolisibu.

Kup leniosilib

Referencje:

1. FDA zatwierdza pierwsze leczenie zespołu aktywowanej 3-kinazy fosfoinozytydowej delta. FDA, 24 marca 2023 r.
2. EU/3/20/2339 - oznaczenie sierocego produktu leczniczego w leczeniu zespołu aktywowanej kinazy fosfoinozytowej 3 delta | Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, 25 maja 2021 r.
3. Grupa Pharming przedstawia aktualne informacje na temat przeglądu regulacyjnego EMA dotyczącego leniolisibu MAA oraz planów złożenia wniosku o zatwierdzenie regulacyjne w Wielkiej Brytanii. Pharming Group N.V., 10 listopada 2023 r.
4. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 9 kwietnia 2024 r.
5. Leniolisib w leczeniu zespołu aktywowanej kinazy fosfoinozytowej 3 delta u osób w wieku 12 lat i starszych [ID6130]. NICE, dostęp 09 kwietnia 2024 r.
6. Badanie skuteczności CDZ173 u pacjentów z APDS/PASLI. ClinicalTrials.gov, dostęp 09 kwietnia 2024 r.