Zatwierdzenie nipokalimabu: Kiedy pojawi się najnowsza metoda leczenia miastenii?

Miastenia jest rzadką chorobą autoimmunologiczną, która dotyka głównie osoby w wieku powyżej 50 lat. W ciągu ostatnich 5 lat zatwierdzono wiele metod leczenia tej choroby. W tym Zilbrysq, Rystiggo, Ultomirisi Vyvgart. Pomimo tych postępów, terapie te przynoszą korzyści tylko 60-70% pacjentów. Według dr Richarda Nowaka znaczna część pacjentów pozostaje bez znaczącej poprawy ^1.

Nipokalimab jest nowym badanym lekiem, który wykazuje potencjał do zmiany tej sytuacji. Wczesne dane kliniczne sugerują, że może on pomóc większej liczbie pacjentów z miastenią niż obecnie stosowane leczenie.

Kiedy więc nipokalimab będzie dostępny? Oto, co musisz wiedzieć o przewidywanych terminach zatwierdzenia przez FDA, EMA, MHRA i nie tylko.

Czym jest nipokalimab, najnowsza metoda leczenia miastenii?

Nipokalimab jest opracowywanym przeciwciałem monoklonalnym. Jego działanie polega na celowaniu w noworodkowy receptor Fc (FcRn). FcRn reguluje szkodliwe przeciwciała IgG zaangażowane w miastenię (i inne choroby autoimmunologiczne). Blokując FcRn, nipokalimab ma na celu zmniejszenie poziomu szkodliwych przeciwciał, które atakują własne tkanki organizmu. W ten sposób ma na celu złagodzenie objawów bez osłabiania całego układu odpornościowego ^2.

Oprócz miastenii, nipokalimab jest badany jako potencjalne leczenie innych schorzeń. W tym przewlekłej zapalnej polineuropatii demielinizacyjnej i ciepłej autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej. Jest on również badany pod kątem chorób matczyno-płodowych, takich jak choroba hemolityczna płodu i noworodka (HDFN). Wreszcie, nipokalimab znajduje się również w badaniach klinicznych związanych z bardziej powszechnymi chorobami autoimmunologicznymi, takimi jak reumatoidalne zapalenie stawów, choroba Sjögrena i toczeń ^3.

Jaki jest wskaźnik skuteczności nipokalimabu w badaniach klinicznych?

W badaniu klinicznym fazy 3 VIVACITY nipokalimab był stosowany wraz ze standardowym leczeniem w porównaniu z placebo i standardowym leczeniem. Populacja pacjentów biorących udział w badaniu stanowiła około 95% populacji pacjentów z miastenią.

Oto, jakie były kluczowe wyniki badania:

• Pacjenci leczeni nipokalimabem wykazali poprawę o 4,7 punktu w skali objawów (MG-ADL). Dla porównania, grupa placebo wykazała poprawę o 3,25 punktu. Dla porównania, poprawa o 1-2 punkty w tej skali może stanowić dużą różnicę w codziennych czynnościach, takich jak jedzenie bez krztuszenia się lub oddychanie bez pomocy;

• Nipokalimab znacząco poprawił siłę i funkcję mięśni (mierzoną za pomocą QMG) w porównaniu z placebo;

• Więcej pacjentów otrzymujących nipokalimab doświadczyło 2-punktowej lub większej poprawy w skali MG-ADL. Wskazuje to na jego potencjał w zakresie poprawy codziennego życia osób z gMG ^4.

Wyniki badania VIVACITY skłoniły firmę Johnson & Johnson do złożenia wniosku o zatwierdzenie nipokalimabu przez FDA w sierpniu 2024 roku.

Nipokalimab vs efgartigimod: Jaka jest różnica?

Efgartigimod (marka Vyvgard) został zatwierdzony w 2021 r. do leczenia miastenii.

Efgartigimod jest podobny do nipokalimabu, ponieważ również ma na celu blokowanie białka FcRn. Istnieją jednak pewne różnice między tymi dwoma lekami, w tym:

• Zastosowanie. Na podstawie obecnie dostępnych danych wydaje się, że nipokalimab może być stosowany u większej populacji pacjentów. W tym u pacjentów z przeciwciałami anty-MuSK, anty-LRP4 i anty-AChR. Nipokalimab może również potencjalnie służyć jako opcja drugiego rzutu dla pacjentów, którzy nie zareagowali dobrze na efgartigimod ^5.

•  

  Status zatwierdzenia. Podczas gdy Vyvgard (efgartigimod) jest już zatwierdzony w USA i UE, nipokalimab nie uzyskał jeszcze pierwszego globalnego zatwierdzenia.

Status zatwierdzenia nipokalimabu na całym świecie

Chociaż wstępne dane z badań klinicznych są obiecujące, nipokalimab nie został jeszcze zatwierdzony nigdzie na świecie. Oto, co wiemy o terminach jego globalnego zatwierdzenia.

Kiedy spodziewane jest zatwierdzenie przez FDA?

Wniosek o zatwierdzenie nipokalimabu przez FDA został złożony w sierpniu 2024 roku. Zazwyczaj decyzja o zatwierdzeniu trwa od 6 do 10 miesięcy, co oznacza, że nipokalimab powinien otrzymać zielone światło od FDA do połowy 2025 roku.

Kiedy nipokalimab zostanie zatwierdzony przez EMA?

Johnson & Johnson złożył wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu nipokalimabu w EMA we wrześniu 2024 roku. Decyzja o zatwierdzeniu przez EMA może zająć do 210 dni, co przenosi nas do połowy 2025 r., kiedy to, miejmy nadzieję, nipokalimab uzyska zatwierdzenie w UE.

Kiedy nipokalimab będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Odpowiedź na to pytanie jest trudniejsza, ponieważ od września 2024 r. nie ma aktywnego wniosku o zatwierdzenie nipokalimabu przez MHRA. Zgodnie z przepisami po Brexicie, MHRA może zatwierdzić nipokalimab, gdy tylko inny zaufany organ go zatwierdzi (np. FDA lub EMA). Jeśli MHRA wybierze ten kierunek, wówczas nipokalimab może zostać zatwierdzony również w Wielkiej Brytanii około połowy 2025 roku. Zanim lek będzie dostępny w ramach NHS, będzie musiał zostać oceniony przez NICE. Ocena jest już w toku, bez daty publikacji dostępnej w tej chwili.

Jak uzyskać nipokalimab przed jego zatwierdzeniem w danym kraju?

Czy jesteś pacjentem cierpiącym na miastenię? Jeśli Twój lekarz jest zdania, że możesz odnieść korzyści z leczenia nipokalimabem, być może nie będziesz musiał czekać na jego lokalne zatwierdzenie. Zamiast tego lekarz i pacjent mogą rozważyć udział w badaniu klinicznym. Lub zakup nipokalimabu za pośrednictwem usługi Named Patient Import, gdy tylko zostanie on zatwierdzony w dowolnym miejscu na świecie.

Dołącz do badania klinicznego

Jednym ze sposobów uzyskania dostępu do opracowywanych leków jest udział w badaniu klinicznym. Często łatwiej to powiedzieć niż zrobić, ponieważ Ty i Twój lekarz musicie znaleźć badanie, które obecnie rekrutuje uczestników w Twoim kraju. Musisz również spełnić kryteria kwalifikacji i zaakceptować ryzyko, że możesz zostać przydzielony do grupy kontrolnej w badaniu.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwania trwających badań klinicznych nipokalimabu:

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Niektóre z badań są również otwarte dla uczestników międzynarodowych, więc warto śledzić tę listę.

•  

  EUClinicaltrials.eu: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.

•  

  myTomorrows: Organizacja ta wspiera pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup nipokalimab przez Nazwany Import Pacjenta

W większości krajów pacjenci mogą kupować i importować leki, które mogą poprawić jakość ich życia lub przeciwdziałać stanom zagrażającym życiu. Jeśli chcesz uzyskać dostęp do nipokalimabu przed jego zatwierdzeniem w Twoim kraju, może to być opcja dla Ciebie i Twojego lekarza. Możesz z niej skorzystać, gdy tylko lek zostanie zatwierdzony gdzieś na świecie.

Regulacja, która to umożliwia, znana jest pod nazwą Named Patient Import. Poszczególne kraje mogą różnić się pod względem konkretnych wymogów administracyjnych. Jednak we wszystkich przypadkach kryteria te muszą zostać spełnione:

• Dany lek został zatwierdzony do obrotu w innym kraju i nie jest (jeszcze) zatwierdzony lub dostępny w kraju pacjenta;
• Na lokalnym rynku nie ma alternatywy;
• Lek jest przeznaczony do użytku osobistego;
• Pacjent posiada receptę od lekarza prowadzącego;
• Lekarz bierze odpowiedzialność za leczenie. Może to wymagać różnej dokumentacji w zależności od kraju.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia w sprawie indywidualnego importu imiennego w celu uzyskania nipokalimabu przed jego lokalnym zatwierdzeniem? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Nasz zespół może pomóc w zakupie nipokalimabu, gdy tylko zostanie on zatwierdzony gdzieś na świecie. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.

Skontaktuj się

Referencje:

1. KATELLA, KATHY. Myasthenia Gravis: nowe leki i droga do zindywidualizowanego leczenia. Yale Medicine, 17 listopada 2023 r.
2. Do czego służy nipokalimab, Synapse, 28 czerwca 2024 r. 
3. Nipokalimab firmy Johnson & Johnson otrzymał od amerykańskiej FDA oznaczenie przełomowej terapii w leczeniu osób z wysokim ryzykiem ciężkiej choroby hemolitycznej płodu i noworodka (HDFN). Johnson & Johnson, 9 lutego 2024 r.
4. Kluczowe badanie fazy 3 nipokalimabu wykazuje najdłuższą trwałą kontrolę choroby w klasie FcRn dla najszerszej populacji pacjentów z miastenią. PR Newswire, 28 czerwca 2024 r.
5. J&J przygotowuje nipokalimab do konkurowania z Vyvgartem po sukcesie badania miastenii. Synapse, 15 lipca 2024 r.