Nieuchwytne zatwierdzenie Relyvrio w Europie: jak ominąć oczekiwanie

UWAGA: Ten artykuł został napisany przed kwietniem 2024 r., kiedy producent Relyvrio, firma Amylyx, ogłosił, że wycofuje Relyvrio z rynku. W świetle tych wydarzeń zatwierdzenie Relyvrio przez EMA jest mało prawdopodobne. Zamiast tego należy omówić z lekarzem alternatywy dla leku Relyvrio. 

Przez dziesięciolecia pacjenci z ALS w Europie nie doczekali się zatwierdzenia żadnego nowego leku. W 2023 r. Relyvrio dał przebłysk nadziei na zmianę krajobrazu leczenia ALS. Po uzyskaniu zgody FDA, lek był na dobrej drodze do zatwierdzenia w Europie, dopóki CHMP nie odrzucił jego wniosku. Dwukrotnie.

Podczas gdy organy zatwierdzające leki po prostu wykonują swoją pracę, będąc dokładnymi, pacjenci z ALS są sfrustrowani czekaniem. W obliczu braku opcji leczenia i wyścigu z czasem, niektórzy z nich uciekają się nawet do mieszania własnych leków ¹.

Istnieją lepsze rozwiązania niż to. Oto wszystko, co musisz wiedzieć o zatwierdzeniu Relyvrio w Europie. W tym bezpieczne i szybkie opcje szybkiego uzyskania leczenia.

Czym zajmuje się Relyvrio/Albrioza?

Relyvrio (sprzedawany w Europie jako Albrioza) jest doustnym lekiem dla dorosłych z ALS. Łączy w sobie dwa aktywne składniki - taurursodiol i sodium phenylbutyrate. Jego dokładny mechanizm działania nie jest dobrze poznany. Został on jednak zaprojektowany w celu zapobiegania śmierci komórek nerwowych poprzez blokowanie sygnałów stresowych w dwóch przedziałach komórkowych (mitochondria i retikulum endoplazmatyczne).

Relyvrio/Albrioza nie jest lekiem na ALS. Mimo to wyniki badań klinicznych sugerują, że może on pomóc spowolnić postęp choroby i pomóc pacjentom w utrzymaniu funkcji fizycznych przez dłuższy czas ^2.

Czy Albrioza/Relyvrio jest skuteczna?

Zatwierdzenie leku Albrioza/Relyvrio przez FDA opierało się na wynikach badania klinicznego CENTAUR. W pierwszej fazie badania porównano lek Relyvrio z placebo w celu ustalenia jego bezpieczeństwa i skuteczności. Druga faza badania koncentrowała się na długoterminowym bezpieczeństwie leczenia.

Kluczowe wyniki tego badania były następujące:

• Relyvrio spowolnił tempo spadku wyniku ALSFRS-R w porównaniu z placebo (1,24 punktu w porównaniu z 1,66 punktu). Wynik ten był najbardziej widoczny w zakresie umiejętności motorycznych ^4;
• Ryzyko zgonu było o 44% niższe u pacjentów leczonych produktem Relyvrio w porównaniu z placebo;
• Mediana przeżycia wyniosła 25 miesięcy w grupie Relyvrio i 18,5 miesiąca w grupie kontrolnej;
• Po 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia pacjenci leczeni produktem Relyvrio mieli szacunkowo 51,6% szans na przeżycie w porównaniu z 33,9% w grupie placebo ^3.

Wyniki badania CENTAUR zostały pozytywnie zinterpretowane przez FDA, ale badanie ma pewne ograniczenia. Ograniczenia te przyczyniły się do odrzucenia Relyvrio przez EMA. Obecnie trwa badanie kliniczne fazy 3 PHOENIX, którego celem jest potwierdzenie skuteczności i przeżywalności Relyvrio. Miejmy nadzieję, że dostarczy ono dodatkowych dowodów na poparcie ponownego wniosku do EMA. Wyniki badania PHOENIX spodziewane są w 2024 r. ^5.

Dlaczego Relyvrio odmówiono zatwierdzenia EMA?

Jako pacjent prawdopodobnie zastanawiasz się, dlaczego leczenie, które jest uważane za wystarczająco skuteczne przez jedną agencję, jest odrzucane przez inną. Kryteria zatwierdzania leków i ich rygorystyczność różnią się w zależności od kraju. EMA jest jedną z bardziej rygorystycznych agencji.

Odrzucając wniosek Relyvrio/Albrioza, CHMP powołał się na obawy dotyczące skuteczności leku i wiarygodności danych z badań klinicznych. Komisja nie była przekonana, że Albrioza skutecznie spowalnia postęp ALS. Ich wniosek był taki, że nie można było ustalić pozytywnego stosunku korzyści do ryzyka _6.

Kiedy Relyvrio/Albrioza będą dostępne w Europie?

Pomimo rozczarowania związanego z odrzuceniem wniosku przez EMA, producent Albrioza/Relyvrio jest zaangażowany w rozwiązywanie wątpliwości zgłoszonych przez EMA i ponowne złożenie wniosku o zatwierdzenie. Miejmy nadzieję, że wyniki badania PHOENIX będą w stanie pozytywnie wesprzeć ten wniosek.

Zazwyczaj rozpatrzenie wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu składanego do EMA zajmuje około 210 dni. Relyvrio posiada jednak oznaczenie sierocego produktu leczniczego. Oznacza to, że potencjalny ponowny wniosek z mocniejszymi dowodami może kwalifikować się do szybszego przeglądu lub warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu ^7.

W każdym razie nie wydaje się prawdopodobne, aby Relyvrio/Albrioza była dostępna w Europie w 2024 roku.

Jak uzyskać Relyvrio/Albrioza przed zatwierdzeniem przez EMA?

Jak ujęła to Sabine Turgeman, szefowa Francuskiego Stowarzyszenia Badań nad ALS, "choroba nie ma czasu na biurokrację"[1]. Więc nawet jeśli od zatwierdzenia Relyvrio przez EMA dzieli nas rok (trzymamy kciuki), może to być nadal frustrująco długi czas dla pacjentów.

Dobra wiadomość jest taka, że nie trzeba czekać na zatwierdzenie. 

Istnieją dwie możliwości rozpoczęcia leczenia produktem Relyvrio, zanim lek będzie dostępny w Europie. Jedną z nich jest znalezienie i dołączenie do badania klinicznego leku Relyvrio/Albrioza. Drugą opcją jest zakup leku Relyvrio od razu jako Nazwany Pacjent. 

Oto, co oznacza każda z tych opcji.

Dołącz do badania klinicznego Relyvrio

Możesz spróbować dołączyć do trwającego badania klinicznego, aby uzyskać szybki dostęp do leku Relyvrio/Albrioza. Znalezienie badań nie jest łatwe, ale możliwe. Aby wziąć w nich udział, należy spełnić kryteria kwalifikacji i uzyskać wsparcie lekarza. Należy pamiętać, że zamiast substancji czynnej można otrzymać placebo.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwania trwających badań klinicznych Relyvrio:

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Jednak niektóre badania są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Obecnie dostępne jest jedno badanie(NCT05619783) dotyczące Relyvrio i rekrutujące międzynarodowych uczestników na podstawie zaproszenia. Warto jednak śledzić tę listę, ponieważ w każdej chwili mogą pojawić się nowe badania.
• EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows i FindMeCure: Organizacje te wspierają pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup Relyvrio jako Nazwany Pacjent

Jeśli dołączenie do badania klinicznego nie jest dla Ciebie możliwe, możesz od razu kupić Relyvrio/Albrioza jako Nazwany Pacjent. Jest to możliwe dzięki obowiązującym w większości krajów przepisom dotyczącym importu przez Nazwanego Pacjenta. Aby skorzystać z tych przepisów, należy posiadać receptę na lek Relyvrio/Albrioza od lekarza prowadzącego.

Kupić kapiwazertib

Masz już receptę? Wyślij ją do naszego zespołu ekspertów ds. dostępu do leków, a my pomożemy Ci natychmiast kupić Relyvrio. Gdziekolwiek się znajdujesz.

Ostatecznie decyzja o poszukiwaniu dostępu do leku Relyvrio/Albrioza przed jego zatwierdzeniem przez EMA należy do pacjenta i jego lekarza. Ważne jest, aby podejść do tego procesu z realistycznymi oczekiwaniami i dokładnym zrozumieniem potencjalnych zagrożeń i korzyści. W związku z tym, gdy będziesz gotowy do rozpoczęcia leczenia, nasz zespół jest tutaj, aby pomóc Ci pominąć czas oczekiwania.

Referencje:

1. Liczy się każdy miesiąc: Europejscy pacjenci z ALS chcą nowych leków. France 24, 28 lutego 2023 r.
2. Dlaczego RELYVRIO. RELYVRIO.com, Dostęp 13 lutego 2024 r.
3. Długoterminowe przeżycie uczestników badania CENTAUR dotyczącego sodium phenylbutyrate-taurursodiolu w stwardnieniu zanikowym bocznym. NCBI, dostęp 13 lutego 2024 r.
4. Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis. The New England Journal of Medicine, 3 września 2020 r.
5. Relyvrio dla ALS. ALS News Today, Dostęp 13 lutego 2024 r.
6. Albrioza | Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, dostęp 13 lutego 2024 r.
7. Oznaczenie jako sierocy produkt leczniczy: Przegląd | Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, dostęp 13 lutego 2024 r.