Relyvrio wycofany z obrotu: Najlepsze alternatywy i jak kontynuować leczenie

Relyvrio przyniósł przebłysk nadziei pacjentom z ALS w USA dzięki przyspieszonemu zatwierdzeniu przez FDA w 2022 roku. Jednak iskra leku nie trwała długo. Zatwierdzenie EMA nigdy nie nastąpiło po dwóch odrzuceniach. A w marcu 2024 r. wyniki badania PHOENIX nie wykazały skuteczności Relyvrio w większej populacji ¹.

Zaprzestanie stosowania leku Relyvrio wydaje się nieuniknione. Jednakże, w USA jest ponad 4000 pacjentów przyjmujących lek, a być może więcej na całym świecie, którzy uzyskali do niego dostęp za pośrednictwem usługi Named Patient Import.

Jeśli jesteś jednym z nich, oto co powinieneś wiedzieć o nieudanym badaniu klinicznym Relyvrio i alternatywach.

Nieudane badanie kliniczne Relyvrio: Co się stało?

Kiedy Relyvrio uzyskał przyspieszoną zgodę na dopuszczenie do obrotu w USA, FDA zwróciła uwagę na niewystarczające dowody na to, że lek może pomóc przedłużyć przeżycie lub spowolnić postęp choroby u pacjentów z ALS ^6. Jednak w tamtym czasie istniała (i nadal istnieje) wyraźna niezaspokojona potrzeba leczenia. Dlatego też FDA zdecydowała się na zatwierdzenie leku, zamiast czekać na wyniki badania fazy 3 PHOENIX.

Na początku 2024 r. wyniki badania PHOENIX okazały się delikatnie mówiąc rozczarowujące. Po 48 tygodniach leczenia Relyvrio nie wykazał żadnych znaczących korzyści w porównaniu z placebo. Korzyści kliniczne mierzono na podstawie zmian w wyniku ¹ ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).

Nie stwierdzono również statystycznie istotnych korzyści ze stosowania leku Relyvrio w porównaniu z placebo w odniesieniu do innych drugorzędowych wyników. Obejmowały one spadek powolnej pojemności życiowej, jakość życia, spadek stopnia zaawansowania w skali Kinga i Milano-Torino, przeżycie bez wentylacji i przeżycie długoterminowe ^2.

Wyniki te były negatywnym zaskoczeniem dla wielu lekarzy i pacjentów. Zwłaszcza biorąc pod uwagę wyniki badania Centaur, w którym Relyvrio spowolnił spadek wyniku ALSFRS-R w porównaniu z placebo, szczególnie w zakresie umiejętności motorycznych. Pacjenci leczeni Relyvrio mieli o 44% niższe ryzyko zgonu, z medianą przeżycia wynoszącą 25 miesięcy w porównaniu do 18,5 miesiąca w grupie kontrolnej. Po 24 miesiącach pacjenci leczeni produktem Relyvrio mieli 51,6% szans na przeżycie w porównaniu z 33,9% w grupie placebo ^7.

Dane są jednak danymi. Co będzie dalej?

Czy Relyvrio jest wycofywane z rynku?

Tak. W dniu 4 kwietnia 2024 r. producent leku Relyvrio, firma Amylyx, ogłosił, że rozpoczął proces wycofywania leku Relyvrio z rynku ³. Wycofanie Relyvrio będzie miało zastosowanie do obu rynków, na których został zatwierdzony - USA i Kanady. Zgodnie z komunikatem prasowym Amylyx, wszyscy pacjenci, którzy obecnie przyjmują Relyvrio i chcą kontynuować leczenie, zostaną przeniesieni do bezpłatnego programu 3 ^.

Jeśli usunięcie Relyvrio z rynku miało wpływ na Twoją sytuację, oto kilka opcji i alternatyw.

Jakie są alternatywy dla Relyvrio?

Jeśli ty lub ktoś, kogo kochasz, przyjmowałeś Relyvrio, wiadomość o niepowodzeniu badania klinicznego musi być trudna do zniesienia. Zwłaszcza, jeśli wyniki były dobre.

Istnieją jednak pewne działania, które można podjąć. Wszystkie one wymagają omówienia z lekarzem prowadzącym.

Kontynuuj dostęp do Relyvrio za pośrednictwem producenta

Jeśli jesteś zadowolony z leczenia lekiem Relyvrio i Twój lekarz chce, abyś nadal go stosował, możesz skontaktować się z Amylyx, aby zostać włączonym do ich bezpłatnego programu. Może to być najlepsza opcja dla Ciebie i nie będzie miała żadnych konsekwencji finansowych.

Niestety, jeśli przyjmowałeś lek Relyvrio w kraju, w którym nie został on jeszcze zatwierdzony (na mocy rozporządzenia w sprawie importu imiennego), bezpłatny program może nie mieć zastosowania. Musisz skontaktować się z Amylyx i omówić swoją indywidualną sytuację z firmą.

Jeśli pacjent nie kwalifikuje się do bezpłatnego programu i chciałby kontynuować przyjmowanie leku Relyvrio, istnieje inna alternatywa, którą należy omówić z lekarzem.

Zastąp Relyvrio jego składnikami (Ammonaps i Tudca).

Substancjami czynnymi leku Relyvrio są sodium phenylbutyrate i taurursodiol. Aby kontynuować leczenie Relyvrio po wycofaniu leku z rynku, można zakupić obie substancje czynne i przyjmować je razem.

• Składnik #1: Tudca. Taurursodiol (zwany również tauroursodeoxycholic acid) można kupić pod nazwą Tudca lub Tudcabil. Tudca jest zatwierdzona we Włoszech. Obecnie bierze udział we własnym badaniu klinicznym w leczeniu ALS, dla którego uzyskał oznaczenie leku sierocego przez ^EMA8. Aby zamówić lek Tudca poza Włochami, można skontaktować się z naszym zespołem pod adresem Everyone.org. Pomożemy w zakupie i imporcie leku jako Nazwany Pacjent.

Kup Tudcabil

• Składnik nr 2: Ammonaps. Sodium phenylbutyrate jest dostępny w sprzedaży pod nazwą Ammonaps. Jest zatwierdzony przez EMA i FDA do leczenia zaburzeń cyklu mocznikowego. Nie jest on nigdzie zatwierdzony do leczenia ALS. Lekarz może jednak przepisać go w połączeniu z lekiem Tudca w tym wskazaniu (tzw. recepta pozarejestracyjna). Jeśli masz receptę, możemy pomóc Ci uzyskać lek w dowolnym miejscu.

Kup Ammonaps

Inne alternatywy dla Relyvrio

Jeśli nie rozpoczęłaś jeszcze leczenia preparatem Relyvrio lub nie uzyskałaś oczekiwanych wyników, musisz rozważyć inne alternatywy. Poniżej znajduje się kilka opcji, od których można rozpocząć dyskusję z lekarzem.

• edaravone

  Znany również jako Radicava lub Radicut, lek ten jest zatwierdzony przez FDA do leczenia ALS. Chociaż edaravone nie ma jeszcze zatwierdzenia EMA, można uzyskać do niego dostęp z dowolnego miejsca za pośrednictwem Named Patient Import. Potrzebna będzie jednak recepta od lekarza.

  edaravone ma na celu spowolnienie postępu ALS. Badania kliniczne przeprowadzone w Japonii wykazały, że pacjenci leczeni za pomocą edaravone doświadczali wolniejszego spadku zdolności funkcjonalnych w porównaniu z osobami otrzymującymi placebo ^4.

  Jednak niektóre metaanalizy nie wykazały statystycznie istotnej różnicy w wynikach zdolności funkcjonalnych między pacjentami leczonymi edaravone a grupą kontrolną ⁵. Jeśli chodzi o wyniki dotyczące przeżycia, niedawna metaanaliza wykazała statystycznie istotny wzrost wskaźników przeżycia u pacjentów z ALS leczonych edaravone w porównaniu z tymi, którym podawano placebo ^5.

  Decyzję o tym, czy lek ten może być odpowiedni dla pacjenta, podejmuje lekarz.

   

Kup edaravone

• Rilutek (riluzole)

  Rilutek (riluzole) został zatwierdzony przez FDA do leczenia ALS od 1995 roku. Jego działanie polega na modulowaniu uwalniania glutaminianu, neuroprzekaźnika uważanego za odgrywający rolę w neurodegeneracji obserwowanej w ALS. Zmniejszając poziom glutaminianu, Rilutek ma na celu spowolnienie postępu choroby.

  Rilutek jest powszechnie dostępny na całym świecie. Jeśli jednak nie jest on zatwierdzony lub dostępny w Twoim kraju, możesz uzyskać do niego dostęp za pośrednictwem usługi Named Patient Import. Skontaktuj się z naszym zespołem, jeśli masz receptę na Rilutek, ale nie masz dostępu do leku lokalnie.

Co zrobić, jeśli alternatywa Relyvrio nie jest dostępna w Twoim kraju?

Pacjenci z ALS są (słusznie) sfrustrowani brakiem dostępnych dla nich opcji leczenia. Równie frustrująca jest świadomość, że istnieje jakaś opcja, ale trzeba czekać, aż będzie ona dostępna w danym kraju.

Dobrą wiadomością jest to, że każdą opcję, która została zatwierdzona gdzieś na świecie, można uzyskać w dowolnym miejscu za pośrednictwem Named Patient Import. Everyone.org specjalizuje się w pomaganiu pacjentom w dostępie do potrzebnych im terapii niezależnie od tego, gdzie zostały one zatwierdzone. Jeśli Twój lekarz zdecyduje się zastąpić Relyvrio jego składnikami, przełączyć Cię na edaravone lub wybrać inną opcję, możesz mieć pewność, że otrzymasz leczenie, którego potrzebujesz.

Wystarczy skontaktować się z nami i przesłać nam swoją receptę. Zrobimy wszystko, co w naszej mocy, aby pomóc Ci, aby przerwanie stosowania leku Relyvrio nie zakłóciło Twojego leczenia.

Referencje:

1. PHOENIX Trial of AMX0035 nie spełnił punktów końcowych - ALS Society of Canada. ALS Society of Canada, 8 marca 2024 r.
2. Meglio, Marco. Amylyx rozważa wycofanie AMX0035 po rozczarowujących wynikach fazy 3 PHOENIX. NeurologyLive, 8 marca 2024 r.
3. Cheng, Mira. Lek na ALS Relyvrio wycofany z rynku po nieudanym badaniu klinicznym. CNN, Dostęp 14 maja 2024 r.
4. edaravone skuteczność w stwardnieniu zanikowym bocznym ze zmniejszoną wymuszoną pojemnością życiową: Analiza post-hoc badania 19 (MCI186-19) [badanie kliniczne NCT01492686]. NCBI, 14 czerwca 2022 r.
5. Bezpieczeństwo i skuteczność edaravone u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym: przegląd systematyczny i metaanaliza. Neurological Sciences, dostęp 14 maja 2024 r. 
6. Novins, Olivia, et al. Zatwierdzenie Relyvrio: Lessons Learned. Parexel, dostęp 14 maja 2024 r.
7. Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis. The New Englang Journal of Medicine, dostęp 14 maja 2024 r.
8. EU/3/17/1844 - oznaczenie sierocego produktu leczniczego w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego. Europejska Agencja Leków, 31 marca 2017 r.