Zatwierdzenie Seladelpar na całym świecie: Jak długo trzeba czekać?

Ostatnia aktualizacja: 10 września 2024 r.

Zatwierdzenie Seladelpar na całym świecie: Jak długo trzeba czekać?

Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.

Dowiedz się jak

Pierwotne żółciowe zapalenie dróg żółciowych (PBC) jest rzadką chorobą autoimmunologiczną dotykającą 1 na 3000 do 4000 osób, głównie kobiet 1.

Do 2024 r. istniały tylko dwie metody leczenia zatwierdzone przez FDA: kwas ursodeoksycholowy i obeticholic acid, które miały ograniczoną skuteczność u około 40% pacjentów 2. Jednak zatwierdzenie seladelpar przez FDA w sierpniu 2024 r. oznacza znaczącą zmianę w opcjach leczenia PBC.

Chociaż jest to obiecujące dla pacjentów z PBC, osoby spoza USA będą musiały poczekać na lokalne zatwierdzenia. Jeśli jesteś w Europie, Wielkiej Brytanii lub gdzie indziej, oto czego możesz się spodziewać w odniesieniu do terminów zatwierdzenia.

Jakie są wskazania do stosowania leku seladelpar?

Seladelpar (sprzedawany pod marką Livdelzi) jest wskazany w leczeniu dorosłych pacjentów z PBC. Lek może być stosowany w skojarzeniu z kwasem ursodeoksycholowym (UDCA) w przypadkach, w których u pacjentów nie występuje wystarczająca odpowiedź na sam UDCA. Jeśli pacjent nie toleruje UDCA, seladelpar może być również stosowany w monoterapii 3. 

Jaki jest wskaźnik skuteczności seladelpar w badaniach klinicznych? 

 Decyzja FDA o przyznaniu seldelparowi przyspieszonego zatwierdzenia opierała się na wynikach badania fazy 3 RESPONSE. Kluczowe zgłoszone wyniki obejmują:

  • 25% uczestników osiągnęło normalizację fosfatazy alkalicznej (ALP), kluczowego wskaźnika prognostycznego zdrowia wątroby. Dla porównania, żaden pacjent w grupie placebo nie osiągnął takiego wyniku;
  • 62% uczestników przyjmujących Livdelzi zgłosiło złożoną odpowiedź biochemiczną 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia, w porównaniu do 20% w grupie placebo;
  • Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były ból głowy, ból brzucha, nudności, obrzęk brzucha i zawroty głowy 4.

Status zatwierdzenia Seladelpar na całym świecie

W sierpniu 2024 r. Livdelzi (seladelpar) uzyskał pierwsze globalne zatwierdzenie przez FDA w USA. Ale z jakimi terminami zatwierdzenia borykają się pacjenci w innych krajach?

Kiedy seladelpar zostanie zatwierdzony przez EMA?

Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu Seladelpar w UE jest rozpatrywany od lutego 2024 roku. Zazwyczaj proces zatwierdzania przez EMA trwa do 210 dni. Dlatego też, zakładając najlepszy scenariusz, zatwierdzenie Seladelpar przez EMA może stać się faktem do końca 2024 roku. Tylko czas pokaże, czy rzeczywiście tak się stanie. 

Kiedy seladelpar będzie dostępny w Europie?

Jeśli przyjmiemy najlepszy scenariusz, w którym seladelpar uzyska europejskie zatwierdzenie przed końcem 2024 r., nadal nie oznacza to, że będzie on dostępny w całej Europie w tym samym czasie.

Każde państwo członkowskie UE ma swój własny lokalny proces i harmonogram wprowadzania na rynek nowo zatwierdzonych leków. Średnia UE wynosi 511 dni, przy czym Niemcy są najszybsze (133 dni), a Rumunia - najwolniejsza (899 dni) 5.

Innymi słowy, nawet przy najbardziej optymistycznym scenariuszu, niektóre kraje w Europie mogą udostępnić seladelpar najwcześniej w połowie 2025 roku. Pacjenci w innych krajach mogą być narażeni na ponad 2 lata dodatkowego czasu oczekiwania.

Czy MHRA zatwierdzi seladelpar?

Od sierpnia 2024 r. nie ma aktywnego wniosku o zatwierdzenie seladelparu przez MHRA. Nie musi to jednak oznaczać długiego czasu oczekiwania dla pacjentów z Wielkiej Brytanii. W oparciu o procedurę International Reliance obowiązującą po Brexicie, zatwierdzenia leków przez inny zaufany organ regulacyjny (np. FDA, EMA) mogą być bezpośrednio przyjęte przez MHRA. Decyzja, czy tak będzie w przypadku seladelpar, należy oczywiście do MHRA.

Kiedy seladelpar będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Załóżmy najlepszy scenariusz, w którym MHRA przyjmuje zatwierdzenie Livdelzi przez EMA lub FDA. Oznaczałoby to, że w 2024 r. seladelpar mógłby teoretycznie być dostępny w Wielkiej Brytanii.

Aby jednak lek mógł zostać włączony do NHS, potrzebna jest pozytywna ocena NICE. Od sierpnia 2024 r. NICE nie rozpoczął jeszcze przeglądu leku, więc trudno jest przewidzieć datę decyzji. Jeśli i kiedy NICE da zielone światło, seladelpar powinien stać się dostępny w ramach NHS w ciągu trzech miesięcy. 

Jak uzyskać seladelpar przed jego zatwierdzeniem w danym kraju?

Czy jesteś pacjentem z PBC? Jeśli Twój lekarz jest zdania, że możesz odnieść korzyści z leczenia Livdelzi (seladelpar), być może nie będziesz musiał czekać na jego lokalne zatwierdzenie. Zamiast tego, Twój lekarz i Ty możecie rozważyć przystąpienie do badania klinicznego. Lub zakup i dostęp do seladelpar poprzez Named Patient Import.

Dołącz do badania klinicznego Livdelzi

Jednym ze sposobów uzyskania dostępu do Livdelzi jest udział w badaniu klinicznym. Często łatwiej to powiedzieć niż zrobić, ponieważ Ty i Twój lekarz musicie znaleźć badanie, które obecnie rekrutuje uczestników w Twoim kraju. Musisz również spełnić kryteria kwalifikacji i zaakceptować ryzyko, że możesz zostać przydzielony do grupy kontrolnej w badaniu.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwania trwających badań klinicznych seladelpar:

  • ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Niektóre z badań są również otwarte dla uczestników międzynarodowych, więc warto śledzić tę listę.
  • EUClinicaltrials.eu: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
  • myTomorrows: Organizacja ta wspiera pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup seladelpar poprzez import nazwanych pacjentów

W większości krajów pacjenci mogą legalnie kupować i importować leki, które mogą poprawić jakość ich życia lub przeciwdziałać stanom zagrażającym życiu. Jeśli chcesz uzyskać dostęp do leku seladelpar przed jego zatwierdzeniem w Twoim kraju, może to być opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Regulacja, która to umożliwia, znana jest pod nazwą Named Patient Import. Poszczególne kraje mogą różnić się pod względem konkretnych wymogów administracyjnych. Jednak we wszystkich przypadkach kryteria te muszą zostać spełnione:

  • Dany lek został zatwierdzony do obrotu w innym kraju i nie jest (jeszcze) zatwierdzony lub dostępny w kraju pacjenta;
  • Na lokalnym rynku nie ma alternatywy;
  • Lek jest przeznaczony do użytku osobistego;
  • Pacjent posiada receptę od lekarza prowadzącego;
  • Lekarz bierze odpowiedzialność za leczenie. Może to wymagać różnej dokumentacji w zależności od kraju.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia w sprawie indywidualnego importu imiennego w celu uzyskania leku seladelpar przed jego zatwierdzeniem w UE (lub zatwierdzeniem w Wielkiej Brytanii, Chinach, Kanadzie, Japonii, Australii lub innych krajach)? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Nasz zespół może pomóc w zakupie Livdelzi, gdziekolwiek jesteś. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.