Zatwierdzenie Tarlatamabu w Europie: Kiedy to nastąpi (i jak nie czekać)?

W maju 2024 r. FDA przyznała przyspieszoną zgodę na Imdelltra (tarlatamab), pierwszy w swojej klasie lek na drobnokomórkowego raka płuc w rozległym stadium ^1.

Jest to kluczowy moment dla pacjentów z tym trudnym do leczenia typem raka. Jednak nadzieja na nowe zatwierdzone leczenie zawsze pozostaje w cieniu terminów zatwierdzenia dla każdego pacjenta mieszkającego poza Stanami Zjednoczonymi.

Oto, co musisz wiedzieć o oczekiwanym zatwierdzeniu tarlatamabu przez EMA, MHRA i nie tylko. W tym sposoby bezpiecznego dostępu do leczenia w międzyczasie.

W jakim celu stosuje się tarlatamab?

Imdelltra (tarlatamab) jest wskazany do leczenia dorosłych z drobnokomórkowym rakiem płuca w stadium rozległym (ES-SCLC), gdy choroba postępuje w trakcie lub po chemioterapii opartej na platynie ^2.

Jak działa Imdelltra?

Imdelltra to innowacyjne, dwuswoiste przeciwciało. Jego celem jest zarówno białko DLL3 na komórkach nowotworowych, jak i antygen CD3 na limfocytach T. Działanie to pomaga układowi odpornościowemu atakować i niszczyć komórki nowotworowe, w których obecne jest DLL3.

Amgen informuje, że białko DLL3 występuje w 85-96% przypadków drobnokomórkowego raka płuc (SCLC), ale rzadko występuje w zdrowych komórkach.

Co ciekawe, DLL3 ulega ekspresji w ponad 76% przypadków neuroendokrynnego raka gruczołu krokowego opornego na kastrację ^3. Sprawia to, że tarlatamab jest potencjalnie interesującym lekiem również w tym wskazaniu. Obecnie trwa badanie fazy 1 badające tę możliwość 4 ^.

Jaka jest skuteczność tarlatamabu w badaniach klinicznych?

Przyspieszone zatwierdzenie leku Imdelltra przez FDA opierało się na wynikach badania klinicznego fazy 2 DeLLphi-301 ^5. W badaniu tym kluczowymi zgłoszonymi wynikami były:

• U 40% pacjentów leczonych tarlatamabem wystąpiła częściowa lub całkowita odpowiedź na leczenie;
• Mediana przeżycia wolnego od progresji wynosiła 4,9 miesiąca;
• Mediana całkowitego przeżycia wyniosła 14,3 miesiąca;
• Spośród pacjentów, którzy odpowiedzieli na leczenie, 58% nadal doświadczało odpowiedzi po 6 miesiącach, a 55% nadal doświadczało jej w momencie odcięcia danych;
• Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi były zespół uwalniania cytokin (CRS), gorączka, utrata apetytu i metaliczny smak. CSR obserwowano głównie przy pierwszej i drugiej dawce leku i na ogół miał on niski stopień nasilenia ^5.

Wyniki badania fazy 1 DeLLpro-300 koncentrującego się na neuroendokrynnym raku prostaty spodziewane są po sierpniu 2025 roku.

Czy tarlatamab jest zatwierdzony przez FDA?

Tak, Imdelltra (tarlatamab) otrzymał przyspieszone zatwierdzenie przez FDA w maju 2024 roku. Aby utrzymać swój zatwierdzony status, tarlatamab będzie musiał potwierdzić swoje korzyści kliniczne w dodatkowych badaniach klinicznych.

Kiedy Imdelltra (tarlatamab) otrzyma zatwierdzenie EMA?

Od czerwca 2024 r. do EMA nie złożono oficjalnego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Jednak w styczniu 2024 r. EMA przyznała tarlatamabowi oznaczenie leku sierocego ⁶. Oznacza to, że po złożeniu wniosku o zatwierdzenie leku przez EMA, może on skorzystać z krótszego czasu zatwierdzenia niż typowe 210 dni.

Zakładając, że wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu Imdelltra zostanie złożony przed końcem roku, technicznie możliwe jest, że lek uzyska zgodę EMA w 2025 roku.

Kiedy tarlatamab będzie dostępny w Europie?

Jeśli przyjmiemy najlepszy scenariusz, w którym tarlatamab uzyska europejskie zatwierdzenie do połowy 2025 r., nadal nie oznacza to, że będzie on dostępny w całej Europie w tym samym czasie. 

Każde państwo członkowskie UE ma swój własny lokalny proces i harmonogram wprowadzania na rynek nowo zatwierdzonych leków. Średnia UE dla leków sierocych wynosi 636 dni, przy czym Niemcy są najszybsze (102 dni), a Estonia - najwolniejsza (1081 dni) [7]. 

Innymi słowy, nawet biorąc pod uwagę najlepszy scenariusz, niektóre kraje w Europie mogą udostępnić Imdelltra najwcześniej pod koniec 2025 roku. Pacjenci w innych krajach mogą być narażeni na ponad 2 lata dodatkowego czasu oczekiwania.

Kiedy tarlatamab zostanie zatwierdzony w Wielkiej Brytanii?

Tarlatamab został włączony do Projektu Orbis FDA - inicjatywy jednoczesnego składania i przeglądu leków onkologicznych. Brytyjska MHRA jest również częścią tego projektu. Lek nie został jeszcze oficjalnie zatwierdzony w Wielkiej Brytanii, chociaż FDA dała mu już zielone światło.

Miejmy nadzieję, że MHRA zatwierdzi tarlatamab przed końcem 2024 roku.

Kiedy tarlatamab będzie dostępny dla pacjentów z Wielkiej Brytanii?

Załóżmy, że Imdelltra uzyska zgodę MHRA do końca 2024 roku. Zanim lek zostanie włączony do NHS i stanie się dostępny dla pacjentów w Wielkiej Brytanii, tarlatamab będzie wymagał pozytywnej oceny ze strony NICE.

NICE rozpoczął już przegląd leku, z przewidywaną datą podjęcia decyzji w grudniu 2024 roku. Jeśli wynik będzie pozytywny, pacjenci z Wielkiej Brytanii będą mogli rozpocząć leczenie tarlatamabem przed połową 2025 roku.

Kiedy Imdelltra będzie dostępna w innych krajach?

Tarlatamab jest oceniany pod kątem zatwierdzenia w kilku innych krajach, w tym:

• Kanada: Również w ramach Projektu Orbis, Health Canada rozpatruje wniosek o zatwierdzenie tarlatamabu od stycznia 2024 roku. Proces zatwierdzania leków w Kanadzie może trwać od 7 miesięcy do roku, co oznacza, że lek może teoretycznie uzyskać lokalne zatwierdzenie do końca 2024 r. lub na początku 2025 r. 
• Brazylia: ANVISA została włączona do Projektu Orbis, a decyzja może wkrótce zapaść. Brazylijski proces zatwierdzania leków trwa zwykle do 120 dni, więc zatwierdzenie w 2024 r. może być nadal możliwe.
• Izrael: Izraelskie Ministerstwo Zdrowia, również włączone do Projektu Orbis, analizuje Imdelltra pod kątem zatwierdzenia. Lokalny proces może potrwać do 270 dni, co oznacza, że potencjalna data zatwierdzenia to prawdopodobnie koniec 2024 lub początek 2025 roku. 
• Japonia: W maju 2024 r. firma Amgen złożyła wniosek o zatwierdzenie tarlatamabu do japońskiej agencji PMDA. Proces ten może potrwać do roku w Japonii, co oznacza, że lek może otrzymać zielone światło około połowy 2025 roku.  

A co, jeśli proces zatwierdzania leków w Twoim kraju trwa długo lub mieszkasz gdzieś, gdzie jeszcze się nie rozpoczął?

Jak zdobyć Imdelltra (tarlatamab), zanim zostanie zatwierdzony w Twoim kraju?

Czy jesteś pacjentem z drobnokomórkowym rakiem płuca w stadium rozległym? Jeśli Twój lekarz jest zdania, że możesz odnieść korzyści z leczenia tarlatamabem, być może nie będziesz musiał czekać na jego lokalne zatwierdzenie. Zamiast tego możesz rozważyć natychmiastowy zakup leku za pośrednictwem usługi Named Patient Import.

Tarlatamab z rozszerzonym dostępem (stosowanie ze współczuciem)

W większości krajów pacjenci mogą legalnie kupować i importować leki, które mogą poprawić jakość ich życia lub przeciwdziałać stanom zagrażającym życiu. Jeśli chcesz uzyskać dostęp do leku Imdelltra przed jego zatwierdzeniem w Twoim kraju, może to być opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Regulacja, która to umożliwia, znana jest pod nazwą Named Patient Import. Poszczególne kraje mogą różnić się pod względem konkretnych wymogów administracyjnych. Jednak we wszystkich przypadkach kryteria te muszą zostać spełnione:

• Dany lek został zatwierdzony do obrotu w innym kraju i nie jest (jeszcze) zatwierdzony lub dostępny w kraju pacjenta;
• Na lokalnym rynku nie ma alternatywy;
• Lek jest przeznaczony do użytku osobistego;
• Pacjent posiada receptę od lekarza prowadzącego;
• Lekarz bierze odpowiedzialność za leczenie. Może to wymagać różnej dokumentacji w zależności od kraju.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia w sprawie importu imiennego w celu uzyskania tarlatamabu przed jego zatwierdzeniem w UE (lub zatwierdzeniem w Wielkiej Brytanii, Izraelu, Kanadzie, Japonii lub innym kraju)? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Nasz zespół może pomóc w natychmiastowym zakupie Imdelltra. Skontaktuj się z nami , aby uzyskać więcej informacji.

Referencje:

1. FDA udziela przyspieszonej zgody na tarlatamab-dlle na raka płuc. FDA, dostęp 25 czerwca 2024 r.
2. NAJWAŻNIEJSZE INFORMACJE DOTYCZĄCE PRZEPISYWANIA. Accessdata.fda.gov, dostęp 25 czerwca 2024 r.
3. Ekspresja białka podobnego do delta 3 i celowanie terapeutyczne w neuroendokrynnym raku prostaty. PubMed, 20 marca 2019 r.
4. Badanie AMG 757 u uczestników z neuroendokrynnym rakiem gruczołu krokowego. ClinicalTrials.gov, dostęp 25 czerwca 2024 r.
5. AMGEN PRZEDSTAWIA NOWE DANE DOTYCZĄCE TARLATAMABU W DROBNOKOMÓRKOWYM RAKU PŁUCA. Amgen, 20 października 2023 r.
6. EU/3/23/2876 - oznaczenie sierocego produktu leczniczego w leczeniu drobnokomórkowego raka płuca. Europejska Agencja Leków, 12 stycznia 2024 r.
7. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 25 czerwca 2024 r.