Tazemetostat zatwierdzony przez EMA: Co jeśli czekanie nie jest opcją?

W 2020 roku Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Tazverik ( tazemetostat ) w leczeniu mięsaków nabłonkowych i nawrotowego/opornego chłoniaka grudkowego ¹ . Był to pozytywny krok naprzód, zwłaszcza dla pacjentów z mięsakami nabłonkowymi, dla których było to pierwsze zatwierdzone leczenie specyficzne dla ich schorzenia. 

Przenieśmy się do czasów współczesnych i tazemetostat jest nadal zatwierdzony tylko w USA. Co to oznacza dla pacjentów w Europie i Wielkiej Brytanii? Dowiedz się najnowszych informacji o harmonogramie zatwierdzenia leku w UE i wszystkich opcjach wcześniejszego dostępu do leku. 

Co to jest tazemetostat używany do?

Tazverik ( tazemetostat ) jest lekiem wydawanym na receptę, stosowanym w leczeniu:

• mięsak nabłonkowy przerzutowy i miejscowo zaawansowany, niekwalifikujący się do leczenia operacyjnego (u pacjentów w wieku 16 lat i starszych);
• nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak grudkowy z mutacją EZH2, po co najmniej dwóch wcześniejszych rundach leczenia systemowego (u pacjentów dorosłych);
• nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak grudkowy, w przypadku którego nie ma zadowalających alternatywnych metod leczenia (u pacjentów dorosłych) ² .

Tazemetostat działa poprzez blokowanie białka o nazwie EZH2. U niektórych osób z chłoniakiem grudkowym i mięsakiem nabłonkowym EZH2 ulega zmianie w sposób powodujący nieprawidłowy wzrost komórek B. Poprzez zatrzymanie tego zmienionego białka EZH2, tazemetostat może zabijać komórki rakowe i zapobiegać rozprzestrzenianiu się raka.

Dodatkowo, tazemetostat jest obecnie badany jako potencjalne leczenie innych schorzeń, w tym zaawansowanych nowotworów litych (z mutacją genu ARID1 lub bez niej), guzów osłonek nerwów obwodowych, cukrzycy i innych. Wyniki trwających badań (przedklinicznych) rzucą więcej światła na potencjalną szerszą rolę tazemetostat w ramach leczenia raka i poza nim.

Tazemetostat Zatwierdzenie EMA: Jaki jest status?

Niestety, w lutym 2024 r. nie ma otwartego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu tazemetostat w UE. Jednak lek ten ma status leku sierocego w UE od 2018 r. Oznacza to, że jeśli zostanie złożony wniosek o pozwolenie, może kwalifikować się do szybszej oceny lub do warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. 

W tej chwili trudno powiedzieć kiedy tazemetostat będzie dostępny w Europie, lecz nie wydaje się to prawdopodobne w najbliższej przyszłości.

Kiedy będzie tazemetostat będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Brak jest wskazań aktywnego wniosku o zatwierdzenie przez MHRA tazemetostat . Niestety oznacza to, że również w Wielkiej Brytanii lek ten prawdopodobnie nie będzie wkrótce dostępny. Zwłaszcza że wymagałby zarówno zatwierdzenia MHRA, jak i ukończonej oceny NICE, zanim mógłby zostać wprowadzony do NHS i udostępniony na rynku brytyjskim. 

Sposoby bezpiecznego dostępu tazemetostat przed zatwierdzeniem przez EMA i MHRA

Jeśli jesteś pacjentem spoza USA, czekasz nieokreślony czas, aż tazemetostat stanie się dla Ciebie dostępny, może nie być opcją. Dobra wiadomość jest taka, że nie musisz czekać.

Istnieją dwie możliwości dostępu Tazverik ( tazemetostat ) zanim zostanie zatwierdzony w Europie i Wielkiej Brytanii. Jednym z nich jest dołączenie do badania klinicznego. Drugim jest natychmiastowy zakup tazemetostat jako Indywidualny Pacjent Imienny.

Dołącz do tazemetostat badanie kliniczne

Aby uzyskać szybki dostęp do leku, możesz spróbować dołączyć do trwającego badania klinicznego. Znalezienie takiego badania może być trudne, ale przy odpowiednich zasobach jest to możliwe. Aby wziąć udział w badaniu klinicznym, musisz spełniać kryteria kwalifikowalności i mieć wsparcie swojego lekarza prowadzącego. Warto również wiedzieć, że badanie nie gwarantuje, że zostaniesz przydzielony do grupy, która otrzyma lek.

Oto kilka dobrych miejsc, od których można zacząć poszukiwania bieżących tazemetostat badania kliniczne:

• ClinicalTrials.gov : Baza danych ze wszystkimi badaniami klinicznymi w USA. Jednak niektóre z badań są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Obecnie istnieje wiele badań z udziałem leku, które są otwarte dla uczestników międzynarodowych.
• EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows i FindMeCure: Organizacje te wspierają pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kupić tazemetostat jako Pacjent oznaczony imieniem i nazwiskiem

W wielu krajach pacjenci mają prawo do zakupu i importu leków, które mogą poprawić ich stan zdrowia lub leczyć choroby zagrażające życiu, zwłaszcza jeśli leki te nie zostały jeszcze zatwierdzone lub nie są dostępne na danym rynku.

Jeśli chcesz uzyskać dostęp tazemetostat zanim uzyska zgodę EMA lub MHRA, może to być najszybsza opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, jest znane jako rozporządzenie w sprawie importu leków przez wyznaczonych pacjentów. Zgodnie z tym rozporządzeniem pacjenci mogą importować leki, które nie zostały jeszcze zatwierdzone lub nie są dostępne w ich kraju, jeśli:

• jest zatwierdzony w innym miejscu;
• nie ma lokalnych alternatyw, oraz
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Do przeprowadzenia tego zabiegu potrzebna jest recepta od lekarza prowadzącego, który również bierze na siebie odpowiedzialność za leczenie. 

Czy chcesz skorzystać z przepisów dotyczących importu pacjentów imiennych, aby uzyskać Tazverik ( tazemetostat ) przed zatwierdzeniem w Europie lub Wielkiej Brytanii? Najpierw musisz skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę .

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem i pozwól nam wesprzeć Cię w zakupie tazemetostat natychmiast.

Kupić Tazverik

 

 

Referencje:

1. Stewart, Judith. Tazverik ( tazemetostat ) Historia zatwierdzenia FDA . Drugs.com, dostęp 5 marca 2024 r.
2. Identyfikator referencyjny: 4627347. Accessdata.fda.gov, Dostęp 5 marca 2024 r.