Kiedy toripalimab zostanie zatwierdzony przez EMA (i jak nie czekać)?

Dla pacjentów z rakiem jamy nosowo-gardłowej (NPC) rok 2023 zakończył się dobrymi wiadomościami. W październiku FDA zatwierdziła Loqtorzi (toripalimab) jako pierwszą immunoterapię tego schorzenia ¹. Toripalimab został już wcześniej zatwierdzony w Chinach (pod nazwą Tuoyi) ².

To duży kamień milowy, biorąc pod uwagę, że pacjenci z NPC rzadko są włączani do badań klinicznych. Przez lata musieli oni polegać na terapiach, które nie zostały opracowane specjalnie dla ich schorzenia.

Ale co, jeśli jesteś pacjentem z NPC spoza USA lub Chin? Kiedy toripalimab będzie dostępny w Europie lub Wielkiej Brytanii? Oto wszystko, co musisz wiedzieć o terminach zatwierdzenia przez MHRA i EMA. W tym wszystkie opcje wcześniejszego uzyskania leczenia.

W jakim celu stosuje się toripalimab?

Loqtorzi (toripalimab) jest lekiem na receptę, który może być stosowany:

• w leczeniu osób dorosłych z rakiem jamy nosowo-gardłowej (NPC). Dokładniej, w przypadkach, gdy choroba jest nieoperacyjna, z przerzutami i nastąpiła progresja po chemioterapii;
• w skojarzeniu z cisplatyną i gemcytabiną jako leczenie pierwszego rzutu u dorosłych z przerzutowym lub nawrotowym miejscowo zaawansowanym NPC ^3.

Powyższe wskazania są zatwierdzone zarówno w USA, jak i w Chinach. W samych Chinach toripalimab jest dodatkowo zatwierdzony do leczenia:

• nieresekcyjnego lub przerzutowego czerniaka;
• miejscowo zaawansowany lub przerzutowy rak urotelialny. Leczenie stosuje się, gdy chemioterapia nie zadziałała lub nastąpiła progresja choroby;
• nieoperacyjny miejscowo zaawansowany/nawracający lub przerzutowy rak płaskonabłonkowy przełyku (ESCC). W tym przypadku toripalimab jest stosowany w skojarzeniu z chemioterapią;
• EGFR-ujemny i ALK-ujemny, nieoperacyjny, miejscowo zaawansowany lub przerzutowy niedrobnokomórkowy rak płuca (NSCLC). Również w tym przypadku toripalimab jest stosowany w skojarzeniu z chemioterapią ^2.

Zatwierdzenie toripalimabu przez EMA: Kiedy można się go spodziewać?

Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu toripalimabu jest rozpatrywany przez EMA od grudnia 2022 roku. Zazwyczaj przeglądy wniosków trwają do 210 dni, z wyłączeniem przerw na żądanie dodatkowych informacji od producenta. W przypadku toripalimabu proces przeglądu trwa dłużej. Nie ma wskazania oczekiwanej daty decyzji, ale możliwe jest, że zatwierdzenie toripalimabu przez EMA nastąpi bardzo szybko.

Należy zauważyć, że wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu toripalimabu dotyczy wyłącznie wskazania NPC. Dodatkowe wskazania, dla których lek został zatwierdzony w Chinach, nie są obecnie rozpatrywane przez EMA.

Kiedy toripalimab będzie dostępny w Europie?

Zakładając, że toripalimab prawdopodobnie zostanie zatwierdzony lada dzień, jak szybko będzie on dostępny dla pacjentów w Europie?

Gdy tylko CHMP wyda pozytywną rekomendację w sprawie wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, zatwierdzenie przez EMA staje się oficjalne w ciągu 67 dni. Od tego momentu każde państwo członkowskie UE może rozpocząć własny proces lokalnego udostępniania leku. Obejmuje to negocjacje cenowe, a także potencjalny zwrot kosztów. Procesy te zajmują różną ilość czasu w poszczególnych krajach - od średnio 100 dni w Niemczech do średnio ponad 900 dni w Rumunii ⁴.

Innymi słowy, niektórzy europejscy pacjenci mogą mieć dostęp do toripalimabu już w 2024 roku. Inni prawdopodobnie będą musieli poczekać jeszcze kilka lat.

Kiedy toripalimab będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Producent toripalimabu, Junshi Biosciences, złożył wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do MHRA w listopadzie 2022 r. ². Od marca 2024 r. nie podjęto jeszcze decyzji w sprawie wniosku. Zazwyczaj zatwierdzenia MHRA trwają około 210 dni, z wyłączeniem przerw na żądanie dodatkowych danych. Mając to na uwadze, zatwierdzenie toripalimabu przez MHRA może być tuż za rogiem.

Gdy tylko MHRA wyda zielone światło, NICE będzie musiała ocenić toripalimab pod kątem potencjalnego włączenia do NHS. Ocena ta może potrwać kilka miesięcy, a w ciągu 3 miesięcy od pozytywnej decyzji lek powinien być dostępny w ramach NHS.

Biorąc pod uwagę te ramy czasowe, możliwe jest, że toripalimab stanie się dostępny w Wielkiej Brytanii w 2024 roku.

Jak uzyskać toripalimab przed zatwierdzeniem przez MHRA i EMA?

Jeśli jesteś pacjentem z NPC w Europie lub Wielkiej Brytanii, czekanie miesiącami lub rokiem, aż Loqtarzi (toripalimab) stanie się dla Ciebie dostępny, może nie być opcją. Dobra wiadomość jest taka, że nie musisz czekać.

Istnieją dwie bezpieczne i legalne opcje dostępu do toripalimabu przed jego zatwierdzeniem w Europie i Wielkiej Brytanii. Jedną z nich jest dołączenie do badania klinicznego. Drugą jest zakup leku Loqtorzi od razu jako Indywidualny Nazwany Pacjent.

Dołącz do badania klinicznego toripalimabu

Aby uzyskać szybki dostęp do Loqtorzi (toripalimab), możesz spróbować dołączyć do trwającego badania klinicznego. Znalezienie takiego badania nie zawsze jest proste, ale poniżej przedstawiamy kilka dobrych zasobów.

Aby wziąć udział w badaniu klinicznym, należy spełnić kryteria kwalifikacji. Potrzebne będzie również wsparcie lekarza prowadzącego. Co nie mniej ważne, należy mieć świadomość, że w ramach badania może zostać przydzielony do grupy placebo.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwania trwających badań klinicznych toripalimabu:

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Jednak niektóre badania są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Obecnie istnieje wiele badań z udziałem toripalimabu, które są głównie prowadzone w Chinach lub innych krajach azjatyckich. Może jednak pojawić się więcej miejsc rekrutacji, więc warto śledzić tę listę.
• EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows: Organizacja ta wspiera pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup toripalimab jako indywidualny imienny pacjent

W większości krajów pacjenci mogą kupować i importować leki, które nie zostały jeszcze zatwierdzone lub nie są dostępne lokalnie. Zwłaszcza jeśli mogą one poprawić ich życie lub zaradzić stanom zagrażającym życiu.

Jeśli chcesz rozpocząć leczenie produktem Loqtorzi przed jego zatwierdzeniem przez EMA lub MHRA, może to być najszybsza opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, znane jest jako rozporządzenie w sprawie importu leków przez wyznaczonych pacjentów. Zgodnie z tym rozporządzeniem pacjenci mogą importować leki, które nie zostały jeszcze zatwierdzone lub nie są dostępne w ich kraju, jeśli:

• jest zatwierdzony w innym miejscu;
• nie ma lokalnych alternatyw, oraz
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego pacjenta. Lekarz przyjmuje odpowiedzialność za leczenie. Konkretne wymagania dotyczące dokumentacji mogą się różnić w zależności od kraju.

Kup Loqtorzi

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia o imiennym imporcie pacjentów, aby otrzymać toripalimab przed jego zatwierdzeniem w Europie lub Wielkiej Brytanii? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org , a my pomożemy Ci w natychmiastowym zakupie toripalimabu.

Referencje:

1. FDA zatwierdza toripalimab w leczeniu zaawansowanego raka jamy nosowo-gardłowej. National Cancer Institute, 3 stycznia 2024 r.
2. Junshi Biosciences ogłasza przyjęcie uzupełniającego wniosku o nowy lek dla toripalimabu. BioSpace, 12 lipca 2023 r.
3. Identyfikator referencyjny: 5268318. Accessdata.fda.gov, Dostęp 12 marca 2024 r.
4. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 12 marca 2024 r.