Czy istnieje nowy lek na chorobę Alzheimera [2024]?

Na całym świecie trwają aktywne poszukiwania nowego leku przeciwko chorobie Alzheimera. Od 2022 r. zatwierdzono już więcej nowych leków w tej dziedzinie niż w poprzedniej dekadzie. To obiecująca wiadomość, ale nie zawsze przekłada się na codzienne doświadczenia pacjentów z chorobą Alzheimera poza USA.

Czy ciągle powtarzano Ci, że nie ma nowych metod leczenia choroby Alzheimera? Może to być spowodowane tym, że nie są one jeszcze dostępne w Twoim kraju. Oto, co powinieneś wiedzieć o nowych lekach na chorobę Alzheimera w Europie i na całym świecie. W tym niektóre z nadchodzących terapii, które są obecnie opracowywane.

Nowe leki na chorobę Alzheimera w Europie [2024]: Leqembi

Aby nowy lek był dostępny w UE, musi najpierw uzyskać zgodę Europejskiej Agencji Leków (EMA). W 2024 r. dwa nowe leki na chorobę Alzheimera były poddawane przeglądowi przez EMA: Leqembi ( lecanemab) i Kisunla (donanemab).

Podczas gdy decyzja w sprawie Kisunli jest nadal w toku, EMA zatwierdziła Leqembi w listopadzie 2024 r., Po początkowym odrzuceniu go w lipcu ¹. Zaledwie miesiąc po początkowym odrzuceniu Leqembi przez EMA, brytyjska Agencja Regulacyjna ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA) zatwierdziła go ². Chociaż nie jest on jeszcze dostępny w UE (zacznie się tak dziać w ciągu 2025 r.), Leqembi jest teraz dostępny dla pacjentów z chorobą Alzheimera w Wielkiej Brytanii. To czyni go najnowszym lekiem na chorobę Alzheimera w Europie.

Dlaczego Leqembi zostało początkowo odrzucone przez EMA?

Leqembi został początkowo odrzucony przez EMA, ponieważ jego korzyści w spowalnianiu pogorszenia funkcji poznawczych u pacjentów z chorobą Alzheimera nie zostały uznane za wystarczające, aby przeważyć ryzyko dla niektórych pacjentów.

Główną obawą EMA był efekt uboczny zwany nieprawidłowościami w obrazowaniu związanymi z amyloidem (ARIA). ARIA obejmuje obrzęk lub krwawienie w mózgu. Chociaż większość przypadków ARIA była łagodna, niektórzy pacjenci doświadczyli poważnych powikłań. W tym krwawienia do mózgu wymagające hospitalizacji. Ryzyko wystąpienia ARIA było wyższe u osób z określonym czynnikiem genetycznym (ApoE4). Dotyczy to wielu pacjentów z chorobą Alzheimera.

Ze względu na te obawy dotyczące bezpieczeństwa i niewielki efekt leczenia, EMA początkowo zdecydowała się nie zatwierdzać Leqembi ¹. Jednak w listopadzie 2024 r. cofnęła tę decyzję.

Dlaczego lek Leqembi został zatwierdzony przez MHRA?

Obawy EMA dotyczące bezpieczeństwa Leqembi były również czynnikiem wpływającym na decyzję MHRA o zatwierdzeniu leku. Brytyjska agencja przyjęła jednak wyważone podejście. Zamiast całkowicie odrzucić Leqembi, zdefiniowała zatwierdzone wskazania w taki sposób, aby ograniczyć możliwe poważne skutki uboczne.

W jaki sposób? Leqembi(lecanemab) jest zatwierdzony w Wielkiej Brytanii wyłącznie do stosowania u pacjentów we wczesnym stadium choroby Alzheimera, którzy mają jedną kopię genu ApoE4 lub nie mają jej wcale. Te grupy pacjentów wykazywały niższe ryzyko wystąpienia poważnych skutków ubocznych, takich jak nieprawidłowości w obrazowaniu związane z amyloidem (ARIA). Nosiciele dwóch kopii genu ApoE4 byli bardziej narażeni na wystąpienie ARIA ^2.

Ponadto Leqembi jest przeciwwskazany w Wielkiej Brytanii u pacjentów przyjmujących leki rozrzedzające krew, w tym warfarynę i Eliquis, lub u których zdiagnozowano mózgową angiopatię amyloidową (CAA) ^2.

Przyjmując tę strategię, Wielka Brytania była w stanie wprowadzić pierwszy nowy lek na chorobę Alzheimera, który wykazuje pewne dowody skuteczności w spowalnianiu pogorszenia funkcji poznawczych.

Jak zdobyć Leqembi poza Stanami Zjednoczonymi i Wielką Brytanią?

Jeśli jesteś pacjentem spoza USA i Wielkiej Brytanii, możesz uzyskać dostęp do Leqembi (lecanemab), nawet jeśli nie jest on jeszcze dostępny w Twoim kraju. Skontaktuj się z naszym zespołem ekspertów, aby uzyskać więcej informacji.

Kup Leqembi

Nowe leki na chorobę Alzheimera na świecie [2024]: Donanemab

Mimo że EMA nie podjęła jeszcze decyzji o zatwierdzeniu Kisunli (donanemabu), lek ten jest dostępny w USA i jest najnowszym lekiem na chorobę Alzheimera na świecie.

Czy Kisunla jest lepszy niż Leqembi?

Trudno powiedzieć, ponieważ jest prawdopodobne, że różni pacjenci będą lepiej reagować na jeden lub drugi lek.

Zarówno Kisunla, jak i Leqembi są przeciwciałami monoklonalnymi, których celem jest usuwanie blaszek amyloidowych z mózgu, opóźniając w ten sposób pogorszenie funkcji poznawczych. Działają one w podobny sposób, ale atakują inną część cząsteczki amyloidu. Dane z badań klinicznych wykazały, że Leqembi i Kisunla mogą spowolnić spadek funkcji poznawczych odpowiednio o 27% i 35% w ciągu 18 miesięcy ^{4, 5}.

Według dr Paula Aisena różnica między tymi dwoma lekami polega na tym, że Kisunla działa szybciej niż Leqembi w usuwaniu blaszek amyloidowych z mózgu. Jednak skutki uboczne wydają się być nieco większe w przypadku leku Kisunla ³.

Ostatecznie lekarz prowadzący będzie w stanie najlepiej ocenić, który z tych dwóch leków może być dla Ciebie odpowiedni.

Jak mogę uzyskać Kisunla poza USA?

Mimo że Kisunla (donanemab) nie jest jeszcze dostępny poza USA, można rozpocząć leczenie nim, jeśli lekarz przepisze go na receptę. Działa to zgodnie z rozporządzeniem o imiennym imporcie pacjentów. Rozporządzenie to zezwala na zakup i import lokalnie niezatwierdzonych leków na własny użytek. My i nasza sieć aptek jesteśmy ekspertami w tej dziedzinie i chętnie pomożemy Tobie i Twojemu lekarzowi w uzyskaniu leku Kisunla w Twoim kraju.

Kup Kisunla

Nowe metody leczenia choroby Alzheimera w fazie rozwoju

Chociaż ostatnie zatwierdzenia są zachęcające, badania nad nowymi metodami leczenia choroby Alzheimera nadal ewoluują. Oczekuje się, że w nadchodzących latach pojawi się kilka nowych leków.

Dwoma obiecującymi kandydatami są Blarcamesine i Remternetug. Oba są na późnym etapie badań klinicznych.

Oto kilka informacji o każdym z nich.

Blarcamesine

Znany również pod nazwą badawczą ANAVEX 2-73, jest to badany lek, który może mieć znaczenie w przypadku choroby Alzheimera, a także choroby Parkinsona i zespołu Retta.

Blarcamesine działa inaczej niż Leqembi i Kisunla. Jej celem jest receptor sigma-1 (S1R) i receptory muskarynowe. Są one kluczowe dla homeostazy komórkowej, neuroprotekcji i regulacji neuroprzekaźników. Lek ma na celu przywrócenie prawidłowego funkcjonowania komórek, zmniejszenie stresu oksydacyjnego oraz poprawę funkcji poznawczych i motorycznych.

Czy blarcamesine jest lepszy niż Leqembi lub Kisunla?

Jest jeszcze zbyt wcześnie, aby to stwierdzić, ale wyniki badań klinicznych są jak dotąd zachęcające.

Blarcamesine jest obecnie w fazie 2b/3 badań klinicznych. Wstępne wyniki wykazały spowolnienie spadku funkcji poznawczych nawet o 38,5% u pacjentów leczonych tym lekiem. Oprócz tych obiecujących wyników, blarcamesine wykazała również korzystny profil bezpieczeństwa, bez poważnych skutków ubocznych ^6.

Producent leku, Anavex, oświadczył, że zamierza złożyć wniosek o zatwierdzenie blarakamzyny przez EMA przed końcem 2024 r ^.7. Jeśli tak się stanie, może to być pierwszy z nowych leków na chorobę Alzheimera, który potencjalnie uzyska pierwsze globalne zatwierdzenie poza USA.

Remternetug

Remternetug to kolejny eksperymentalny lek, którego celem są zarówno blaszki amyloidowe, jak i białka tau. Przeznaczony do wczesnego stadium choroby Alzheimera, ma nadzieję na lepsze wyniki w porównaniu z donanemabem.

W przeciwieństwie do innych immunoterapii choroby Alzheimera podawanych dożylnie, remternetug jest testowany jako wygodniejszy zastrzyk podskórny. Mogłoby to potencjalnie oferować mniej skutków ubocznych i prostszą metodę leczenia, podobną do insulinowych penów stosowanych w cukrzycy.

Czy remternetug jest lepszy niż Leqembi lub Kisunla?

Jest jeszcze za wcześnie, by o tym mówić.

Obecnie remternetug jest badany w zakrojonym na szeroką skalę badaniu fazy 3 (o nazwie TRAILRUNNER-ALZ 1), które ma zakończyć się w 2025 roku. Wczesne dane z badania sugerują, że remternetug może być lepszy w usuwaniu blaszek amyloidowych niż donanemab. Dane te wykazały, że po 6 miesiącach leczenia u 75% z 41 badanych osób amyloid został usunięty z mózgu. Dla porównania, 40% pacjentów z badań klinicznych leczonych donanemabem zostało oczyszczonych z amyloidu w tym samym czasie.

Biorąc to pod uwagę, dane z wczesnych badań remternetug wskazują, że lek może wykazywać wyższe wskaźniki skutków ubocznych ^8.

Czy nowe metody leczenia choroby Azheimera są w zasięgu ręki?

Dowiedzenie się o nowych lekach na chorobę Alzheimera, które są dostępne dla innych pacjentów, ale nie dla pacjentów w Twoim kraju (jeszcze), może być zniechęcające. Ważne jest jednak, aby pamiętać, że można uzyskać dowolny lek zatwierdzony gdzieś na świecie, o ile lekarz prowadzący uzna, że może on przynieść korzyści.

Minusem jest to, że lek często nie jest objęty ubezpieczeniem. Należy skontaktować się z ubezpieczycielem. Zaletą jest jednak to, że leczenie można rozpocząć od razu. Gdy liczy się czas, może to mieć duże znaczenie.

Jeśli potrzebujesz pomocy lub porady w zakresie pozyskiwania leków z zagranicy, zanim zostaną one zatwierdzone w Twoim kraju, skontaktuj się z nami. Jesteśmy ekspertami w tej dziedzinie i służymy pomocą.

Skontaktuj się

Referencje:

1. Leqembi | Europejska Agencja Leków (EMA). Europejska Agencja Leków, 26 lipca 2024 r.
2. Lecanemab dopuszczony do stosowania u dorosłych pacjentów we wczesnych stadiach choroby Alzheimera. GOV.UK, 22 sierpnia 2024 r.
3. Nowy lek na chorobę Alzheimera: Czym jest Kisunla? Fundacja BrightFocus, 18 lipca 2024 r.
4. Jaka jest różnica między Leqembi i Aduhelm ? Prosty przegląd . Everyone.org , 3 sierpnia 2023 r.
5. Kisunla™ (donanemab-azbt) firmy Lilly zatwierdzony przez FDA do leczenia wczesnej objawowej choroby Alzheimera | Eli Lilly and Company. Eli Lilly Investors, 2 lipca 2024 r.
6. Meglio, Marco. Blarcamesine wykazuje znaczne spowolnienie choroby Alzheimera w badaniu fazy 2/3. NeurologyLive, 8 sierpnia 2024 r.
7. Anavex stara się o zatwierdzenie przez EMA pomimo chwiejnych danych z kluczowego badania dotyczącego choroby Alzheimera. Arena badań klinicznych, dostęp 15 października 2024 r. 
8. Berger, P. Remternetug może pokonać Kisunla w leczeniu choroby Alzheimera. Alzheimer's & Dementia Weekly, 8 października 2024 r.