Zatwierdzenie Donanemabu na całym świecie: Jak długo trzeba czekać?

Po tym, jak FDA pierwotnie zahamowała Kisunlę (donanemab), odrzucając jej wniosek o przyspieszone zatwierdzenie w 2023 r., sytuacja się odwróciła ¹. Nowy lek na chorobę Alzheimera otrzymał zgodę FDA w lipcu 2024 r. po tym, jak grupa niezależnych ekspertów zaleciła jego zatwierdzenie w czerwcu 2024 r. ².

Dla pacjentów z wczesną postacią choroby Alzheimera na całym świecie jest to znak nadziei. Ale z jakimi terminami zatwierdzenia musisz się zmierzyć, jeśli jesteś w Europie, Wielkiej Brytanii lub gdzie indziej? Oto wszystko, co musisz wiedzieć. 

Donanemab: nowy lek na chorobę Alzheimera, który daje nadzieję

Podobnie jak wcześniej zatwierdzone Leqembi (lecanemab) i Aduhelm (aducanumab), również Kisunla (donanemab) działa poprzez celowanie w blaszki amyloidowe w mózgu. Nagromadzenie tych blaszek jest związane z objawami choroby Alzheimera. Usunięcie ich ma na celu spowolnienie postępu pogorszenia funkcji poznawczych. 

Donanemab vs lecanemab

Istnieją dwie główne różnice między donanemabem a jego poprzednikiem Leqembi (lecanemab):

• Częstotliwość infuzji: Lecanemab wymaga wlewów dożylnych raz na 2 tygodnie, natomiast donanemab podaje się raz na 4 tygodnie;
• Różne sposoby namierzania blaszek amyloidu-beta: Podczas gdy lecanemab celuje w blaszki amyloidowe, gdy zaczynają one tworzyć włókna, donanemab wiąże się z nimi, gdy już się zlepią. ³. 

Jaki jest wskaźnik skuteczności donanemabu w badaniach klinicznych?

W badaniu klinicznym fazy 3 TRAILBLAZER-ALZ 2 donanemab był stosowany u pacjentów z wczesnymi objawami choroby Alzheimera ^4. Niektóre z kluczowych zgłoszonych wyników obejmują:

• zaobserwowano 35% spowolnienie spadku funkcji poznawczych u pacjentów z pośrednim poziomem tau i klinicznymi objawami choroby Alzheimera. W ciągu 18 miesięcy spowolnienie spadku wyniosło 36%;
• 47% pacjentów leczonych donanemabem nie doświadczyło spadku w skali CDR-SB po 1 roku od rozpoczęcia badania. W grupie placebo 29% pacjentów nie doświadczyło spadku;
• 52% pacjentów leczonych donanemabem zakończyło leczenie w ciągu 1 roku, a 72% - w ciągu 18 miesięcy, w wyniku oczyszczenia płytki nazębnej;
• Pacjenci leczeni donanemabem mieli o 40% mniejszy spadek wydajności codziennych zadań w 18-miesięcznym punkcie kontrolnym;
• Pacjenci otrzymujący donanemab mieli o 39% niższe ryzyko progresji do kolejnego stadium choroby ^4.

Droga donanemabu do zatwierdzenia przez FDA: Jaki jest status?

Dzięki pozytywnej rekomendacji niezależnych ekspertów wydanej w czerwcu 2024 r., droga do zatwierdzenia donanemabu przez FDA została oczyszczona. W dniu 2 lipca 2024 r. Kisunla (donanemab) oficjalnie otrzymał zatwierdzenie FDA ¹¹. 

Kiedy donanemab zostanie zatwierdzony przez EMA?

Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie donanemabu do obrotu w UE jest rozpatrywany od sierpnia 2023 roku. Zazwyczaj proces zatwierdzania przez EMA trwa do 210 dni, ale w tym przypadku trwa dłużej. Teoretycznie możliwe jest, że donanemab zostanie zatwierdzony w Europie w 2024 roku. Biorąc jednak pod uwagę opóźnienie w zatwierdzeniu jego poprzednika Leqembi, niemożliwe jest dokonanie prognozy czasowej. 

Kiedy donanemab będzie dostępny w Europie?

Jeśli założymy najlepszy scenariusz, w którym donanemab uzyska europejskie zatwierdzenie przed końcem 2024 r., nadal nie oznacza to, że będzie on dostępny w całej Europie w tym samym czasie. 

Każde państwo członkowskie UE ma swój własny lokalny proces i harmonogram wprowadzania na rynek nowo zatwierdzonych leków. Średnia UE wynosi 511 dni, przy czym Niemcy są najszybsze (133 dni), a Rumunia - najwolniejsza (899 dni) ⁵. 

Innymi słowy, nawet biorąc pod uwagę najlepszy scenariusz, najwcześniej niektóre kraje w Europie mogą udostępnić donanemab w połowie 2025 roku. Pacjenci w innych krajach mogą być narażeni na ponad 2 lata dodatkowego czasu oczekiwania.

Czy MHRA zatwierdza donanemab?

Tak, i od października 2024 roku jest to fakt. 

Kiedy donanemab będzie dostępny w Wielkiej Brytanii?

Chociaż donanemab jest już zatwierdzony do stosowania w Wielkiej Brytanii, nie oznacza to jeszcze, że jest dostępny w ramach NHS. NICE nadal ocenia lek, a decyzja spodziewana jest w marcu 2025 roku. Jeśli będzie pozytywna, donanemab powinien być dostępny w NHS w ciągu 3 miesięcy od decyzji NICE (tj. około połowy 2025 r.).

Kiedy donanemab będzie dostępny w innych krajach?

Donanemab jest oceniany pod kątem zatwierdzenia w kilku innych krajach, w tym:

• Australia: TGA rozpatruje wniosek dotyczący donanemabu od października 2023 r. ⁶. Australijski proces zatwierdzania trwa do 330 dni, co oznacza, że donanemab mógłby teoretycznie zostać zatwierdzony około września 2024 r.
• Kanada: Donanemab jest również rozważany do zatwierdzenia w Kanadzie (w trakcie przeglądu od lutego 2024 r.) ^7. Decyzje o zatwierdzeniu przez Health Canada mogą trwać od 7 miesięcy do 1 roku, co oznacza, że donanemab może teoretycznie uzyskać zatwierdzenie w Kanadzie na początku 2025 roku. 
• Chiny: W listopadzie 2023 r. firma Eli Lilly złożyła wniosek o zatwierdzenie donanemabu do CDE w Chinach. Terminy zatwierdzania w Chinach uległy poprawie od czasu reformy regulacyjnej z 2015 r. i wynoszą obecnie średnio 6,8 miesiąca ⁸. Oznacza to, że CDE może teoretycznie zatwierdzić donanemab w połowie 2024 r., potencjalnie czyniąc go pierwszym krajem, który wprowadzi na rynek nowy lek na chorobę Alzheimera. Czy tak się stanie, czas pokaże. 
• Japonia: Od września 2024 r. donanemab jest zatwierdzony w Japonii ^9.

A co, jeśli proces zatwierdzania leków w Twoim kraju trwa długo lub mieszkasz gdzieś, gdzie jeszcze się nie rozpoczął? 

Jak uzyskać donanemab przed jego zatwierdzeniem w danym kraju?

Czy jesteś pacjentem z wczesną postacią choroby Alzheimera? Jeśli Twój lekarz jest zdania, że możesz odnieść korzyści z leczenia donanemabem, być może nie będziesz musiał czekać na jego lokalne zatwierdzenie. Zamiast tego lekarz i pacjent mogą rozważyć udział w badaniu klinicznym. Lub zakup i dostęp do donanemabu poprzez Named Patient Import.

Dołącz do badania klinicznego donanemabu

Jednym ze sposobów uzyskania dostępu do donanemabu jest udział w badaniu klinicznym. Często łatwiej to powiedzieć niż zrobić, ponieważ ty i twój lekarz musielibyście znaleźć badanie, które obecnie rekrutuje uczestników w twoim kraju. Musisz również spełnić kryteria kwalifikacji i zaakceptować ryzyko, że możesz zostać przydzielony do grupy kontrolnej w badaniu. 

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwania trwających badań klinicznych donanemabu:

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Niektóre z badań są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Przykładem jest badanie kliniczne TRAILBLAZER-ALZ 5 z donanemabem, które jest otwarte dla pacjentów w Wielkiej Brytanii, Chinach, Ameryce Południowej i innych krajach ^10.
• EUClinicaltrials.eu: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows: Organizacja ta wspiera pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup donanemab za pośrednictwem usługi Named Patient Import

W większości krajów pacjenci mogą legalnie kupować i importować leki, które mogą poprawić jakość ich życia lub przeciwdziałać stanom zagrażającym życiu. Jeśli chcesz uzyskać dostęp do donanemabu przed jego zatwierdzeniem w Twoim kraju, może to być opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Regulacja, która to umożliwia, znana jest pod nazwą Named Patient Import. Poszczególne kraje mogą różnić się pod względem konkretnych wymogów administracyjnych. Jednak we wszystkich przypadkach kryteria te muszą zostać spełnione:

• Dany lek został zatwierdzony do obrotu w innym kraju i nie jest (jeszcze) zatwierdzony lub dostępny w kraju pacjenta;
• Na lokalnym rynku nie ma alternatywy;
• Lek jest przeznaczony do użytku osobistego;
• Pacjent posiada receptę od lekarza prowadzącego;
• Lekarz bierze odpowiedzialność za leczenie. Może to wymagać różnej dokumentacji w zależności od kraju.

Czy chcesz skorzystać z przepisów dotyczących importu od indywidualnych pacjentów w celu uzyskania donanemabu przed jego zatwierdzeniem w UE (lub zatwierdzeniem w Wielkiej Brytanii, Chinach, Kanadzie, Japonii, Australii lub innych krajach)? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Nasz zespół może pomóc w zakupie donanemabu, gdziekolwiek jesteś. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.

Referencje:

1. Beasley, D. Eli Lilly twierdzi, że amerykańska FDA odrzuca przyspieszone zatwierdzenie leku na chorobę Alzheimera. Reuters, 19 stycznia 2023 r.
2. Donanemab: Eksperci FDA zalecają zatwierdzenie leku na chorobę Alzheimera. BMJ, 14 czerwca 2024 r.
3. Leqembi (Lecanemab) vs Donanemab na chorobę Alzheimera: Jaka jest różnica? Infuzja lokalna, Dostęp 18 czerwca 2024 r.
4. Donanemab firmy Lilly znacząco spowolnił spadek funkcji poznawczych i funkcjonalnych w badaniu fazy 3 dotyczącym wczesnej choroby Alzheimera. Investors.lilly.com, Dostęp 18 czerwca 2024 r.
5. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 18 czerwca 2024 r.
6. Kisunla Eli Lilly Australia Pty Ltd. Therapeutic Goods Administration (TGA), Dostęp 18 czerwca 2024 r.
7. Zgłoszenia leków i produktów zdrowotnych w trakcie przeglądu (SUR). Canada.ca, Dostęp 18 czerwca 2024 r.
8. Davidson, A., et al. China Regulatory Reform: Aktualizacja dotycząca terminów przeglądu i opóźnień w stosowaniu leków. PPD, dostęp 18 czerwca 2024 r.
9. Kisunla™ (donanemab-azbt) firmy Lilly zatwierdzony w Japonii do leczenia wczesnej objawowej choroby Alzheimera. Lilly, dostęp 04 grudnia 2024 r. 
10. Badanie donanemabu (LY3002813) u uczestników z wczesną objawową chorobą Alzheimera (TRAILBLAZER-ALZ 5). ClinicalTrials.gov, dostęp 18 czerwca 2024 r.
11. FDA zatwierdza Kisunla. Drugs.com, Dostęp 03 lipca 2024 r.