Badanie kliniczne 2 fazy wykazało, że ibudilast wiąże się z 48% spowolnieniem postępu atrofii mózgu w porównaniu z placebo u pacjentów z postępującym SM.

Vyndaqel (tafamidis) jest obecnie zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych po tym, jak badania wykazały zwiększony wskaźnik przeżywalności i skrócony czas pobytu w szpitalu z powodu problemów związanych z sercem.

Zatwierdzenie do kolejnej fazy badań klinicznych przybliża pacjentów z ALS o jeden krok do uzyskania dostępu do nowego leczenia, które spowalnia progresję choroby.

Based on promising results from phase III clinical trials, Health Canada has decided to extend the use of Kalydeco (ivacaftor) to include children aged 1 to 2 years. 

Najnowsze badanie kliniczne wskazuje, że Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) może bezpiecznie i skutecznie rozluźnić gęsty, lepki śluz u dzieci w wieku 6-11 lat.

Nowy lek antynowotworowy, Vitrakvi (larotrectinib), otrzymuje przyspieszone zatwierdzenie przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA).

Ocena CHMP wspiera zatwierdzenie przez EMA leku na niedrobnokomórkowego raka płuca (NSCLC), Vizimpro (dacomitinib).

Badanie III fazy pokazuje, że Copiktra (duvelisib) może być opcją dla pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie przewlekłą białaczką limfocytową i chłoniakiem z małych limfocytów.

Onpattro (patisiran) jest pierwszą w swojej klasie metodą leczenia, która spowalnia postęp dziedzicznej amyloidozy transtystretynowej (hATTR).

Po nie wykazaniu wyraźnej przewagi nad chemioterapią samodzielnie, zarówno FDA jak i EMA nie zalecają stosowania Lartruwa (olaratumabu) w połączeniu z chemioterapią dla nowych pacjentów z STS.

Ponad 50 krajów zatwierdziło Spinraza (nusinersen), ale nie wszystkie udostępniły go pacjentom, którzy go potrzebują.

Nowy lek wykazuje statystycznie istotną poprawę u pacjentów z rakiem prostaty.

Nowy lek biopodobny, Truxima (rituximab), wykazuje porównywalne wyniki z lekiem referencyjnym, Rituxanem (rituximab), i jest kolejnym krokiem FDA w kierunku rozszerzenia dostępu pacjentów do leków.

Pozytywna wiadomość dla pacjentów z FAP we wczesnym stadium; wyniki portugalskiego badania pokazują, że przeszczep wątroby lub Vyndaqel może wydłużyć czas przeżycia.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), aby otrzymać priorytetowy przegląd przez FDA jako jednorazowe leczenie rdzeniowego zaniku mięśni typu 1 (SMA).

Australia zapewnia refundację leków na mukowiscydozę.

Komisja Europejska zatwierdziła Alunbrig (brigatinib) do leczenia określonego typu raka płuc.

Późne badanie testujące Bavencio (avelumab) nie spełniło pierwotnych punktów końcowych u pacjentek z niektórymi postaciami raka jajnika.

W badaniu eksploracyjnym Ocrevus (ocrelizumab) spowolnił utratę funkcji w kończynach górnych u pacjentów z pierwotnie postępującym stwardnieniem rozsianym (PPMS).

Jak dwaj profesorowie wyobrażają sobie lepszy świat dla interesariuszy branży medycznej. 

"Wyniki te stanowią skok w rozumieniu tej choroby, który stanowi genetyczne ramy dla projektowania badań klinicznych w celu opracowania bardziej skutecznych metod leczenia MPAL," 

"Krótko mówiąc, pomoże to w produkcji leków, gdzie możemy być o wiele bardziej pewni, gdzie wprowadzane są modyfikacje, aby zminimalizować skutki uboczne w przyszłości".

Badacze podają udaną klasyfikację pacjentek z potrójnym rakiem piersi, która po raz pierwszy umożliwiłaby lekarzom rozróżnienie między tymi, które można wyleczyć, a tymi, które mogą cierpieć na nawrót choroby. 

Według badaczy, około jedna trzecia pacjentów mogłaby skorzystać z tej terapii, która może zapewnić remisję, złagodzić objawy i uratować życie.

"Jest to wspaniała droga poszukiwań, szczególnie dla 30 procent dzieci, które zmagają się lub nie radzą sobie ze standardową terapią".

Te odkrycia zwiększają nasze zrozumienie, w jaki sposób mózg jest dotknięty chorobą Parkinsona...

"Wyniki te są promykiem nadziei dla osób z postacią stwardnienia rozsianego, które powoduje długotrwałe kalectwo, ale nie ma wielu możliwości leczenia".

"Poprzez stworzenie podstaw dla bardziej racjonalnego projektowania i głębszego zrozumienia leczenia opartego na ultradźwiękach, nasza praca może pomóc w poprawieniu leczenia każdego guza mózgu - pierwotnego lub przerzutowego - a także zrewolucjonizować podejście do immunoterapii guzów poprzez poprawę miejscowego dostarczania zabijających guzy komórek odpornościowych".

"Te wyniki niesamowitego rozkwitu psychicznego nawet w kontekście raka są wspaniałym świadectwem odporności pacjentów i zachęcającym przesłaniem dla pacjentów, ich rodzin i pracowników służby zdrowia" stwierdził Fuller-Thomson.