Dostęp do edaravone w Twoim kraju - nowego leku na ALS zatwierdzonego przez FDA
Ostatnia aktualizacja: 08 marca 2021 r.
Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.
Dowiedz się jakJakie są wyniki badań klinicznych, które doprowadziły do zatwierdzenia edaravone i w jaki sposób pacjenci mogą uzyskać do niego dostęp w swoim kraju?
Ważny krok we właściwym kierunku
Zatwierdzenie leku Radicava, określanego nazwą rodzajową edaravoneprzez FDA oznacza pierwsze nowe leczenie, które zostało zatwierdzone do leczenia ALS w Stanach Zjednoczonych od czasu riluzole (Rilutek) w 1995 roku. Wraz z pełnym rozkwitem miesiąca świadomości ALS, wiadomość ta przynosi nadzieję zarówno pacjentom, lekarzom, jak i zwolennikom ALS i może sygnalizować nowy rozdział w walce z ALS.
Nie ma skutecznych leków na ALS, ale zatwierdzenie przez FDA oznacza bardzo ważny krok dla osób żyjących z ALS, ponieważ zapewnia nową opcję leczenia w obszarze, w którym istnieje pilna potrzeba medyczna skutecznego leczenia. Zatwierdzenie zostało przyznane firmie Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.
Niezależnie od zatwierdzenia przez FDA, edaravone może nie być dostępny dla wszystkich pacjentów z ALS. Opóźnienia w zatwierdzaniu i dostępie mogą wynikać z cen, priorytetów, refundacji lub preferencji lekarzy (lub kombinacji wszystkich powyższych). Większość krajów zezwala jednak pacjentom (lub ich opiekunom) na import leków na zasadzie "imiennego pacjenta" - fakt ten jest często nieznany. Jeśli Ty lub ktoś, kogo znasz, potrzebuje więcej informacji lub wsparcia w pozyskiwaniu leku, który nie jest jeszcze dostępny w Twoim kraju, możesz znaleźć na naszej stronie głównej informacje o tym, jak to zrobić. Nasz zespół codziennie dostarcza niezatwierdzone jeszcze leki z całego świata, a nasze usługi są wysoko oceniane przez lekarzy i pacjentów.
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS)
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest złożonym, postępującym zaburzeniem neurodegeneracyjnym, które atakuje niektóre komórki w mózgu i rdzeniu kręgowym niezbędne do poruszania mięśniami. ALS nie wpływa na zmysły takie jak słuch, wzrok, węch, smak i dotyk. Każdy przypadek jest inny, ale wczesne oznaki i objawy ALS obejmują:
- Drgania i skurcze mięśni
- Osłabienie rąk, nóg, stóp lub kostek
- Trudności w mówieniu lub połykaniu
Obecnie prowadzonych jest wiele badań nad odkryciem ALS, aby zmienić nasze rozumienie tej tajemniczej i śmiertelnej choroby.[1] Zmienne tempo progresji choroby sprawia, że rokowanie jest trudne do przewidzenia, a opracowanie terapii stanowi wyzwanie. Podobnie jak w przypadku innych chorób neurodegeneracyjnych, około 10% przypadków ALS jest klasyfikowanych jako rodzinne, podczas gdy pozostałe 90% przypadków uważa się za sporadyczne[2].[2]
Przyczyna ALS nie jest znana. Jednak dowody z badań naukowych sugerują, że zarówno genetyka, jak i środowisko odgrywają rolę w rozwoju ALS.
zatwierdzenie edaravone
edaravone został zatwierdzony do leczenia ALS przez Japońską Agencję ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) w czerwcu 2015 roku. Wkrótce potem został on również zatwierdzony w Korei Południowej.
Od czasu zatwierdzenia w Japonii, everyone.org zapewnia bezpieczne i skuteczne dostarczanie edaravone w prawie 20 krajach.
Dowiedziawszy się o stosowaniu edaravone w leczeniu pacjentów z ALS w Japonii, dział ds. produktów neurologicznych FDA chętnie i szybko nawiązał współpracę z Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. w celu złożenia wniosku o dopuszczenie do obrotu edaravone w USA.
"Jest to pierwsza nowa terapia zatwierdzona przez FDA dla ALS od wielu lat i cieszymy się, że osoby z ALS będą miały teraz dodatkową opcję" - powiedział Eric Bastings, M.D., zastępca dyrektora FDA Division of Neurology Products.
edaravone i badania kliniczne
edaravone został po raz pierwszy opracowany przez Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation w Japonii dla pacjentów z objawami neurologicznymi związanymi z ostrym udarem niedokrwiennym mózgu.
Następnie firma przeprowadziła kilka badań klinicznych w Japonii, aby zbadać jego leczenie ALS, biorąc pod uwagę jego właściwości jako zmiatacza wolnych rodników.
edaravone jest przeciwutleniaczem i wymiataczem wolnych rodników, który działa w celu usunięcia cząsteczek zawierających tlen, które gromadzą się u osób z ALS3. W eksperymencie klinicznym podawanie edaravone znacznie zmniejszyło markery oksydacyjnego uszkodzenia tkanek w osoczu4. Uważa się, że to przeciwutleniające podejście zapewnia neuroprotekcyjne wsparcie dla układu nerwowego, potencjalnie spowalniając postęp choroby lub całkowicie ograniczając dodatkowe uszkodzenia.
Jest on obecnie zatwierdzony w Japonii pod nazwą Radicut dla obu wskazań5 oraz w USA pod nazwą Radicava do leczenia ALS. edaravone jest aktywnym składnikiem zarówno Radicava, jak i Radicut.
Zatwierdzenie edaravone do leczenia ALS oparto na badaniu (MCI186-19), w którym porównano działanie edaravone z placebo u 137 pacjentów z ALS (69 pacjentów otrzymujących edaravone; 68 pacjentów otrzymujących placebo). Badanie składało się z 6 cykli. Porównanie oparto na zmianach w wynikach ALSFRS-R przed i po leczeniu. Skala ALSFRS-R składa się z 12 pytań oceniających funkcje motoryczne i oddechowe pacjentów z ALS, takie jak mowa, ślinienie i chodzenie. Każda pozycja jest oceniana od 0 do 4, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą zdolność funkcjonalną6. Chociaż wskaźniki progresji ALS mogą się znacznie różnić, badania pokazują, że osoby z ALS tracą średnio jeden punkt miesięcznie w skali ALSFRS-R7.
Spadek wyników ALSFRS-R od wartości wyjściowej był znacznie mniejszy u pacjentów edaravone edaravone (średnia ± błąd standardowy (95% CI) = - 5,01 ± 0,64) w porównaniu z placebo (średnia ± błąd standardowy (95% CI) = - 7,50 ± 0,66) z różnicą między edaravone a placebo w skali ALSFRS-R wynoszącą 2,49 (95% CI = 0,99, 3,98)8.Odpowiada to 33% różnicy między dwiema grupami7.
Jak w przypadku każdego leku, działanie edaravone, choć średnio lepsze niż placebo, nie było takie samo u wszystkich pacjentów. Rozkład zmian w wynikach ALSFRS-R od wartości wyjściowej do 24. tygodnia można znaleźć nastronie z informacjami o przepisywaniu leku Radicava .
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi przez uczestników badań klinicznych otrzymujących edaravone były siniaki (stłuczenia) i zaburzenia chodu. Wiąże się to również z poważnymi zagrożeniami, które wymagają natychmiastowej opieki medycznej, takimi jak pokrzywka, obrzęk lub duszność oraz reakcje alergiczne na wodorosiarczyn sodu, składnik leku8.
Standardowa dawka dla dorosłych pacjentów z ALS wynosi:
-
60 mg edaravone podawane dożylnie przez 60 minut raz na dobę.
-
Pierwszy cykl: codzienne dawkowanie przez 14 dni, a następnie 14-dniowy okres bez leku.
-
Kolejne cykle leczenia: codzienne dawkowanie przez 10 dni z 14-dniowych okresów, a następnie 14-dniowe okresy bez leku6.
Radicut, dystrybuowany przez Mitsubishi Tanabe Pharma Japan, jest dostarczany w fiolkach jednodawkowych i jest rozcieńczany odpowiednią objętością soli fizjologicznej. Do jednej infuzji potrzebne są dwie fiolki8. Alternatywnie, Radicava jest dostarczana w dwóch jednodawkowych workach polipropylenowych, w których nie jest wymagane rozcieńczanie6.
Dostęp do edaravone
Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. zamierza udostępnić edaravone do użytku w USA do sierpnia 2017 roku.
Jednak pacjenci z USA mogą nadal korzystać z edaravone jako everyone.org, globalny klub kupujących pacjentów, może zapewnić bezpieczną i niezawodną dostawę do pacjentów z ALS w Stanach Zjednoczonych do tego momentu, w najlepszej możliwej cenie. Więcej informacji można znaleźć na naszej stronie informacyjnejedaravone .
Możemy zapewnić niezawodny dostęp do Radicut edaravone) poprzez politykę osobistego importu FDA (PIP), która zapewnia wysyłkę po otrzymaniu recepty od lekarza. Alternatywnie możemy zapewnić dostawę za pośrednictwem wniosku FDA Single Patient IND, który wymaga zatwierdzenia przez FDA przed wysyłką.
Jeśli mieszkasz poza Stanami Zjednoczonymi, podobnie everyone.org może zapewnić bezpieczną i niezawodną dostawę Radicut edaravone) i innych leków wymienionych na naszej stronie internetowej, poprzez różne programy importu osobistego na całym świecie, takie jak:
Australia: Osobisty program importowy, specjalny program dostępu
Belgia: Federalna Agencja ds. Leków i Produktów Zdrowotnych
Bułgaria: Bułgarska Agencja ds.
Kanada: Specjalny program dostępu
Chiny: Chińska Agencja ds. Żywności i Leków
Francja: ANSM
Niemcy: Niemiecka ustawa o produktach leczniczych
Iran: IFDA
Jordania: Jordańska Agencja ds. Żywności i Leków
Nowa Zelandia: Medsafe
Arabia Saudyjska: Saudi Food and Drug Authority Import Clearance
Singapur: Przepisy dotyczące produktów zdrowotnych (wyrobów medycznych)
Republika Południowej Afryki: Urząd Regulacji Produktów Zdrowotnych
Turcja: TITCK
WIELKA BRYTANIA: Import Human Medicine
Aby uzyskać więcej informacji, skontaktuj się z lekarzem, lokalną apteką lub everyone.org pod adresem [email protected] lub pod numerem + 31 208084414.
Przyszłość ALS
Dzięki zatwierdzeniu przez FDA, amerykańscy pacjenci będą mieli teraz dostęp do drugiego leku zatwierdzonego dla ALS. ALS pozostaje jednak trudną, heterogeniczną chorobą, a everyone.org będzie nadal wspierać tych, którzy walczą z ALS.
Osoby cierpiące na ALS powinny zapoznać się ze stroną internetową Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com), aby uzyskać więcej informacji na temat edaravone. Instytut Rozwoju Terapii ALS może dostarczyć dalszych informacji na temat ALS i zorganizuje publiczne webinarium w środę 10 maja, aby omówić edaravone ze społecznością ALS. Wymagana jest wcześniejsza rejestracja pod adresem http://www.als.net/als-webinars/.
"Czekając z niecierpliwością na ogłoszenie cen przez Mitsubishi Tanabe Pharmato, everyone.org everyone.org będzie nadal pomagać rodzinom i pacjentom, którzy mogą być dotknięci ograniczeniami związanymi z zatwierdzaniem i cenami, w dostępie do skutecznych terapii w najlepszych możliwych cenach" - mówi współzałożyciel everyone.org Sjaak Vink. To właśnie dzięki przedsiębiorstwom społecznym, takim jak everyone.org org, pacjenci, którzy znajdują się na czele kwestii związanych z zatwierdzaniem leków, otrzymują najnowsze informacje i dostęp do innowacyjnych i skutecznych leków w najlepszych możliwych cenach.
Referencje
1. Renton et al. Nature Neuroscience, grudzień 2014 doi:10.1038/nn.3584
2. Rowland i wsp. N Engl J Med, maj 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207
3. Ito et al. Exp Neurol, Oct 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017
4. Nagese et al. Redox Report, luty 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.0000000026
5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf
6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf
8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm
