Kolejna wysoka cena za leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Ostatnia aktualizacja: 30 czerwca 2021 r.

PTC Therapeutics zapowiada wprowadzenie na rynek w ciągu najbliższych tygodni preparatu Emflaza w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD), z oczekiwaną ceną netto 35 000 USD.

Zatwierdzenie

Na początku tego roku FDA zatwierdziła Emflazę, lek stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD), rzadkiej choroby genetycznej, która powoduje postępujące pogorszenie i osłabienie mięśni^.1Leczenie DMD, powszechnie określane jego nazwą rodzajową, wykazało, że lek ten przedłuża ruch i zachowuje funkcje serca i układu oddechowego.2 Niestety, ze względu na niedawne kontrowersje cenowe, lek stosowany w leczeniu dzieci powyżej piątego roku życia z DMD nie jest dostępny. deflazacort Niestety, ze względu na niedawne kontrowersje cenowe omówione wcześniej przez everyone.org, lek stosowany w leczeniu dzieci w wieku powyżej pięciu lat z DMD nie został jeszcze udostępniony publicznie^.

Cennik

Emflaza, od momentu zatwierdzenia nigdy nie wstydziła się kontrowersji. Zatwierdzenie zostało przyznane Marathon Pharmaceuticals, który uderzył w ogromnie zawyżoną cenę leku, który był dostępny jako lek generyczny poza USA za cenę około 1000 dolarów rocznie. To zapoczątkowało intensywny atak cenowy polegający na bombardowaniu skarg od pacjentów, rodzin i ustawodawców, ponad planowaną ceną hurtową 89 000 USD. Spory następowały gdy Maraton wtedy sprzedawał lek PTC Therapeutics3, prowadząc do dodatkowego amerykańskiego kongresowego dochodzenia Senator Bernie Sanders i Przedstawiciel Elijah Cummings.

Przejęcie przez PTC Therapeutics odnowiło niektóre nadzieje wśród tych powiązanych z DMD, z oczekiwaniem, że lek będzie dostępny wcześniej i po niższej cenie. Ostatni tydzień PTC ogłaszał że Emflaza udostępni wśród liczby tygodni4, ale nowiny nie łagodzą kosztów obawa gdy cena zostawać wysoka przy roczną ceną netto $35.000, koszt 35 razy wysoki niż swój cena zamorski.

Wynik

Zgodnie z najnowszy artykuł The Wall Street JournalNiejasne oświadczenie cenowe zostało ogłoszone podczas rozmowy konferencyjnej z analitykami, co wywołało pewne kontrowersje dotyczące wagi pacjentów. Zalecenia FDA ilustrują bezpośrednią korelację pomiędzy wagą i dawkowaniem pacjentów, wskazując, że koszt leczenia może być wyższy dla tych, którzy ważą więcej.⁵ Jednak zgodnie z artykułem rzecznik PTC uważa, że na cenę nie będzie miała wpływu waga pacjenta.

W liście do rodzin pacjentów z chorobą Duchenne'a PTC przyznało, że rodziny są zaniepokojone przystępnością cenową i dostępem do leku Emflaza. W odpowiedzi na to, firma postawiła sobie za cel zapewnienie leku Emflaza wszystkim kwalifikującym się pacjentom z chorobą Duchenne'a, niezależnie od statusu lub rodzaju ubezpieczenia, oraz opracowała proces, dzięki któremu pacjenci będą mieli bezproblemowy dostęp do odpowiedniej usługi."

Większość firm farmaceutycznych będzie twierdziła, że wysokie ceny nowych leków, zwłaszcza na rzadkie choroby, są konieczne, aby zrekompensować koszty rozwoju i wielkość rynku. Jednak PTC trudno będzie uzasadnić tę cenę, ponieważ lek był w pełni rozwinięty i miał aprobatę USA, kiedy został nabyty od Marathon. PTC nie ogłosiła, w jaki sposób określiła cenę netto, co jest terminem stosowanym do określenia dochodów, które otrzymują po wypłacie pomocy dla osób nie posiadających ubezpieczenia.

Nie jest jasne, czy Emflaza będzie powszechnie ubezpieczana przez amerykańskich ubezpieczycieli.

Przyszłość

W ostatnich miesiącach byliśmy świadkami podobnych sporów cenowych, takich jak niedawne zatwierdzenie przez FDA leku edaravone do leczenia ALS - po cenie czterokrotnie wyższej niż poza USA.

Przystępność cenowa i dostęp do najnowszych leków są obecnie przedmiotem globalnego zainteresowania, a kwestie te mają bezpośredni wpływ na naszych pacjentów, przyjaciół i rodzinę. Sjaak Vink, dyrektor generalny everyone.org, stwierdził, że "choć cel jest jasny, to droga już nie. Jednym z kroków we właściwym kierunku jest jednak wyrażenie naszych poglądów na temat cen w imieniu naszych pacjentów, ponieważ tylko dzięki wspólnemu zrozumieniu sprawiedliwych cen możemy osiągnąć nasz cel, jakim jest przystępny cenowo dostęp do leków dla wszystkich, w tym dla osób w USA".