Kolejna wysoka cena za leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Ostatnia aktualizacja: 30 czerwca 2021 r.

PTC Therapeutics ogłosiła wprowadzenie na rynek leku Emflaza do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) w ciągu najbliższych tygodni, z oczekiwaną ceną netto 35 000 USD.

Zatwierdzenie

Na początku tego roku FDA zatwierdziła Emflazę, lek stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD), rzadkiej choroby genetycznej, która powoduje postępujące pogorszenie i osłabienie mięśni^.1Leczenie DMD, powszechnie określane nazwą rodzajową deflazacort wykazał, że przedłuża ruch oraz zachowuje czynność serca i układu oddechowego^.2Niestety, ze względu na niedawne kontrowersje cenowe, o których wcześniej dyskutował portal everyone.orgorg, lek stosowany w leczeniu dzieci w wieku powyżej pięciu lat z DMD nie został jeszcze udostępniony publicznie.

Ceny

Emflaza, od czasu jej zatwierdzenia, nigdy nie stroniła od kontrowersji. Zatwierdzenie zostało przyznane firmie Marathon Pharmaceuticals, która nałożyła ogromnie zawyżoną cenę na lek, który był dostępny jako lek generyczny poza Stanami Zjednoczonymi za około 1000 USD rocznie. Zapoczątkowało to intensywną kampanię cenową obejmującą bombardowanie skargami od pacjentów, rodzin i prawodawców w związku z planowaną ceną hurtową w wysokości 89 000 USD. Spory pojawiły się, gdy Marathon sprzedał lek firmie PTC ^{Therapeutics3}, co doprowadziło do dodatkowego dochodzenia w Kongresie Stanów Zjednoczonych przez senatora Berniego Sandersa i przedstawiciela Elijaha Cummingsa.

Przejęcie przez PTC Therapeutics odnowiło pewne nadzieje wśród osób związanych z DMD, oczekując, że lek zostanie udostępniony szybciej i po niższej cenie. W zeszłym tygodniu PTC ogłosiło, że Emflaza zostanie udostępniona w ciągu kilku ^tygodni4, ale wiadomość ta nie złagodziła obaw związanych z kosztami, ponieważ cena pozostaje wysoka, a roczna cena netto wynosi 35 000 USD, co jest kosztem 35 razy wyższym niż jego cena za granicą.

Wynik

Według niedawnego artykułu The Wall Street Journalniejasne oświadczenie cenowe zostało ogłoszone podczas telekonferencji z analitykami, wywołując pewne kontrowersje dotyczące wagi pacjentów. Instrukcje FDA dotyczące przepisywania leków ilustrują bezpośrednią korelację między wagą pacjentów a dawką, wskazując, że koszt leczenia może być wyższy dla osób ważących więcej^.5 Jednak zgodnie z artykułem rzecznik PTC uważa, że waga pacjentów nie będzie miała wpływu na ceny.

W liście skierowanym do rodzin pacjentów z chorobą Duchenne'a, PTC przyznało, że rodziny borykają się z niepokojem związanym z przystępną ceną i dostępem do leku Emflaza. W odpowiedzi na to, PTC ogłosiła cel, jakim jest zapewnienie Emflazy wszystkim kwalifikującym się pacjentom z chorobą Duchenne'a, niezależnie od statusu lub rodzaju ubezpieczenia, i opracowała proces, dzięki któremu pacjenci mają płynny dostęp do odpowiedniej usługi".

Większość firm farmaceutycznych argumentuje, że wysokie ceny nowych leków, szczególnie w przypadku rzadkich chorób, są konieczne, aby zrekompensować koszty rozwoju i wielkość rynku. PTC będzie jednak trudno uzasadnić tę cenę, ponieważ lek został w pełni opracowany i uzyskał zgodę USA, gdy został nabyty od Marathon. PTC nie ogłosiła, w jaki sposób ustaliła cenę netto, termin używany do opisania przychodów otrzymywanych po pomocy płatniczej dla osób bez ubezpieczenia.

Nie jest jasne, czy Emflaza będzie powszechnie objęta ubezpieczeniem przez amerykańskich ubezpieczycieli.

Przyszłość

W ostatnich miesiącach byliśmy świadkami podobnych sporów cenowych, takich jak niedawne zatwierdzenie przez FDA edaravone do leczenia ALS - w cenie czterokrotnie wyższej niż poza USA.

Przystępność cenowa i dostęp do najnowszych leków są obecnie przedmiotem globalnego zainteresowania, a kwestie te mają bezpośredni wpływ na naszych pacjentów, przyjaciół i rodzinę. Sjaak Vink, dyrektor generalny everyone.org, stwierdził, że "podczas gdy cel jest jasny, droga nie jest. Jednym z kroków we właściwym kierunku jest jednak wyrażenie naszych poglądów na temat cen w imieniu naszych pacjentów, ponieważ tylko dzięki wspólnemu zrozumieniu sprawiedliwych cen możemy osiągnąć nasz cel, jakim jest przystępny cenowo dostęp do leków dla wszystkich, w tym dla osób w USA".