Zatwierdzenie Lymphira: Kiedy pojawi się nowa-stara metoda leczenia chłoniaka skórnego T-komórkowego?

Ostatnia aktualizacja: 10 września 2024 r.

Zatwierdzenie Lymphira: Kiedy pojawi się nowa-stara metoda leczenia chłoniaka skórnego T-komórkowego?

Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.

Dowiedz się jak
  1. W 2008 r. FDA w USA w pełni zatwierdziła Ontak do leczenia chłoniaka skórnego T-komórkowego 1. Jednak w 2014 r. Ontak został wycofany z powodu toksyczności, pozostawiając wielu pacjentów w USA i innych krajach z jedną opcją leczenia rzadkiej choroby 2. 

Wraz z niedawnym zatwierdzeniem przez FDA leku Lymphir (denileukin diftitox-cxdl), dostępna staje się alternatywna wersja leku Ontak 3. Oto, co należy wiedzieć o tej (starej) nowej metodzie leczenia chłoniaka skórnego z komórek T. W tym, jak ją uzyskać, zanim zostanie zatwierdzona w Twoim kraju.

Jakie są wskazania do stosowania leku Denileukin diftitox?

Lymphir (denileukin diftitox-cxdl) jest wskazany do leczenia osób dorosłych z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem skórnym T-komórkowym (CTCL) w stadium I-III. Lymphir jest przeznaczony do stosowania jako leczenie drugiego rzutu, po co najmniej jednej wcześniejszej rundzie terapii ogólnoustrojowej 4.

Denileukin diftitox był również badany jako potencjalne leczenie ciężkiej łuszczycy 5. Jednak obecnie nie jest on nigdzie zatwierdzony do tego wskazania.

Lymphir vs Ontak

Lymphir jest przeformułowaną wersją Ontak, leku wycofanego w 2014 roku. Czy oznacza to, że Lymphir jest taki sam jak Ontak i co pacjenci powinni wiedzieć o tych dwóch terapiach?

Dlaczego zaprzestano produkcji Ontak?

W 2014 r. firma Eisai dobrowolnie wycofała Ontak z rynku z powodu problemów produkcyjnych związanych z ekspresją i oczyszczaniem E. coli 6. Od 2021 r. odnowiona wersja Ontak jest ponownie dostępna w Japonii pod nazwą Remitoro 7. Nie została ona jednak (ponownie) wprowadzona na inne rynki. 

Czy Lymphir to to samo co Ontak?

Chociaż w oczach FDA, Lymphir i Ontak są odrębnymi lekami, Lymphir jest w rzeczywistości tylko nową formułą starego leczenia chłoniaka skórnego T-komórkowego 9. Oba leki zawierają ten sam aktywny składnik (denileukin diftitox), ale preparat Lymphir ma lepszą czystość i bioaktywność 8. 

Innymi słowy, Lymphir można uznać za taki sam jak Ontak, jeśli chodzi o mechanizm działania, ale lepszy, jeśli chodzi o jakość receptury i proces produkcji. 

Badanie kliniczne Lymphir: Jaki był jego wskaźnik powodzenia?

Zatwierdzenie leku Lymphir przez FDA opierało się na badaniu fazy III 302. Kluczowe zgłoszone wyniki badania były następujące:

  • U 36,2% pacjentów leczonych produktem Lymphir wystąpiła częściowa lub całkowita odpowiedź na leczenie;
  • U 52% pacjentów odpowiedź na leczenie utrzymywała się przez ponad 6 miesięcy, a u 20% pacjentów odpowiedź nadal występowała po 12 miesiącach;
  • Mediana czasu do uzyskania odpowiedzi wynosiła 1,4 miesiąca, przy czym u 70% pacjentów odpowiedź wystąpiła już po 1 lub 2 cyklach leczenia 9.

Kiedy Lymphir otrzyma zgodę EMA?

Od sierpnia 2024 r. nie ma aktywnego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla denileukiny diftitox zatwierdzonej przez EMA. Zazwyczaj, od momentu ich oficjalnego przyjęcia, wnioski o zatwierdzenie przez EMA są rozpatrywane w ciągu 210 dni. Oznacza to, że niestety jest mało prawdopodobne, aby Lymphir uzyskał zatwierdzenie w Europie w tym roku.

Czy oczekuje się zatwierdzenia Lymphir przez MHRA?

Niestety, pacjenci w Wielkiej Brytanii prawdopodobnie również będą musieli trochę poczekać, aż Lymphir zostanie zatwierdzony i dostępny lokalnie. Od sierpnia 2024 r. nie ma aktywnego wniosku o zatwierdzenie Lymphiru przez MHRA, a NICE nie rozpoczął oceny potencjalnego włączenia leku do NHS. Oznacza to, że jest mało prawdopodobne, aby denileukina diftitox była dostępna dla pacjentów w Wielkiej Brytanii jeszcze w tym roku. 

Jak zdobyć Lymphir, zanim będzie dostępny w Europie, Wielkiej Brytanii i innych krajach?

Oczekiwanie na nieokreślony czas, aby uzyskać lokalną zgodę na leczenie schorzenia wrażliwego na czas, jest mniej niż idealne. Dla pacjentów spoza USA i Japonii jest jednak dobra wiadomość. Jeśli potrzebujesz leczenia i Twój lekarz je przepisał, nie musisz czekać.

Lymphir (denileukin diftitox-cxdl) można uzyskać natychmiast za pośrednictwem rozporządzenia w sprawie importu nazwanych pacjentów.

Kup Lymphir jako Nazwany Pacjent

Nie wszyscy pacjenci i lekarze o tym wiedzą, ale dozwolone jest kupowanie i importowanie lokalnie niedostępnych leków na własny użytek. Zwłaszcza, jeśli leki te mogą poprawić jakość życia lub przeciwdziałać stanom zagrażającym życiu.

Jeśli chcesz otrzymać denileukin diftitox-cxdl przed zatwierdzeniem przez MHRA lub EMA, może to być najszybsza opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, jest znane jako rozporządzenie w sprawie importu imiennego. Aby się do niego zakwalifikować, należy najpierw posiadać receptę od lekarza prowadzącego na lek, który:

  • jest zatwierdzony w innym miejscu;
  • nie jest zatwierdzona lub dostępna w Twoim miejscu zamieszkania;
  • nie ma lokalnych alternatyw, a
  • jest przeznaczona wyłącznie do użytku osobistego.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org , a my natychmiast pomożemy Ci w zakupie Lymphir.

Referencje:

  1. FDA przyznaje pełne zatwierdzenie dla ONTAK® (denileukin diftitox) do stosowania u pacjentów ze skórnym chłoniakiem T-komórkowym (CTCL). Eisai, 16 października 2008.
  2. Denileukin diftitox (Ontak). HemOnc.org, dostęp 27 sierpnia 2024 r.
  3. Citius Pharmaceuticals otrzymuje zgodę FDA na immunoterapię LYMPHIR™ (denileukin diftitox-cxdl) w leczeniu dorosłych z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem skórnym T-komórkowym. PR Newswire, Dostęp 27 sierpnia 2024 r.
  4. Najważniejsze informacje dotyczące przepisywania. Accessdata.fda.gov, dostęp 27 sierpnia 2024 r.
  5. Wieloośrodkowe badanie eskalacji dawki denileukiny diftitox (ONTAK, DAB(389)IL-2) u pacjentów z ciężką łuszczycą. PubMed, dostęp 27 sierpnia 2024 r.
  6. Myshko, Denise. FDA odrzuca BLA dla terapii rzadkiego raka skóry. Managed Healthcare Executive, 31 lipca 2023 r.
  7. środek przeciwnowotworowy "Remitoro® INTRAVENOUS DRIP INFUSION 300μg" (DENILEUKIN DIFTITOX (REKOMBINACJA GENETYCZNA)) WPROWADZONY NA RYNEK JAPOŃSKI W LECZENIU CHŁONIAKA Z OBWODOWYCH KOMÓREK T I CHŁONIAKA SKÓRNEGO Z KOMÓREK T. Eisai, dostęp 27 sierpnia 2024 r.
  8. Myshko, Denise. FDA wyznacza datę działania dla ponownie przesłanego leku Lymphir na rzadkiego raka skóry. Managed Healthcare Executive, Dostęp 27 sierpnia 2024 r.
  9. Skuteczność i bezpieczeństwo E7777 (Denileukin diftitox o zwiększonej czystości [ONTAK]) u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem skórnym T-komórkowym: Wyniki badania kluczowego 302. Blood, dostęp 27 sierpnia 2024 r.