Jakie są najnowsze przełomy w stwardnieniu rozsianym (MS)?

Ostatnia aktualizacja: 01 listopada 2019 r.

Potencjał środków neuroprotekcyjnych dla zupełnie nowej formy leczenia.

Międzynarodowa Federacja MS stwierdza, że choroba ta jest "jednym z najczęstszych zaburzeń neurologicznych na świecie". W wielu krajach jest ona główną przyczyną nietraumatycznej niepełnosprawności u młodych dorosłych. Podczas gdy niektóre osoby ze stwardnieniem rozsianym doświadczają niewielkiej niepełnosprawności w ciągu całego życia, aż 60% może nie być w stanie chodzić bez pomocy 20 lat po rozpoczęciu choroby". Oznacza to, że nowe badania nad państwami członkowskimi mają wysoki priorytet.

Obecne metody leczenia dla państw członkowskich

SM, stwardnienie rozsiane, jest najczęstszą przewlekłą chorobą zapalną ośrodkowego układu nerwowego. Istnieje kilka różnych rodzajów stwardnienia rozsianego, a wśród nich postać nawracająco-przekazująca prowadzi do niepełnosprawności podczas nawrotów, po której następuje całkowita i częściowa remisja w fazie przekazywania. Nasilenie nawrotów i ogólny stan pacjenta pogarsza się w miarę postępu choroby. Obecne metody leczenia SM to przede wszystkim terapie przeciwzapalne, które działają poprzez modulację układu odpornościowego i tym samym hamowanie przyczyn chorób. Jednak leki te mają jedynie ograniczony wpływ na spowolnienie postępu niepełnosprawności1.

Co to jest neuroprotekcja?

Stwardnienie rozsiane powoduje stan zapalny tkanki, który uwalnia substancje chemiczne niszczące włókna nerwowe, powodując u osób z chorobami powszechnie spotykanymi w tej dziedzinie. Neuroprotekcja jest proponowana jako sposób ochrony tych komórek nerwowych przed uszkodzeniem, a tym samym ochrony centralnego układu nerwowego i zatrzymania lub zmniejszenia objawów i niepełnosprawności2.

The Handbook of Neuroprotection - K.K. Jain, 2011 - autorstwa Springer wymienia około 80 kategorii i zawiera przykłady ponad 400 znanych czynników neuroprotekcyjnych. Należą do nich dość powszechne substancje od witamin po opioidy, a ich działanie neuroprotekcyjne zostało zidentyfikowane na podstawie doświadczeń i badań klinicznych. Aby jednak opracować odpowiednie leczenie lub połączenie substancji, badacze muszą najpierw określić unikalne cechy charakterystyczne stwardnienia rozsianego i jego wpływ na pacjentów.

Pod koniec ubiegłego roku poczyniono pierwsze poważne kroki w kierunku zrozumienia unikalnych neurodegeneracyjnych skutków choroby. W opublikowanych w zeszłym tygodniu nowych badaniach Uniwersytetu Kalifornijskiego UCLA, zespół naukowców dokonał znaczącego przełomu w identyfikacji specyficznych ekspresji genów, które mogłyby wyjaśnić, dlaczego uszkodzenia neuronów nie są naprawiane w MS. Zniekształcona ekspresja genów syntezy cholesterolu w astrocytach w rdzeniu kręgowym i nerwie wzrokowym została zidentyfikowana jako potencjalny cel odpowiednio dla zaburzeń chodu i wzroku"³.

Podstawę badań stanowiła teoria oparta na założeniu, że skoro rodzaj i stopień niepełnosprawności może się znacznie różnić, to mechanizmy molekularne tworzące poszczególne rodzaje niepełnosprawności również mogą się różnić. W rzeczywistości MS jest wieloogniskowy w swoich objawach2 - co oznacza, że wpływa na różne części układu nerwowego na różne sposoby. W tym celu grupa badawcza przyjrzała się astrocytom, komórce mózgowej, która jest aktywowana u osób z MS i odgrywa ważną rolę w chorobie. Ich wyniki w myszach z SM poparły ich hipotezę, że ukierunkowanie specyficznych ekspresji genów w ośrodkowym układzie nerwowym (mózg i rdzeń kręgowy) może mieć efekt neuroprotekcyjny i spowodować odwrócenie niepełnosprawności.

Korzystając z myszy, zespół poszukiwał astrocytów w różnych częściach mózgu i rdzenia kręgowego, które są związane z chodzeniem, widzeniem i poznawaniem. Następnie porównali zmiany w genach pomiędzy regionami, które odpowiadają różnym zaburzeniom. W szczególności, patrząc na rdzeń kręgowy, który jest niezbędny do chodzenia, znaleźli niższy poziom syntezy cholesterolu u myszy z SM. Cholesterol jest wytwarzany w astrocytach i pomaga w wytwarzaniu mieliny.

"Naukowcy postawili hipotezę, że podczas gdy stan zapalny powoduje utratę mieliny, to właśnie spadek ekspresji genu syntezy cholesterolu w astrocytach wyjaśnia, dlaczego utrata mieliny i uszkodzenia nerwów nie są naprawiane w MS. Kiedy naukowcy leczyli myszy za pomocą leku, który zwiększał ekspresję genów syntezy cholesterolu, zdolność myszy do chodzenia znacznie się poprawiła^"3.

Jaki jest wpływ tego wyniku?

Chociaż leczenie ludzi może trwać jeszcze kilka lat, wyniki te podkreślają, że leczenie ukierunkowane na konkretną niepełnosprawność może rzeczywiście naprawić wyrządzone szkody. Mimo że istnieje duży potencjał powstrzymania postępu choroby, leczenie neuroprotekcyjne wykorzystujące ukierunkowanie na geny może - w oparciu o wyniki tych badań - pomóc ludziom w odzyskaniu utraconych funkcji związanych z każdym rodzajem niepełnosprawności, takich jak wzrok, chodzenie czy poznawanie.

Czekamy na więcej badań nad tym intrygującym wynikiem!

everyone.org będziemy na bieżąco informować o wszelkich najnowszych osiągnięciach w zakresie neuroprotekcji lub wszelkich nowych lekach, które staną się dostępne.