Jakie są najnowsze przełomy w leczeniu stwardnienia rozsianego (SM)?

Ostatnia aktualizacja: 01 listopada 2019 r.

Potencjał środków neuroprotekcyjnych dla zupełnie nowej formy leczenia.

Międzynarodowa Federacja SM stwierdza, że choroba ta jest "jednym z najczęstszych zaburzeń neurologicznych na świecie. W wielu krajach jest główną przyczyną nieurazowej niepełnosprawności u młodych dorosłych. Podczas gdy niektóre osoby z SM doświadczają niewielkiej niepełnosprawności w ciągu swojego życia, aż 60% może nie być w stanie chodzić bez pomocy 20 lat po wystąpieniu choroby". Oznacza to, że nowe badania nad stwardnieniem rozsianym mają wysoki priorytet.

Aktualne metody leczenia stwardnienia rozsianego

SM, stwardnienie rozsiane, jest najczęstszą przewlekłą chorobą zapalną ośrodkowego układu nerwowego. Istnieje kilka różnych typów stwardnienia rozsianego, a wśród nich postać nawracająco-ustępująca prowadzi do niepełnosprawności podczas nawrotów, po których następuje całkowita lub częściowa remisja w fazie remisji. Nasilenie nawrotów i ogólny stan pacjenta pogarsza się wraz z postępem choroby. Obecne metody leczenia stwardnienia rozsianego to przede wszystkim terapie przeciwzapalne, które działają poprzez modulowanie układu odpornościowego, a tym samym hamowanie przyczyn choroby. Leki te mają jednak ograniczony wpływ na spowolnienie postępu ^{niepełnosprawności1}.

Czym jest neuroprotekcja?

Stwardnienie rozsiane powoduje stan zapalny tkanki, który uwalnia substancje chemiczne niszczące włókna nerwowe, powodując niepełnosprawność powszechnie obserwowaną w tej chorobie. Neuroprotekcja jest proponowana jako sposób ochrony tych komórek nerwowych przed uszkodzeniem, a tym samym ochrony centralnego układu nerwowego i zatrzymania lub zmniejszenia objawów i ^{niepełnosprawności2}.

Podręcznik neuroprotekcji - K.K. Jain, 2011 - wydany przez Springer wymienia około 80 kategorii i zawiera przykłady ponad 400 znanych środków neuroprotekcyjnych. Obejmują one dość powszechne substancje, od witamin po opioidy, a ich działanie neuroprotekcyjne zostało zidentyfikowane na podstawie eksperymentów i badań klinicznych. Jednakże, aby opracować właściwą terapię lub kombinację substancji, naukowcy muszą najpierw określić unikalne cechy stwardnienia rozsianego i sposób, w jaki wpływa ono na pacjentów.

Pod koniec ubiegłego roku poczyniono pierwsze znaczące kroki w zrozumieniu unikalnych neurodegeneracyjnych skutków choroby. W nowych badaniach UCLA - Uniwersytetu Kalifornijskiego - opublikowanych w zeszłym tygodniu, zespół naukowców dokonał znaczącego przełomu w identyfikacji specyficznej ekspresji genów, która może wyjaśnić, dlaczego uszkodzenia neuronów nie są naprawiane w stwardnieniu rozsianym. "Zmieniona ekspresja genów syntezy cholesterolu w astrocytach w rdzeniu kręgowym i nerwie wzrokowym została zidentyfikowana jako potencjalny cel odpowiednio upośledzenia chodzenia i wzroku. "³.

Podstawą badań była teoria oparta na założeniu, że skoro rodzaj i nasilenie niepełnosprawności mogą się znacznie różnić, to mechanizmy molekularne powodujące każdą niepełnosprawność również mogą się różnić. W rzeczywistości stwardnienie rozsiane jest wieloogniskowe w swoich ^objawach2 - co oznacza, że wpływa na różne części układu nerwowego na różne sposoby. W tym celu grupa badawcza przyjrzała się astrocytom, komórkom mózgu, które są aktywowane u osób z SM i odgrywają ważną rolę w chorobie. Wyniki uzyskane u myszy ze stwardnieniem rozsianym potwierdziły ich hipotezę, że celowanie w ekspresję określonych genów w ośrodkowym układzie nerwowym (mózgu i rdzeniu kręgowym) może mieć działanie neuroprotekcyjne i skutkować odwróceniem niepełnosprawności.

Wykorzystując myszy, zespół poszukiwał astrocytów w różnych częściach mózgu i rdzenia kręgowego, które są powiązane z chodzeniem, widzeniem i poznawaniem. Następnie porównali zmiany genów w regionach, które odpowiadają różnym niepełnosprawnościom. W szczególności, patrząc na rdzeń kręgowy, który jest niezbędny do chodzenia, stwierdzono niższą syntezę cholesterolu u myszy ze stwardnieniem rozsianym. Cholesterol jest wytwarzany w astrocytach i pomaga w produkcji mieliny.

"Naukowcy postawili hipotezę, że podczas gdy stan zapalny powoduje utratę mieliny, to spadek ekspresji genów syntezy cholesterolu w astrocytach wyjaśnia, dlaczego utrata mieliny i uszkodzenie nerwów nie są naprawiane w stwardnieniu rozsianym. Kiedy naukowcy podali myszom lek, który zwiększył ekspresję genów syntezy cholesterolu, zdolność myszy do chodzenia znacznie się poprawiła.^"3

Jaki jest wpływ tego wyniku?

Choć na leczenie ludzi trzeba jeszcze poczekać kilka lat, wyniki te podkreślają, że terapie ukierunkowane na konkretne niepełnosprawności mogą faktycznie naprawić wyrządzone szkody. Terapie neuroprotekcyjne wykorzystujące ukierunkowanie na geny mogą - w oparciu o wyniki tych badań - pomóc ludziom w odzyskaniu utraconych funkcji związanych z niepełnosprawnością, takich jak wzrok, chodzenie lub funkcje poznawcze.

Z niecierpliwością czekamy na więcej badań dotyczących tego intrygującego wyniku!

everyone.org będzie na bieżąco informować o wszelkich najnowszych osiągnięciach dotyczących neuroprotekcji lub wszelkich nowych lekach, które staną się dostępne.