Erdafitinib zatwierdzony przez EMA: Gdzie jesteśmy pięć lat po jego pierwszym globalnym zatwierdzeniu?

Najwyższe wskaźniki zachorowalności na raka pęcherza moczowego na świecie występują w Europie ¹. Ponieważ oczekuje się, że tylko 8% późno zdiagnozowanych pacjentów przeżyje ponad pięć lat, potrzeba innowacyjnych terapii jest pilna ⁶. W tym kontekście przyspieszone zatwierdzenie leku Balversa przez FDA w 2019 r. było pozytywną wiadomością i znakiem nadziei dla pacjentów z rakiem pęcherza moczowego.

Niestety, 5 lat później Balversa erdafitinib) nadal nie jest dostępna dla pacjentów spoza USA.

Jeśli mieszkasz w Europie lub Wielkiej Brytanii, oto wszystko, co musisz wiedzieć o terminach zatwierdzenia erdafitinib przez EMA i MHRA. W tym sposoby uzyskania leczenia, zanim będzie ono dostępne lokalnie.

Do czego służy Balversaerdafitinib)?

Balversa jest lekiem na receptę przeznaczonym dla osób dorosłych z rakiem pęcherza moczowego (rakiem urotelialnym), który rozprzestrzenił się lub nie może być usunięty chirurgicznie. Leczenie jest przeznaczone dla pacjentów z nieprawidłowym genem FGFR, którzy przeszli co najmniej jedną rundę terapii systemowej, która nie zadziałała lub przestała działać.

Balversa erdafitinib) nie jest odpowiednia dla pacjentów, którzy kwalifikują się do wcześniejszej terapii inhibitorem PD-1 lub PD-L1 i nie otrzymali jej wcześniej ^2.

Jaki jest wskaźnik skuteczności Balversa?

Zgodnie z wynikami badań klinicznych zgłoszonymi dla Balversaerdafitinib), jest to jego wskaźnik skuteczności:

• U 30,1% pacjentów leczonych erdafitinib guz częściowo się zmniejszył, w porównaniu z 7,7% osób otrzymujących chemioterapię;
• U 5,1% pacjentów leczonych erdafitinib doszło do całkowitego zniknięcia guza, w porównaniu z 0,8% osób otrzymujących chemioterapię;
• Mediana całkowitego przeżycia w przypadku erdafitinib wynosiła 12,1 miesiąca w porównaniu z 7,8 miesiąca w przypadku chemioterapii ^3.

Jaki jest czas do wystąpienia odpowiedzi na erdafitinib?

Według zgłoszonych danych z badań klinicznych, mediana czasu do uzyskania odpowiedzi na erdafitinib wynosiła 1,4 miesiąca ^4.

Jak długo przyjmuje się lek Balversa ?

Balversa erdafitinib) można przyjmować w sposób ciągły, aż do wystąpienia progresji guza lub niedopuszczalnej toksyczności. ⁵. Lekarz prowadzący będzie ściśle monitorował stan pacjenta. Będzie on w stanie najlepiej określić, czy w danym przypadku leczenie powinno zostać wstrzymane lub przerwane.

Czy Balversa erdafitinib) jest zatwierdzony przez EMA?

Od marca 2024 r. jeszcze nie. EMA zaakceptowała wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku Balversa we wrześniu 2023 roku. Wniosek jest w trakcie przeglądu, który może potrwać do 210 dni, z wyłączeniem przerw na żądanie dodatkowych informacji od producenta.

Realistycznie rzecz biorąc, jeśli wszystko pójdzie dobrze, Balversa erdafitinib) może zostać zatwierdzony przez EMA około połowy 2024 roku.

Kiedy erdafitinib będzie dostępny w Europie?

Niestety, zatwierdzenie przez EMA nie oznacza automatycznie dostępności na rynku. Jeśli erdafitinib otrzyma pozytywną rekomendację CHMP w połowie 2024 r., minie kolejne 67 dni, zanim zatwierdzenie EMA stanie się oficjalne. Następnie każde państwo członkowskie UE rozpocznie własne lokalne procedury w celu udostępnienia leku na swoim rynku. Czas trwania tych procedur różni się znacznie w zależności od kraju - od 100 dni w Niemczech do 964 dni w Rumunii ^6.

W związku z tym, w zależności od miejsca zamieszkania w Europie, erdafitinib może być dostępny przed końcem 2024 r. lub trzeba będzie poczekać jeszcze kilka lat.

Czy Balversa posiada brytyjską homologację?

Obecnie nie ma aktywnego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku Balversaerdafitinib) w Wielkiej Brytanii. Po złożeniu wniosku, jego zatwierdzenie zajmuje podobną ilość czasu, jak w przypadku EMA - 210 dni. Po zatwierdzeniu przez MHRA erdafitinib będzie musiał zostać poddany przeglądowi NICE w celu podjęcia decyzji o jego włączeniu do NHS. Jeśli ocena NICE będzie pozytywna, lek powinien być dostępny na rynku brytyjskim w ciągu 3 miesięcy.

Mając to na uwadze, nie wydaje się prawdopodobne, aby lek Balversaerdafitinib) był wkrótce dostępny w Wielkiej Brytanii.

Sposoby bezpiecznego uzyskania erdafitinib przed jego zatwierdzeniem przez EMA i MHRA

Jeśli jesteś pacjentem z rakiem pęcherza moczowego, czekanie przez ponad rok na dostęp do leku Balversa może nie być możliwe. Dobra wiadomość jest taka, że nie musisz czekać.

Istnieją dwie możliwości uzyskania dostępu do edafitynibu przed jego zatwierdzeniem w Europie i Wielkiej Brytanii: udział w badaniu klinicznym lub zakup leku Balversa jako Indywidualny Nazwany Pacjent.

Dołącz do badania klinicznego erdafitinib

Aby uzyskać szybki dostęp do leku Balversa erdafitinib), można spróbować dołączyć do trwającego badania klinicznego. Znalezienie takiego badania nie zawsze jest proste, ale przy odpowiednich wskazówkach lekarza prowadzącego można to zrobić. Aby wziąć udział w badaniu klinicznym, należy spełnić kryteria kwalifikacyjne. Musisz też mieć świadomość, że w ramach badania możesz zostać przydzielony do grupy placebo zamiast do grupy otrzymującej składnik aktywny.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwania trwających badań klinicznych erdafitinib :

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Jednak niektóre z badań są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Obecnie istnieje wiele badań z udziałem leku Balversa, które rekrutują uczestników - w tym badania w Hiszpanii, Japonii i Kanadzie.
• EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows i FindMeCure: Obie organizacje wspierają pacjentów w znajdowaniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup Balversaerdafitinib) jako Nazwany Pacjent

W większości krajów pacjenci mogą legalnie kupować i importować leki, które mogą poprawić ich życie lub zaradzić stanom zagrażającym życiu. Zwłaszcza jeśli leki te nie są jeszcze zatwierdzone lub dostępne lokalnie.

Jeśli chcesz uzyskać dostęp do erdafitinib przed jego zatwierdzeniem przez MHRA lub EMA, może to być najszybsza opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, jest znane jako rozporządzenie w sprawie importu leków przez wyznaczonych pacjentów. Zgodnie z tym rozporządzeniem pacjenci mogą importować leki, które nie zostały jeszcze zatwierdzone lub nie są dostępne w ich kraju, jeśli:

• jest zatwierdzony w innym miejscu;
• nie ma lokalnych alternatyw, oraz
• jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego pacjenta. Lekarz przyjmuje odpowiedzialność za leczenie. Konkretne wymagania dotyczące dokumentacji mogą się różnić w zależności od kraju.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia o imiennym imporcie pacjentów, aby otrzymać erdafitinib przed jego zatwierdzeniem w Europie lub Wielkiej Brytanii? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem w Everyone.org - możemy pomóc Ci w natychmiastowym zakupie erdafitinib .

Kup Balversa

Referencje:

1. Globalne, regionalne i krajowe obciążenie rakiem pęcherza moczowego i przypisywanymi mu czynnikami ryzyka w 204 krajach i terytoriach, 1990-2019: systematyczna analiza na potrzeby badania Global Burden of Disease 2019, BMJ Global Health, dostęp 05 marca 2024.
2. Strona główna | BALVERSA® (erdafitinib), Dostęp 5 marca 2024.
3. Jak badano BALVERSA®?| BALVERSA® (erdafitinib). Balversa.com, dostęp 5 marca 2024 r.
4. Podejścia do leczenia raka urotelialnego ze zmienionym FGFR: terapie celowane i immunoterapia. NCBI, 22 sierpnia 2023 r.
5. Dawkowanie i podawanie | BALVERSA® (erdafitinib) HCP. Balversa.com, dostęp 5 marca 2024 r.
6. Wskaźniki przeżycia dla raka pęcherza moczowego. American Cancer Society, dostęp 5 marca 2024 r.