Erdafitinibzatwierdzony przez EMA: Gdzie jesteśmy pięć lat po jego pierwszym globalnym zatwierdzeniu?

Ostatnia aktualizacja: 05 marca 2024 r.

Najwyższe wskaźniki zachorowalności na raka pęcherza moczowego na świecie występują w Europie ¹. Ponieważ oczekuje się, że tylko 8% późno zdiagnozowanych pacjentów przeżyje ponad pięć lat, potrzeba innowacyjnych terapii jest pilna ⁶. W tym kontekście przyspieszone zatwierdzenie przez FDA leku Balversa w 2019 r. było pozytywną wiadomością i znakiem nadziei dla pacjentów z rakiem pęcherza moczowego.

Niestety, 5 lat później, Balversa (erdafitinib) nadal nie jest dostępny dla pacjentów spoza USA.

Jeśli mieszkasz w Europie lub Wielkiej Brytanii, oto wszystko, co musisz wiedzieć o terminach zatwierdzenia przez EMA i MHRA erdafitinib. W tym sposoby uzyskania leczenia, zanim będzie ono dostępne lokalnie.

Do czego służy Balversa(erdafitinib)?

Balversa jest lekiem na receptę dla osób dorosłych z rakiem pęcherza moczowego (rakiem urotelialnym), który rozprzestrzenił się lub nie może być usunięty chirurgicznie. Leczenie jest przeznaczone dla pacjentów z nieprawidłowym genem FGFR, którzy przeszli co najmniej jedną rundę terapii systemowej, która nie zadziałała lub przestała działać.

Balversa (erdafitinib) nie jest odpowiedni dla pacjentów, którzy kwalifikują się do wcześniejszej terapii inhibitorem PD-1 lub PD-L1 i nie otrzymali takiej terapii ^2.

Jaki jest wskaźnik skuteczności Balversa?

Zgodnie z wynikami badań klinicznych zgłoszonymi dla Balversa(erdafitinib), jest to wskaźnik sukcesu:

U 30,1% pacjentów leczonych za pomocą erdafitinib guz częściowo się zmniejszył, w porównaniu z 7,7% osób otrzymujących chemioterapię;
U 5,1% pacjentów leczonych za pomocą erdafitinib guz zniknął całkowicie, w porównaniu z 0,8% osób poddanych chemioterapii;
Mediana całkowitego przeżycia w przypadku leczenia erdafitinib wynosiła 12,1 miesiąca w porównaniu z 7,8 miesiąca w przypadku chemioterapii ^3.

Jaki jest czas oczekiwania na odpowiedź na adres erdafitinib?

Według zgłoszonych danych z badań klinicznych, mediana czasu do uzyskania odpowiedzi na erdafitinib wynosiła 1,4 miesiąca ^4.

Jak długo należy przyjmować Balversa ?

Pacjent może przyjmować lek Balversa (erdafitinib) w sposób ciągły do momentu progresji nowotworu lub wystąpienia niedopuszczalnej toksyczności. ⁵. Lekarz prowadzący będzie ściśle monitorował pacjenta. Będzie on w stanie najlepiej ocenić, czy w danym przypadku należy wstrzymać lub przerwać leczenie.

Czy Balversa (erdafitinib) jest zatwierdzony przez EMA?

Od marca 2024 r. jeszcze nie. EMA zaakceptowała wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla Balversa we wrześniu 2023 roku. Wniosek jest w trakcie przeglądu, który może potrwać do 210 dni, z wyłączeniem przerw na żądanie dodatkowych informacji od producenta.

Realistycznie rzecz biorąc, jeśli wszystko pójdzie dobrze, Balversa (erdafitinib) może zostać zatwierdzony przez EMA około połowy 2024 roku.

Kiedy strona erdafitinib będzie dostępna w Europie?

Niestety, zatwierdzenie przez EMA nie oznacza automatycznie dostępności na rynku. Jeśli erdafitinib otrzyma pozytywną rekomendację CHMP w połowie 2024 r., zatwierdzenie EMA stanie się oficjalne po upływie kolejnych 67 dni. Następnie każde państwo członkowskie UE rozpocznie własne lokalne procedury w celu udostępnienia leku na swoim rynku. Czas trwania tych procedur różni się znacznie w zależności od kraju - od 100 dni w Niemczech do 964 dni w Rumunii ⁶.

W związku z tym, w zależności od lokalizacji w Europie, strona erdafitinib może być dostępna przed końcem 2024 r. lub trzeba będzie poczekać jeszcze kilka lat.

Czy strona Balversa została zatwierdzona w Wielkiej Brytanii?

Obecnie nie ma aktywnego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Wielkiej Brytanii dla Balversa(erdafitinib). Po złożeniu wniosku, jego zatwierdzenie zajmuje podobną ilość czasu, jak w przypadku EMA - 210 dni. Po zatwierdzeniu przez MHRA, erdafitinib będzie musiał przejść przegląd NICE w celu podjęcia decyzji o jego włączeniu do NHS. Jeśli ocena NICE będzie pozytywna, lek powinien być dostępny na rynku brytyjskim w ciągu 3 miesięcy.

Mając to na uwadze, nie wydaje się prawdopodobne, aby Balversa(erdafitinib) był wkrótce dostępny w Wielkiej Brytanii.

Sposoby bezpiecznego uzyskania erdafitinib przed zatwierdzeniem przez EMA i MHRA

Jeśli jesteś pacjentem z rakiem pęcherza moczowego, czekanie przez ponad rok na dostęp do strony Balversa może nie być możliwe. Dobra wiadomość jest taka, że nie musisz czekać.

Istnieją dwie możliwości uzyskania dostępu do edafitynibu przed jego zatwierdzeniem w Europie i Wielkiej Brytanii: udział w badaniu klinicznym lub zakup Balversa jako Indywidualny Nazwany Pacjent.

Dołącz do badania klinicznego erdafitinib

Aby uzyskać szybki dostęp do Balversa (erdafitinib), można spróbować dołączyć do trwającego badania klinicznego. Znalezienie takiego badania nie zawsze jest proste, ale z odpowiednimi wskazówkami od lekarza prowadzącego można to zrobić. Aby wziąć udział w badaniu klinicznym, należy spełnić kryteria kwalifikacyjne. Musisz też mieć świadomość, że w ramach badania możesz zostać przydzielony do grupy placebo zamiast do grupy otrzymującej składnik aktywny.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć wyszukiwanie trwających badań klinicznych erdafitinib :

ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Jednak niektóre badania są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Obecnie istnieje wiele badań z udziałem Balversa, które rekrutują uczestników - w tym badania w Hiszpanii, Japonii i Kanadzie.
EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
myTomorrows i FindMeCure: Obie organizacje wspierają pacjentów w znajdowaniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup Balversa(erdafitinib) jako Nazwany Pacjent

W większości krajów pacjenci mogą legalnie kupować i importować leki, które mogą poprawić ich życie lub zaradzić stanom zagrażającym życiu. Zwłaszcza jeśli leki te nie są jeszcze zatwierdzone lub dostępne lokalnie.

Jeśli chcesz uzyskać dostęp do erdafitinib przed zatwierdzeniem przez MHRA lub EMA, może to być najszybsza opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, znane jest jako rozporządzenie w sprawie importu leków przez wyznaczonych pacjentów. Zgodnie z tym rozporządzeniem pacjenci mogą importować leki, które nie zostały jeszcze zatwierdzone lub nie są dostępne w ich kraju, jeśli:

jest zatwierdzony w innym miejscu;
nie ma lokalnych alternatyw, oraz
jest przeznaczony do użytku osobistego.

Proces ten wymaga recepty od lekarza prowadzącego pacjenta. Lekarz przyjmuje odpowiedzialność za leczenie. Konkretne wymagania dotyczące dokumentacji mogą się różnić w zależności od kraju.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia o imiennym przywozie pacjentów, aby uzyskać erdafitinib przed jego zatwierdzeniem w Europie lub Wielkiej Brytanii? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Podziel się nią z naszym zespołem na Everyone.org - możemy natychmiast pomóc Ci w zakupie erdafitinib .