Lurbinectedin dla mięsaka Ewinga i guzów neuroendokrynnych: Czy jesteśmy już na miejscu?
Ostatnia aktualizacja: 14 maja 2024 r.
![Lurbinectedin dla mięsaka Ewinga i guzów neuroendokrynnych: Czy jesteśmy już na miejscu?](https://pl.everyone.org/media/magefan_blog/pexels-shvetsa-4226124.jpg)
Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.
Dowiedz się jakZepzelca (lurbinectedin) uzyskał swoje pierwsze globalne zatwierdzenie w 2020 r. do leczenia drobnokomórkowego raka płuc (SCLC). Od tego czasu lurbinectedin został włączony do wielu badań klinicznych badających jego potencjalną rolę w leczeniu guzów połączonych z FET, mięsaków tkanek miękkich i kilku guzów litych.
Inne potencjalne zastosowania terapeutyczne dla lurbinectedin to leczenie guzów neuroendokrynnych i mięsaka Ewinga. Potencjalne zastosowanie lurbinectedin w tych rzadkich typach nowotworów jest interesujące, ponieważ obecnie nie jest dostępne żadne konkretne leczenie.
Czy lurbinectedin może być stosowany w leczeniu mięsaka Ewinga i guzów neuroendokrynnych? Przyjrzyjmy się najnowszym danym z badań klinicznych i terminom zatwierdzenia, aby wiedzieć, co ten lek może oznaczać dla Ciebie lub Twoich bliskich.
Do czego zatwierdzona jest witryna lurbinectedin ?
Zepzelca (lurbinectedin) jest obecnie zatwierdzony przez FDA do leczenia przerzutowego drobnokomórkowego raka płuca (SCLC). Jest wskazany szczególnie dla pacjentów z progresją choroby po chemioterapii pierwszego rzutu.
LurbinectedinPrzyspieszone zatwierdzenie przez FDA opierało się na wynikach badania klinicznego fazy II. W badaniu lek wykazał trwały wskaźnik odpowiedzi u pacjentów z SCLC. Aby utrzymać to zatwierdzenie, dalsze badania kliniczne muszą potwierdzić skuteczność i bezpieczeństwo lurbinectedin. Od maja 2024 r. lurbinectedin nie jest zatwierdzony do stosowania w żadnym innym typie nowotworu ani jako leczenie pierwszego rzutu SCLC.
Czym są guzy neuroendokrynne?
Guzy neuroendokrynne (NET) są rzadkie i powstają z komórek neuroendokrynnych, które znajdują się w całym organizmie. NET występują głównie w przewodzie pokarmowym, płucach, trzustce i tarczycy.
Komórki neuroendokrynne mają zarówno cechy komórek nerwowych (neuro), jak i hormonalnych (endokrynnych). Niektóre guzy neuroendokrynne wytwarzają nadmiar hormonów (funkcjonalne guzy neuroendokrynne). Inne nie uwalniają hormonów lub uwalniają ich za mało, aby wywołać objawy (niefunkcjonalne guzy neuroendokrynne). 2.
NET mogą być trudne do zdiagnozowania i leczenia. Często pacjenci mają objawy hormonalne przez wiele lat, zanim w końcu otrzymają diagnozę. A kiedy już to zrobią, istnieje wiele ścieżek leczenia, ale nie ma leczenia zaprojektowanego specjalnie dla NET.
Dlaczego lurbinectedin ma znaczenie dla guzów neuroendokrynnych?
Jedynym obecnie zatwierdzonym wskazaniem dla lurbinectedin jest drobnokomórkowy rak płuca (SCLC). Chociaż SCLC nie jest uważany za rodzaj guza neuroendokrynnego w tradycyjnym znaczeniu, obejmuje on komórki neuroendokrynne i zachowuje się podobnie do NET 1.
Ze względu na wyniki lurbinectedin w leczeniu SCLC, badacze wykazali zainteresowanie testowaniem jego skuteczności i bezpieczeństwa w innych, bardziej typowych nowotworach neuroendokrynnych.
Biorąc pod uwagę ograniczone możliwości leczenia NET, lurbinectedin może być cennym dodatkiem do arsenału terapeutycznego dla pacjentów z tą trudną chorobą. Jego zdolność do celowania w proces transkrypcji DNA komórek nowotworowych może stanowić nowatorskie podejście do zwalczania wzrostu guza, potencjalnie poprawiając wyniki leczenia pacjentów z guzami neuroendokrynnymi.
Dlaczego strona lurbinectedin jest istotna w przypadku mięsaka Ewinga?
Mięsak Ewinga to rzadki rodzaj raka kości lub tkanek miękkich, który dotyka głównie dzieci i młodych dorosłych. Mięsak Ewinga nie jest klasyfikowany jako nowotwór neuroendokrynny. Istnieją jednak pewne cechy i właściwości tego schorzenia, które są związane z właściwościami neuroendokrynnymi.
Na przykład zarówno mięsak Ewinga, jak i niektóre guzy neuroendokrynne mogą być związane z określonymi nieprawidłowościami genetycznymi. Mięsak Ewinga charakteryzuje się obecnością translokacji chromosomalnych obejmujących gen EWSR1 i członków rodziny czynników transkrypcyjnych ETS. Prowadzi to do powstawania białek fuzyjnych, takich jak EWS-FLI1. Podobnie, niektóre guzy neuroendokrynne mogą zawierać określone mutacje genetyczne lub zmiany chromosomalne, które przyczyniają się do ich rozwoju.
Zależność mięsaka Ewinga od EWS-FLI1 jest szczególnie interesująca dla badaczy. Ponieważ lurbinectedin przerywa procesy transkrypcji DNA w komórkach nowotworowych, może potencjalnie zakłócać tworzenie EWS-FLI1 również w mięsaku Ewinga. Dlatego od kilku lat trwają badania kliniczne mające na celu sprawdzenie tej możliwości.
Jaka jest skuteczność lurbinectedin w przypadku guzów neuroendokrynnych i mięsaka Ewinga?
W ostatnich latach zakończono niektóre badania kliniczne z udziałem lurbinectedin w leczeniu NET i mięsaka Ewinga. Kilka z nich jest nadal w toku. Oto, co powinieneś wiedzieć o dostępnych dotychczas danych.
Lurbinectedin dla wstępnie leczonych guzów neuroendokrynnych
W 2022 r. opublikowano wyniki badania fazy 2 z lurbinectedin na 31 pacjentach ze wstępnie leczonymi NET 3. Oto najważniejsze z nich:
- Wskaźnik obiektywnych odpowiedzi wyniósł 6,5%;
- Mediana czasu trwania odpowiedzi wynosiła 4,7 miesiąca;
- Mediana przeżycia wolnego od progresji wynosiła 1,4 miesiąca;
- Mediana całkowitego przeżycia wyniosła 7,4 miesiąca 3.
Ogólnie rzecz biorąc, badacze stwierdzili akceptowalny i możliwy do opanowania profil bezpieczeństwa lurbinectedin. Biorąc pod uwagę aktywność przeciwnowotworową zgłoszoną w badaniu, uznali oni, że dalsze badania z bardziej wyselekcjonowaną populacją pacjentów z NET są uzasadnione.
Lurbinectedin w przypadku nawrotowego mięsaka Ewinga
Badanie fazy 2 z 2022 r. koncentrowało się na lurbinectedin jako leczeniu pacjentów z mięsakiem Ewinga, którzy otrzymali co najmniej 2 wcześniejsze rundy chemioterapii 4. Oto główne zgłoszone wyniki:
- Wskaźnik obiektywnych odpowiedzi wyniósł 14,3%;
- Mediana czasu trwania odpowiedzi wynosiła 4,2 miesiąca;
- Mediana przeżycia wolnego od progresji wynosiła 2,7 miesiąca;
- Mediana całkowitego przeżycia wynosiła 12 miesięcy 4.
Według naukowców, wyniki badania wskazują, że "lurbinectedin może stanowić cenne uzupełnienie terapii obecnie stosowanych w leczeniu [mięsaka Ewinga]". 4.
W celu dalszego zbadania potencjału Zepzelca w leczeniu mięsaka Ewinga, obecnie trwa badanie kliniczne z udziałem dzieci i młodych dorosłych 5. Oczekuje się, że badanie zostanie zakończone w czerwcu 2027 roku.
Kiedy lurbinectedin zostanie zatwierdzony dla mięsaka Ewinga i guzów neuroendokrynnych?
W tej chwili trudno powiedzieć. Pomimo zachęcających wstępnych wyników przedstawionych powyżej, potrzeba więcej danych z badań klinicznych, zanim lurbinectedin będzie mógł zostać dopuszczony do obrotu w leczeniu mięsaka Ewinga lub guzów neuroendokrynnych.
Ponieważ obecnie trwa wiele badań klinicznych, możemy mieć tylko nadzieję, że ich wyniki wykażą skuteczność i bezpieczeństwo Zepzelca w tych trudnych wskazaniach. Dopóki jednak wyniki badań nie będą dostępne, wszystko, co możemy zrobić, to czekać.
Czy mój lekarz może przepisać Zepzelca na mięsaka Ewinga?
Technicznie rzecz biorąc, mogą. Jest to jednak mało prawdopodobne.
Lurbinectedin nie został jeszcze nigdzie zatwierdzony do leczenia mięsaka Ewinga lub guzów neuroendokrynnych. I chociaż lekarz ma prawo przepisać lek w tych wskazaniach (tzw. recepta off-label), prawdopodobnie tego nie zrobi. Badania kliniczne z udziałem lurbinectedin w leczeniu guzów neuroendokrynnych nie są jeszcze wystarczająco przekonujące.
Jednak w miarę udostępniania większej ilości danych z badań klinicznych, lekarz może zdecydować o przepisaniu leku Zepzelca poza wskazaniami lub nawet przed jego zatwierdzeniem w danym kraju dla jakiegokolwiek wskazania. Jeśli tak się stanie i zastanawiasz się, jak uzyskać dostęp do leku, zanim będzie on dostępny lokalnie, nasz zespół na Everyone.org może pomóc Ci zaimportować lek na własny użytek. Po prostu skontaktuj się z nami i wyślij nam swoją receptę, aby rozpocząć.
Referencje:
- Cattamanchi, Adithya. Czy drobnokomórkowy rak płuca jest guzem neuroendokrynnym? Healthline, 15 lipca 2022 r.
- Guzy neuroendokrynne - objawy i przyczyny. Mayo Clinic, 23 czerwca 2023 r.
- Lurbinectedin u pacjentów ze wstępnie leczonymi guzami neuroendokrynnymi: Wyniki badania koszykowego fazy II. European Journal of Cancer, dostęp 14 maja 2024 r.
- Aktywność przeciwnowotworowa Lurbinectedin, selektywnego inhibitora transkrypcji onkogenów, u pacjentów z nawrotowym mięsakiem Ewinga: Wyniki badania fazy II Basket. PubMed, dostęp 14 maja 2024 r.
- JZP712-101: Badanie monoterapii Lurbinectedin u dzieci i młodych dorosłych z nawrotowym/opornym mięsakiem Ewinga (EMERGE 101). Cincinnati Children's Hospital. Dostęp 14 maja 2024 r.