Czy Enhertu może leczyć raka jelita grubego? Najnowsze wyniki, terminy zatwierdzenia i nie tylko.

Ostatnia aktualizacja: 15 stycznia 2024 r.

Od czasu pierwszego zatwierdzenia przez FDA w 2019 r, Enhertu zyskał duże zainteresowanie w świecie onkologii. W 2023 r. Enhertu kontynuuje swoją imponującą trajektorię z dwoma dodatkowymi przełomowymi oznaczeniami FDA. Obecnie może pochwalić się łącznie siedmioma ¹.

Jednym z najnowszych przełomowych oznaczeń Enhertu jest leczenie HER2-dodatniego przerzutowego raka jelita grubego ^2. Dla wszystkich pacjentów z rakiem jelita grubego jest to ważny kamień milowy. Jednocześnie rodzi to wiele pytań.

Oto wszystko, co musisz wiedzieć o Enhertu w przypadku raka jelita grubego.

Czy oznaczenie Enhertu jako przełomowe jest równoznaczne z zatwierdzeniem przez FDA?

Nie. Oznaczenie przełomowej terapii nie oznacza automatycznie zatwierdzenia przez FDA. Wiąże się jednak z korzyściami, takimi jak intensywne doradztwo i zaangażowanie kierownictwa wyższego szczebla w proces opracowywania leku. Korzyści te mogą pomóc przyspieszyć późniejsze zatwierdzenie leku ³.

Dla jakich typów nowotworów zatwierdzona jest witryna Enhertu ?

Enhertu jest obecnie zatwierdzony przez EMA w Europie do leczenia:

HER2-dodatni rak piersi z przerzutami, którego nie można usunąć chirurgicznie;
Rak piersi z przerzutami o niskim poziomie HER2, którego nie można usunąć chirurgicznie;
HER2-dodatni zaawansowany rak żołądka lub rak połączenia żołądkowo-przełykowego ^4.

W USA Enhertu jest dodatkowo zatwierdzony do leczenia:

Przerzutowy niedrobnokomórkowy rak płuca z mutacją HER2 ⁵.

Jaka jest skuteczność Enhertu w leczeniu raka jelita grubego?

Ponieważ Enhertu jest terapią celowaną, ma ona zastosowanie wyłącznie do nowotworów z ekspresją HER-2. Około 3-5% wszystkich nowotworów jelita grubego należy do tej kategorii^6.

Wyniki badań klinicznych

W czerwcu 2023 r. opublikowano ostateczne wyniki badania DESTINY-CRC01. To badanie fazy 2 koncentrowało się na ocenie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Enhertu u pacjentów z przerzutowym rakiem jelita grubego z ekspresją HER2. Pacjenci w badaniu mieli guzy, które uległy progresji po co najmniej 2 wcześniejszych rundach leczenia ^7.

Kluczowe wyniki tego badania dla pacjentów z rakiem jelita grubego były następujące:

45,3% pacjentów leczonych za pomocą Enhertu doświadczyło częściowego obkurczenia guzów;
Odpowiedź na leczenie była zwykle widoczna po około 2 miesiącach od rozpoczęcia leczenia;
Mediana czasu trwania odpowiedzi wynosiła 7 miesięcy;
Mediana przeżycia wolnego od progresji wynosiła 6,9 miesiąca;
Mediana całkowitego przeżycia wyniosła 15,5 miesiąca. Wynik ten znacznie przekracza obecny standard opieki. Na przykład, regorafenib i trifluridine/tipiracil są powszechnymi terapiami trzeciego rzutu. Przeżycie całkowite w tych terapiach wynosi odpowiednio 6,4 miesiąca i 7,1 ^miesiąca7.

Inne badanie, o nazwie DESTINY-CTC02, bada Enhertu u pacjentów z rakiem jelita grubego. Badanie jest nadal w toku, ale jego wstępne wyniki są zgodne z wynikami badania DESTINY-CTC01 ¹⁰.

Jaka jest skuteczność Enhertu w leczeniu raka jelita grubego?

Jak bezpieczne jest Enhertu w przypadku raka jelita grubego?

Pod względem bezpieczeństwa są to główne wyniki badania DESTINY-CRC01:

U każdego pacjenta wystąpiły skutki uboczne leczenia. Najczęstszymi skutkami ubocznymi były problemy z żołądkiem i krwią.
Poważne działania niepożądane wystąpiły u 37,7% pacjentów. Najczęstszymi poważnymi działaniami niepożądanymi były niska liczba neutrofili (22,1%) i niedokrwistość (14%) ^7.
Działanie niepożądane zwane śródmiąższową chorobą płuc (ILD) było związane z odstawieniem leku i zaobserwowano je u 7% pacjentów.
Zgłoszono 3 zgony związane z lekami, z których wszystkie były związane ze śródmiąższową chorobą płuc.

Co to oznacza?

Enhertunie mogą być bezpośrednio porównywane między różnymi grupami pacjentów. Jednak, aby pomóc Ci umieścić rzeczy w kontekście, oto podsumowanie wyników bezpieczeństwa Enhertu w różnych typach nowotworów. W tym nowotworów, dla których zatwierdzono Enhertu :

ILD wystąpiła u 12% badanych pacjentów, ze skutkiem śmiertelnym w 1,5% przypadków;
Obniżona liczba neutrofili wystąpiła u 34,6% badanych pacjentów;
Niedokrwistość wystąpiła u 34-43% badanych pacjentów (w zależności od dawki leku) ^8.

Biorąc to pod uwagę, profil bezpieczeństwa Enhertu w przypadku raka jelita grubego jest podobny do jego profilu w przypadku innych zatwierdzonych nowotworów.

Enhertu

Kiedy witryna Enhertu zostanie zatwierdzona do stosowania w leczeniu raka jelita grubego?

Zatwierdzenie Enhertu dla HER2-dodatniego raka jelita grubego nie ma jasno określonego harmonogramu.

Badanie DESTINY-CRC02 jest w toku, a jego ostateczne wyniki spodziewane są w lipcu 2024 r. ⁹. Jeśli wyniki będą pozytywne, FDA może wkrótce zatwierdzić Enhertu w leczeniu raka jelita grubego. Jego przełomowe oznaczenie może pomóc to przyspieszyć.

Jednak pacjenci z rakiem jelita grubego nie muszą czekać do końca 2024 r., aby uzyskać dostęp do Enhertu. W międzyczasie, jaką rolę może odegrać Enhertu w leczeniu raka jelita grubego?

Czy mój lekarz może przepisać Enhertu na raka jelita grubego?

Obecnie najlepszą odpowiedzią jest: być może.

Enhertu nie jest nigdzie zatwierdzony do leczenia HER2-dodatniego raka jelita grubego. Niemniej jednak, lekarz ma prawo przepisać lek w tym wskazaniu. Może to zrobić na podstawie ostatecznych wyników badania DESTINY-CRC01 lub wstępnych wyników badania DESTINY-CRC02 oraz specyfiki Twojego przypadku.

Jeśli lekarz przepisze ci lek na chorobę, dla której nie został on zatwierdzony, jest to stosowanie poza wskazaniami. W niektórych krajach realizacja recepty off-label może stanowić wyzwanie ze względu na lokalne przepisy i dostępność. Zawsze jednak można ją zrealizować, korzystając z rozporządzenia w sprawie importu leków przez Nazwanego Pacjenta.

Czy lekarz podjął decyzję o przepisaniu leku Enhertu w leczeniu raka jelita grubego? Nasz zespół pod adresem www.everyone.org może pomóc w uzyskaniu dostępu do leku. Specjalizujemy się w pozyskiwaniu i dostarczaniu leków na receptę niezatwierdzonych lub niedostępnych w kraju pacjenta. Skontaktuj się z nami, abyśmy mogli Ci pomóc.

Skontaktuj się