Jak uzyskać dostęp do pirtobrutinibu przed jego zatwierdzeniem w Europie i Wielkiej Brytanii?

Na początku 2023 r. Jaypirca (pirtobrutynib) uzyskał zgodę FDA na leczenie nawrotowego lub opornego na leczenie chłoniaka z komórek płaszcza po dwóch wcześniejszych liniach leczenia ¹. Chłoniak z komórek płaszcza (MCL) jest rzadkim rodzajem chłoniaka nieziarniczego z komórek B. Występuje u około 1 na 200 000 osób rocznie. Podobnie jak w przypadku wielu rzadkich chorób, wcześniej nie było dostępnych wiele opcji leczenia.

Dla wszystkich pacjentów cierpiących na tę rzadką chorobę każda nowa opcja leczenia jest kamieniem milowym. Jednakże, podczas gdy pirtobrutynib jest dostępny w USA od prawie roku, europejscy pacjenci muszą czekać na zatwierdzenie przez UE.

Co zrobić, jeśli nie możesz czekać? W tym artykule omówimy legalne i bezpieczne sposoby uzyskania dostępu do pirtobrutinibu przed jego pełnym zatwierdzeniem przez EMA.

Zatwierdzenie pirtobrutynibu w Europie: Jaki jest status?

Dobre wieści! Jaypirca (pirtobrutinib) prawdopodobnie uzyska pełne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w UE. Lek został zalecony do warunkowego dopuszczenia do obrotu przez CHMP w kwietniu 2023 r. ³.

Mniej pozytywną wiadomością jest to, że nie jest jasne, kiedy pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zostanie przyznane ^2.

Zwykle, jeśli CHMP wyda zalecenie, Komisja Europejska powinna zatwierdzić lek w ciągu 67 dni. Według stanu na październik 2023 r. (>100 dni od wydania zalecenia) nadal nie dotyczy to leku Jaypirca.

Zatwierdzenie nie jest równoznaczne z dostępnością

Niestety, pirtobrutynib nie będzie od razu dostępny w Europie, nawet jeśli zostanie zatwierdzony. Każde państwo członkowskie musi podjąć decyzje dotyczące lokalnego zatwierdzenia, cen i zakresu ubezpieczenia zdrowotnego. W rezultacie każdy kraj w Europie prawdopodobnie udostępni lek Jaypirca w innym czasie.

Dostępność leków onkologicznych w Europie po zatwierdzeniu przez EMA wynosi średnio 545 dni. Czas ten różni się znacznie w zależności od kraju. Waha się od 100 dni w Niemczech do 964 dni w Rumunii ⁴.

Co z zatwierdzeniem pirtobrutinibu w Wielkiej Brytanii?

Po Brexicie MHRA i NICE nie będą musiały przestrzegać ram czasowych EMA dotyczących dopuszczenia do obrotu. Oznacza to, że mogą one niezależnie zatwierdzać leki do stosowania w Wielkiej Brytanii.

Jeśli jednak chodzi o pirtobrutinib, MHRA i NICE nie podjęły jeszcze żadnych decyzji o zatwierdzeniu. Lek jest w trakcie przeglądu i nie podano harmonogramu informowania o wynikach ^5.

Oznacza to, że niestety pirtobrutynib nie jest obecnie dostępny w Wielkiej Brytanii.

Sposoby bezpiecznego dostępu do Jaypirca (pirtobrutinib) przed jego zatwierdzeniem przez EMA

Czy jesteś pacjentem z MCL w Europie lub Wielkiej Brytanii? Jeśli Twój lekarz uważa, że pirtobrutynib mógłby Ci pomóc, być może nie będziesz musiał czekać na zatwierdzenie leku Jaypirca przez EMA. Zamiast tego, Twój lekarz i Ty możecie zbadać badania kliniczne leku Jaypirca. Możesz też kupić lek Jaypirca od razu jako indywidualny pacjent.

Dostęp do pirtobrutinibu w ramach badania klinicznego

Możesz dołączyć do badania klinicznego, aby otrzymać Jaypirca (pirtobrutinib) lub inne niezatwierdzone leki. Znalezienie badania rekrutującego uczestników w Twoim kraju może być trudne, ale nie niemożliwe. Musisz spełnić kryteria kwalifikowalności do badania. Potrzebne będzie również wsparcie lekarza prowadzącego.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można rozpocząć poszukiwania trwających badań klinicznych pirtobrutynibu:

• ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Niektóre z badań są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Przykładem jest badanie kliniczne NCT04662255 z lekiem Jaypirca. Ma ono siedzibę w USA, ale jest również otwarte dla pacjentów w Wielkiej Brytanii, Holandii, Niemczech i wielu innych krajach europejskich ^6.

• EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
• myTomorrows: Organizacja ta wspiera pacjentów w znalezieniu opcji leczenia w badaniach klinicznych.

Kup pirtobrutynib na zasadzie indywidualnego imiennego pacjenta

W większości krajów pacjenci mogą legalnie kupować i importować leki, które mogą poprawić ich życie lub zaradzić stanom zagrażającym życiu. Jeśli chcesz uzyskać dostęp do leku Jaypirca przed jego zatwierdzeniem w Europie, może to być opcja dla Ciebie i Twojego lekarza.

Rozporządzenie, które to umożliwia, jest znane jako rozporządzenie w sprawie importu danych osobowych pacjentów. Poszczególne kraje mogą różnić się pod względem konkretnych wymogów administracyjnych. Jednak we wszystkich przypadkach kryteria te muszą zostać spełnione:

• Dany lek został zatwierdzony do obrotu w innym kraju i nie jest (jeszcze) zatwierdzony lub dostępny w kraju pacjenta;

• Na lokalnym rynku nie ma alternatywy;

• Lek jest przeznaczony do użytku osobistego;

• Pacjent posiada receptę od lekarza prowadzącego;

• Lekarz bierze odpowiedzialność za leczenie. Może to wymagać różnej dokumentacji w zależności od kraju.

Czy chcesz skorzystać z rozporządzenia w sprawie indywidualnego importu imiennego w celu uzyskania pirtobrutinibu przed jego zatwierdzeniem przez UE? Najpierw należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym i uzyskać odpowiednią receptę.

Masz już receptę? Nasz zespół może natychmiast pomóc w zaopatrzeniu się w Jaypirca.

Kup Jaypirca

Końcowe przemyślenia na temat dostępu do pirtobrutinibu przed jego zatwierdzeniem przez UE

Pacjenci cierpiący na rzadkie choroby często uważają, że możliwość wypróbowania nowych metod leczenia jest bezcenna. Opcje te mogą znacznie poprawić jakość ich życia.

Procesy zatwierdzania nowych leków w Europie i innych krajach są powolne. Przyspieszenie dostępu może wydawać się atrakcyjne. Jednak, jak każdy inny lek, Jaypirca ma również skutki uboczne. Lekarz musi Cię o nich poinformować. Będziesz ich potrzebować, niezależnie od tego, czy chcesz wziąć udział w badaniu klinicznym, czy kupić pirtobrutynib na zasadzie Named-Patient.

Jeśli Ty i Twój lekarz zdecydujecie się wypróbować lek po uzyskaniu odpowiednich informacji, istnieją dostępne opcje. Skontaktuj się z naszym zespołem, aby uzyskać pomoc.

Referencje:

1. FDA przyznaje przyspieszone zatwierdzenie pirtobrutynibu dla nawrotowego lub opornego na leczenie chłoniaka z komórek płaszcza. FDA, 27 stycznia 2023 r.
2. Ubieganie się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w UE produktów leczniczych stosowanych u ludzi. Europejska Agencja Leków, dostęp 17 października 2023 r.
3. Jaypirca: Oczekiwanie na decyzję KE | Europejska Agencja Leków. Europejska Agencja Leków, 26 kwietnia 2023 r.
4. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 17 października 2023 r.
5. Informacje o projekcie | Pirtobrutynib w leczeniu nawrotowego lub opornego na leczenie chłoniaka z komórek płaszcza [ID3975] | Wytyczne. NICE, dostęp 17 października 2023 r.
6. Badanie inhibitora BTK LOXO-305 w porównaniu z zatwierdzonymi lekami hamującymi BTK u pacjentów z chłoniakiem z komórek płaszcza (MCL) (BRUIN-MCL-321). ClinnicalTrials.gov, Dostęp 17 października 2023 r.