Zatwierdzenie Tofersenu przez EMA: Kiedy to nastąpi (i jak zdobyć lek w międzyczasie)

Ostatnia aktualizacja: 09 września 2024 r.

Możesz legalnie uzyskać dostęp do nowych leków, nawet jeśli nie zostały one zatwierdzone w Twoim kraju.

Dowiedz się jak

W 2023 r. FDA przyznała przyspieszoną zgodę na Qalsody (tofersen) firmy Biogen w leczeniu ALS. W szczególności ALS związany z mutacją genu SOD1 1. Chociaż była to pozytywna wiadomość, pacjenci mieszkający w Europie musieli czekać do końca maja 2024 r., aby tofersen uzyskał również zgodę EMA.

Oto wszystko, co musisz wiedzieć o zatwierdzeniu tofersenu przez EMA i możliwościach uzyskania leku, jeśli nie jest on jeszcze dostępny w Twoim kraju. 

W jakim celu stosuje się Qalsody (tofersen)?

Qalsody(tofersen) jest lekiem na receptę przeznaczonym do leczenia pacjentów z ALS z mutacją genu SOD1 (SOD1-ALS). Jego aktywnym składnikiem jest tofersen - antysensowny oligonukleotyd, który działa poprzez zakłócanie produkcji wadliwego białka SOD1.

Tofersen nie jest lekarstwem na ALS. Zamiast tego ma na celu spowolnienie postępu choroby.

Czy tofersen naprawdę działa na SOD1-ALS?

Przyspieszone zatwierdzenie leku Tofersen przez FDA zostało przyznane na podstawie wyników badania klinicznego VALOR. Aby zatwierdzenie było kontynuowane, skuteczność leku musi zostać potwierdzona w badaniu fazy 3, które jest obecnie w toku.

Chociaż badanie VALOR nie spełniło swojego głównego celu (znaczące zmniejszenie średniej punktacji ALSFRS-R), wykazało znaczący spadek łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) we krwi pacjentów. NfL jest wskaźnikiem uszkodzenia i pogorszenia stanu nerwów. Dlatego też wynik ten został uznany za wskaźnik spowolnienia postępu choroby 4.

Oto najważniejsze informacje z badania VALOR:

  • Pacjenci otrzymujący Qalsody doświadczyli mniejszego spadku średnich wyników ALSFRS-R niż grupa placebo. Różnica ta nie była jednak istotna statystycznie;
  • Po 28 tygodniach leczenia u pacjentów otrzymujących Qalsody zaobserwowano 55% spadek poziomu NfL we krwi. Z drugiej strony, grupa placebo doświadczyła 12% wzrostu 4.

Niedawny raport na temat rzeczywistych wyników niemieckiego programu wczesnego dostępu z tofersenem potwierdził wyniki badania VALOR. W raporcie odnotowano znaczące obniżenie poziomu NfL w surowicy po 6 i 9 miesiącach leczenia6. W raporcie stwierdzono, że tofersen jest skutecznym podejściem terapeutycznym dla pacjentów z SOD1-ALS.

Tofersen i oczekiwana długość życia

12 miesięcy po rozpoczęciu badania VALOR zebrano dane dotyczące oczekiwanej długości życia pacjentów. Zgodnie z opublikowanym raportem, pacjenci z SOD1-ALS wykazywali stałe spowolnienie progresji choroby pod wpływem tofersenu. Wyniki podobno sprzyjały wcześniejszemu leczeniu tofersenem, powołując się na lepsze wyniki w zakresie funkcji klinicznych, funkcji oddechowych, siły mięśni i jakości życia u pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie na początku badania VALOR w porównaniu z 6 miesięcy później.

W badaniu nie udało się ustalić mediany czasu do zgonu lub trwałej wentylacji (PV). Jednak wczesne dane dotyczące przeżycia sugerowały niższe ryzyko zgonu lub PV w ciągu 12 miesięcy, przy wcześniejszym rozpoczęciu leczenia tofersenem.

Zatwierdzenie Tofersenu przez EMA: Jaki jest status?

W grudniu 2022 r. EMA zaakceptowała wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla Qalsody2. Zatwierdzenie przez EMA stało się faktem w dniu 29 maja 2024 r.

Kiedy tofersen będzie dostępny w Europie?

Zazwyczaj decyzje o zatwierdzeniu przez EMA są podejmowane w ciągu 210 dni. Jednak w przypadku tofersenu proces ten trwał dłużej. Mogło to być spowodowane oczekiwaniem CHMP na dodatkowe dane dotyczące skuteczności leku. Na przykład niedawno opublikowany raport z niemieckiego programu wczesnego dostępu 3.

Teraz, gdy tofersen uzyskał zgodę EMA, każde państwo członkowskie może rozpocząć własny proces udostępniania leku na rynku lokalnym. W przypadku sierocych produktów leczniczych, takich jak Qalsody, może to trwać średnio od 102 dni (Niemcy) do 1081 dni (Estonia) 7.

Innymi słowy, nawet jeśli tofersen jest obecnie zatwierdzony w UE, może minąć jeszcze kilka lat, zanim wszystkie kraje w Unii będą miały do niego dostęp.

Czy tofersen posiada brytyjską homologację?

Od września 2024 r. jeszcze nie. Zgodnie z procedurą odwoływania się do decyzji Komisji Europejskiej po Brexicie, MHRA może polegać na decyzjach EMA w zakresie lokalnych zatwierdzeń. Innymi słowy, MHRA może zatwierdzić Qalsody, gdy tylko zrobi to EMA.

Zanim jednak Qalsody będzie dostępny w ramach NHS, musi zostać oceniony przez NICE. Ocena ta uwzględnia opłacalność, dowody z badań klinicznych oraz wkład ekspertów i pacjentów. Ocena Tofersenu przez NICE jest w toku, bez określonej daty publikacji. 

Zakładając pozytywną ocenę wszystkich agencji, tofersen może być dostępny w Wielkiej Brytanii gdzieś w 2025 roku.

Jak bezpiecznie uzyskać Qalsody (tofersen) przed jego zatwierdzeniem przez EMA?

Czy Twój lekarz uważa, że mógłbyś odnieść korzyści z leczenia lekiem Qalsody? W takim razie prawdopodobnie jesteś sfrustrowany opóźnieniem w uzyskaniu brytyjskiego zatwierdzenia leku lub jego lokalnej dostępności po zatwierdzeniu przez EMA. W takim przypadku mamy dobrą wiadomość. Nie musisz czekać.

Istnieje wiele opcji uzyskania tofersenu, zanim będzie on powszechnie dostępny poza USA. Jedną z opcji jest dołączenie do badania klinicznego. Inną jest skorzystanie z programu wczesnego dostępu firmy Biogen. Trzecią opcją jest natychmiastowy zakup Qalsody jako Nazwany Pacjent.

Poniżej znajduje się nieco więcej informacji na temat każdej z opcji.

Dołącz do badania klinicznego tofersenu

Dołączenie do trwającego badania klinicznego to dobry sposób na uzyskanie szybkiego dostępu do Qalsody. Znalezienie badań może być trudne, ale można to zrobić. Aby wziąć w nich udział, należy spełnić kryteria kwalifikacji i uzyskać wsparcie lekarza. Należy również pamiętać, że zamiast aktywnego składnika można otrzymać placebo.

Oto kilka dobrych miejsc, w których można zacząć szukać trwających badań klinicznych:

  • ClinicalTrials.gov: Jest to baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne w USA. Jednak niektóre badania są również otwarte dla uczestników międzynarodowych. Obecnie badanie ATLAS rekrutuje międzynarodowych uczestników. Jednak w każdej chwili mogą pojawić się nowe badania, więc warto śledzić tę listę.
  • EUClinicaltrials.eu: Ta baza danych zawiera wszystkie badania kliniczne w Unii Europejskiej. Obecnie zawiera ograniczone informacje na temat badań rozpoczętych przed 31 stycznia 2022 roku. Informacje na temat tych badań można znaleźć w rejestrze badań klinicznych UE.
  • myTomorrows i FindMeCure: Organizacje te mogą pomóc w znalezieniu innych opcji badań klinicznych.

Uzyskaj tofersen za pośrednictwem programu wczesnego dostępu firmy Biogen (Compassionate use)

Firma Biogen rozpoczęła program wczesnego dostępu (EAP) dla tofersenu w lipcu 2021 roku. Program jest aktywny w krajach, w których jest to dozwolone, oferując bezpłatny dostęp do leku przed jego lokalnym zatwierdzeniem.

Aby wziąć udział w programie, lekarz prowadzący musi złożyć wniosek do Biogen bezpośrednio za pośrednictwem [email protected]. Należy pamiętać, że złożenie wniosku nie gwarantuje dostępu do programu.

Kup tofersen jako Nazwany Pacjent

Jeśli dołączenie do badania klinicznego lub programu EAP nie jest dla Ciebie możliwe, możesz również kupić tofersen od razu jako Nazwany Pacjent. Jest to możliwe dzięki obowiązującym w większości krajów przepisom dotyczącym importu przez Nazwanego Pacjenta. Aby skorzystać z tych przepisów, musisz mieć receptę na Qalsody(tofersen) od swojego lekarza prowadzącego.

Masz już receptę? Wyślij ją do naszego zespołu ekspertów ds. dostępu do leków, a my pomożemy Ci w natychmiastowym zakupie tofersenu. Gdziekolwiek się znajdujesz.

Koszt Tofersen

Jeśli rozważasz zakup leku, który nie jest jeszcze dostępny na lokalnym rynku, powinieneś traktować ceny wyłącznie jako orientacyjne. Ostateczny koszt będzie się różnić w zależności od lokalizacji, dostawcy i wszelkich opłat za wysyłkę lub import, które mogą mieć zastosowanie do bezpiecznego dostarczenia leku.

Jako wskazanie rocznych kosztów tofersenu, fiolka jednodawkowa (100 mg/15 mL) kosztuje obecnie około 32 775 EUR. Na początku leczenia potrzebne są 3 dawki podawane w odstępach 14-dniowych. Następnie potrzebna będzie jedna dawka co 28 dni. W przybliżeniu oznacza to, że roczny koszt leczenia tofersenem wynosi około 450 000 EUR.

 

Kup tofersen

Końcowe przemyślenia

Ostatecznie decyzja o ubieganiu się o dostęp do Qalsody(tofersen) przed jego zatwierdzeniem w Wielkiej Brytanii lub dostępnością w UE należy do Ciebie i Twojego lekarza. Ważne jest, aby podejść do tego procesu z realistycznymi oczekiwaniami i dokładnym zrozumieniem potencjalnych zagrożeń i korzyści. W związku z tym, gdy będziesz gotowy do rozpoczęcia leczenia, nasz zespół jest tutaj, aby pomóc Ci pominąć czas oczekiwania.

 

Referencje:

  1. FDA zatwierdza leczenie ALS związanego z mutacją w supero. FDA, 25 kwietnia 2023 r.
  2. Europejska Agencja Leków akceptuje wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku Tofersen w leczeniu rzadkiej, genetycznej postaci ALS | Biogen. Biogen, 5 grudnia 2022 r.
  3. Efekty leczenia tofersenem u pacjentów z SOD1-ALS w warunkach "rzeczywistych" - 12-miesięczne wieloośrodkowe badanie kohortowe z niemieckiego programu wczesnego dostępu. eClinicalMedicine, 15 lutego 2024 r.
  4. QALSODY® (tofersen) - Badania kliniczne. QALSODY.com, Dostęp 21 lutego 2024 r.
  5. Badanie EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, dostęp 21 lutego 2024 r.
  6. Nowe 12-miesięczne dane dotyczące Tofersenu przedstawione na spotkaniu ENCALS pokazują klinicznie znaczące korzyści u osób z SOD1-ALS | Biogen. Biogen | Relacje inwestorskie, 3 czerwca 2022 r.