Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), aby otrzymać priorytetowy przegląd przez FDA jako jednorazowe leczenie rdzeniowego zaniku mięśni typu 1 (SMA).

Australia zapewnia refundację leków na mukowiscydozę.

Komisja Europejska zatwierdziła Alunbrig (brigatinib) do leczenia określonego typu raka płuc.

Późne badanie testujące Bavencio (avelumab) nie spełniło pierwotnych punktów końcowych u pacjentek z niektórymi postaciami raka jajnika.

W badaniu eksploracyjnym Ocrevus (ocrelizumab) spowolnił utratę funkcji w kończynach górnych u pacjentów z pierwotnie postępującym stwardnieniem rozsianym (PPMS).

Lekarze posiadają klucz do dostępu do nowych leków.

Jak dwaj profesorowie wyobrażają sobie lepszy świat dla interesariuszy branży medycznej. 

"Wyniki te stanowią skok w rozumieniu tej choroby, który stanowi genetyczne ramy dla projektowania badań klinicznych w celu opracowania bardziej skutecznych metod leczenia MPAL," 

"Krótko mówiąc, pomoże to w produkcji leków, gdzie możemy być o wiele bardziej pewni, gdzie wprowadzane są modyfikacje, aby zminimalizować skutki uboczne w przyszłości".

Zrozum, dlaczego zatwierdzenie nie musi oznaczać dostępności i co możesz zrobić, jeśli lek jest zatwierdzony, ale nie jest dostępny w Twoim kraju.

Dying to Survive" był mało prawdopodobnym przebojem, dokumentującym trudną sytuację pacjenta z białaczką, który naraża się na import kosztownych leków na raka dla siebie i swoich rodaków.

Badacze podają udaną klasyfikację pacjentek z potrójnym rakiem piersi, która po raz pierwszy umożliwiłaby lekarzom rozróżnienie między tymi, które można wyleczyć, a tymi, które mogą cierpieć na nawrót choroby. 

Według badaczy, około jedna trzecia pacjentów mogłaby skorzystać z tej terapii, która może zapewnić remisję, złagodzić objawy i uratować życie.

"Jest to wspaniała droga poszukiwań, szczególnie dla 30 procent dzieci, które zmagają się lub nie radzą sobie ze standardową terapią".

Te odkrycia zwiększają nasze zrozumienie, w jaki sposób mózg jest dotknięty chorobą Parkinsona...

"Wyniki te są promykiem nadziei dla osób z postacią stwardnienia rozsianego, które powoduje długotrwałe kalectwo, ale nie ma wielu możliwości leczenia".

"Poprzez stworzenie podstaw dla bardziej racjonalnego projektowania i głębszego zrozumienia leczenia opartego na ultradźwiękach, nasza praca może pomóc w poprawieniu leczenia każdego guza mózgu - pierwotnego lub przerzutowego - a także zrewolucjonizować podejście do immunoterapii guzów poprzez poprawę miejscowego dostarczania zabijających guzy komórek odpornościowych".

"Te wyniki niesamowitego rozkwitu psychicznego nawet w kontekście raka są wspaniałym świadectwem odporności pacjentów i zachęcającym przesłaniem dla pacjentów, ich rodzin i pracowników służby zdrowia" stwierdził Fuller-Thomson.

"Najlepsze jest to, że nasz kandydat na kombinowany lek był o wiele bardziej skuteczny niż jeden z najpotężniejszych leków na rynku," powiedział Jonathan Sessler

"Byliśmy zachwyceni widząc tak dramatyczną zmianę nawet po jednej dawce nowego leku. Prawie wszystkie objawy białaczki u myszy laboratoryjnych zniknęły w ciągu nocy", powiedział profesor Ben-Neriah.

"Nasze odkrycia mogą być szansą na poprawę przyszłej inżynierii komórek CAR T przeciwko guzom...."

"Wierzymy, że znaleźliśmy podejście, które jest najbardziej istotne dla ludzi, w tym, że nasze modele dysfunkcji genów naśladują etiologię choroby Parkinsona, a nie jej patologię....

Otwiera to nowe strategie leczenia chorób, które wiążą się z osłabieniem zdolności organizmu do rozpadu...

Przełom zapewnia lepsze zrozumienie zindywidualizowanej natury choroby, mówi zespół badawczy.